Évolutions dans les traitements pour la sclérose latérale amyotrophique par administration intra-cérébro-ventriculaire ou intrathécale : compte-rendu KUL

Juillet 2014, Vol. 23, no 7, Pages 955-963 (doi:10.1517/13543784.2014.912275)

Philip Van Damme *^1,2,3 M.D. Ph.D & Wim Robberecht^{†1, 3} M.D. Ph.D.

¹ KU Leuven (Université de Louvain), Département de Neurosciences, Neurologie Expérimentale et Leuven Research Institute for Neuroscience ans Disease (LIND), Louvain, Belgique

² VIB, centre de recherche Vesalius, Laboratoire de Neurobiologie, Louvain, Belgique

³ Hôpitaux universitaires de Louvain, Département de Neurologie,Louvain, Belgique

+ 32 16 344280; + 32 16 344285 ; Wim.Robberecht@kuleuven.be ; Philip.vandamme@uzleuven.be

^{†, *} Auteurs pour correspondance

Introduction : La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative touchant principalement au système moteur. Cette maladie incurable est impitoyablement progressive et limite la survie en générale à 2 – 5 ans après l'apparition de la maladie. Une meilleure connaissance des gènes pathogènes, des protéines impliquées et des processus a révélé une hétérogénéité considérable dans la SLA. Des nouvelles thérapies ciblées sont en cours de développement, mais les faire passer à travers la barrière hémato-encéphalique (BHE) demeure un défi.

Domaines couverts : Les auteurs passent en revue la livraison intra-cérébro-ventriculaire et intrathécale de médicaments pour le traitement de la SLA des études précliniques et cliniques.

Avis d'expert : La manque de la perméabilité de la BHE ne devrait pas freiner le développement prometteur des traitements pour la SLA, comme les données disponibles suggèrent que l'administration directe en intrathécale ou intra-cérébro-ventriculaire de médication est une voie d’administration possible chez les patients atteints de SLA.

Mots-clés

sclérose latérale amyotrophique , BHE , démence fronto-temporale , intra-cérébro-ventriculaire , intrathécale

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Traduction : Ligue SLA: Anne

Source : Informa Healthcare