Apellis en Sobi kondigen behandeling aan van eerste patiënt in mogelijk ALS-registratieonderzoek naar pegcetacoplan

27-11-2020

● 52 weken durende fase 2 MERIDIAN-onderzoek ter evaluatie van pegcetacoplan, een doelgerichte C3-therapie, bij ongeveer 200 volwassenen met ALS

WALTHAM, Massachusetts en STOCKHOLM, Zweden, Apellis Pharmaceuticals, Inc. en Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) kondigden vandaag aan dat de eerste patiënt behandeld is in het kader van het mogelijke fase 2 MERIDIAN-registratieonderzoek naar pegcetacoplan, een doelgerichte C3-therapie, bij ongeveer 200 volwassenen met sporadische amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Uit onderzoek blijkt dat een verhoogd C3-gehalte invloed kan hebben op de evolutie van ALS, een neurodegeneratieve aandoening die leidt tot een progressieve spierzwakte en verlamming. Het MERIDIAN-onderzoek moet nagaan of pegcetacoplan een nieuwe behandelingsmethode kan bieden voor ALS-patiënten, door complementactivatie aan te sturen op C3-niveau. Momenteel bestaan er nog geen behandelingen die de evolutie van ALS vertragen.

"Er heerst bij ALS-patiënten een zeer hoge onvervulde behoefte aan meer en betere behandelingsmogelijkheden," aldus Bashar Al-Nakhala, operationeel directeur bij het ALS Therapeutic Development Institute. "Het verheugt ons dat Apellis en Sobi zich hebben aangesloten bij de klinische ontwikkelingsgemeenschap voor ALS, met als gemeenschappelijk doel de verwoestende progressie van ALS tegen te houden."

"Steunend op de vermoedelijke rol van C3 in ALS, trachten we op korte termijn te bepalen of pegcetacoplan, een doelgerichte C3-therapie, het ziekteverloop kan vertragen en een verschil kan betekenen voor de ALS-gemeenschap", verklaart Federico Grossi, M.D., Ph.D., hoofd van de medische dienst bij Apellis. "We hebben het MERIDIAN-onderzoek ontwikkeld op basis van de aanzienlijke feedback uit de gemeenschap, en we stellen alles in het werk om onze samenwerking voort te zetten zodat we op een dag een zinvolle behandeling kunnen bieden aan de families die met ALS leven."

"We stellen met genoegen vast dat de eerste patiënt behandeld is in het fase 2-onderzoek, gezien de dringende behoefte aan een behandeling voor ALS-patiënten", aldus Ravi Rao, hoofd van de R&D-afdeling en hoofd van de medische dienst bij Sobi. "Samen met Apellis zijn we benieuwd naar de resultaten van pegcetacoplan bij ALS-patiënten".

Het mogelijke fase 2 MERIDIAN-registratieonderzoek (APL2-ALS-206) is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicentrisch onderzoek waarbij de effectiviteit en veiligheid van pegcetacoplan bij ongeveer 200 volwassenen met sporadische ALS wordt geëvalueerd. De deelnemers worden willekeurig ingedeeld in een verhouding van 2:1 om pegcetacoplan of placebo te ontvangen, terwijl ze hun bestaande zorgverstrekking voor ALS blijven ontvangen. Na 52 weken dubbelblinde behandeling ontvangen alle patiënten uit het onderzoek pegcetacoplan. Om de druk op de ALS-patiënten en hun verzorgers te beperken, is het onderzoek zodanig opgezet dat het aantal bezoeken in de kliniek tot een minimum wordt beperkt, met ongeveer zes kliniekbezoeken in het eerste jaar en vier in het open-label tweede jaar.

Het primaire eindpunt van het onderzoek zijn de scores van de Combined Assessment of Function and Survival (gecombineerde beoordeling van functie en overleving) (CAFS) op week 52. De belangrijkste secundaire eindpunten zijn metingen van de longfunctie, de spierkracht en de levenskwaliteit. U vindt meer informatie over het fase 2 MERIDIAN-onderzoek op https://www.clinicaltrials.gov (NCT04579666).

 

Vertaling: Emilie Poissonnier

Bron: Apellis Pharmaceuticals

Share