Apellis et Sobi annoncent le premier patient traité avec pegcetacoplan dans le cadre d'une possible étude d'enregistrement portant sur la SLA

● Étude MERIDIAN de phase 2 de 52 semaines visant à évaluer le pegcetacoplan, un traitement ciblant le C3, chez environ 200 adultes atteints de SLA

WALTHAM, Massachusetts et STOCKHOLM, Suède, Apellis Pharmaceuticals, Inc. et Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) ont annoncé aujourd'hui que le premier patient a été traité avec pegcetacoplan, un traitement ciblant le C3, dans le cadre d'une possible étude d'enregistrement MERIDIAN de phase 2, chez environ 200 adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) sporadique.

En effet, des études indiquent que des niveaux élevés de C3 pourraient jouer un rôle dans la progression de la SLA, une maladie neurodégénérative qui entraîne une faiblesse musculaire et une paralysie progressives. L'étude MERIDIAN permettra d'évaluer si le pegcetacoplan peut offrir une nouvelle méthode de traitement pour les personnes atteintes de SLA en régulant l'activation du complément C3. Actuellement, il n'existe aucun traitement pour ralentir la progression de la SLA.

« Les patients atteints de SLA ont de nombreux besoins non satisfaits. Ils souhaitent disposer de plus de possibilités de traitement et de meilleure qualité", a déclaré Bashar Al-Nakhala, directeur des opérations du ALS Therapeutic Development Institute. "Nous sommes heureux qu'Apellis et Sobi aient rejoint la communauté du développement clinique de la SLA avec pour objectif commun de freiner la progression dévastatrice de la SLA. »

« Compte tenu du rôle présumé du C3 dans la SLA, nous cherchons à comprendre sans tarder si le pegcetacoplan, un traitement ciblant le C3, a la capacité de ralentir la progression de la maladie et de se révéler utile pour la communauté des personnes atteintes de SLA », a expliqué Federico Grossi, M.D., Ph.D., médecin en chef d'Apellis. « Nous avons élaboré l'étude MERIDIAN à partir des retours significatifs de la communauté, et nous sommes déterminés à poursuivre notre partenariat afin de pouvoir un jour apporter un traitement efficace aux familles touchées par la SLA. »

« Nous sommes ravis que le premier patient de l'étude clinique de phase 2 ait été traité, car il est impératif de mettre au point un traitement pour les patients atteints de SLA », a déclaré Ravi Rao, responsable R&D et médecin en chef de Sobi. « En collaboration avec Apellis, nous sommes impatients d'évaluer les possibilités du pegcetacoplan chez les patients atteints de SLA. »

L'étude de phase 2 MERIDIAN (APL2-ALS-206) est une possible étude d'enregistrement multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du pegcetacoplan chez environ 200 adultes atteints de SLA sporadique. Les participants à l'étude seront randomisés dans un rapport de 2:1 pour recevoir le pegcetacoplan ou le placebo, tout en continuant à recevoir leurs soins standard actuels dans le traitement de la SLA. Après 52 semaines de traitement en aveugle, tous les patients de l'étude recevront du pegcetacoplan. Pour alléger le fardeau des personnes atteintes de SLA et de leurs soignants, l'étude a été conçue de manière à réduire au minimum le nombre de visites en clinique, avec environ six visites en clinique au cours de la première année et quatre au cours de la deuxième année de traitement ouvert.

Le critère principal d'évaluation de l'étude est le score de l'évaluation combinée de fonction et de survie (CAFS) obtenu à la 52e semaine. Les principaux critères d'évaluation secondaires concernent la fonction pulmonaire, la force musculaire et la qualité de vie. Pour plus d'informations sur l'étude MERIDIAN de phase 2, veuillez consulter le site https://www.clinicaltrials.gov (NCT04579666).

Traduction : Emilie Poissonnier

Source : Apellis Pharmaceuticals