Étude Wave FOCUS-C9 avec ASO C9orf72 dans la SLA et/ou la DFT

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Une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, du WVE-004 administré par voie intrathécale à des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou de démence frontotemporale (DFT) associée au C9ORF72.

Cette étude de phase 1a/2b est sponsorisée par la société Wave et a pour but d'étudier si la réduction de certains transcrits C9ORF72 par l'utilisation d'oligonucléotides antisens (ASO) ciblant l'expansion des répétitions dans le gène C9ORF72 peut être utilisée en toute sécurité chez les patients atteints de SLA présentant une mutation C9ORF72. 

Seuls les patients atteints de SLA ou de DFT associée au C9ORF72 ou des deux peuvent participer à l'étude.   Le WVE-004 est un oligonucléotide antisens (ASO) qui est administré par voie intrathécale (via une ponction lombaire) pour inhiber les effets néfastes d'une mutation C9ORF72.

Le développement du WVE-004 est encore dans une phase précoce. Dans la première partie de l'étude, une seule dose sera administrée et la dose sera progressivement augmentée dans les groupes successifs de patients. Dans la deuxième partie de l'étude, des doses multiples seront administrées, toujours à des doses croissantes. Le but de l'étude est d'évaluer la sécurité et la tolérance du produit étudié. Dans la première partie de l'étude, 1 patient sur 5 recevra un placebo. Dans la seconde partie, un patient sur trois sera affecté au groupe placebo. L'étude inclura environ 42 patients dans le monde entier.  

Vous pouvez trouver plus d'informations sur cette étude sur le site web

 https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04931862?cond=amyotrophic+C9o...

Vous êtes intéressé, ou vous voulez plus d'informations ? Contactez-nous à onderzoek@als.be

 

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