Association de Chercheurs utilisera des Données du Programme de Médicine de Précision du « ALS Therapy Development Institute »

Le ALS Therapy Development Institute (l'Institut de développement des thérapies SLA) a annoncé aujourd'hui une nouvelle collaboration de recherche avec Denali Therapeutics en vue d’établir des points de terminaison (points de décision) potentiels pour être utilisés dans des expériences cliniques de la SLA. L'Institut et Denali évalueront et analyseront dans ce cadre des ensembles de données recueillies par l'Institut à travers son Precision Medicine Program (programme de médecine de précision).

Plus de 250 personnes provenant de 40 états américains et de six pays ont déjà été inscrites au programme. En plus d’accomplir des enquêtes de santé et des enquêtes additionnelles, les participants fournissent des données sur la progression de la maladie à l'aide de trois mesures : l'« ALS Functional Rating Scale » révisée (ALSFRS-R), des enregistrements vocaux et des accéléromètres.

"Traduire des traitements potentiels pour la SLA à partir du niveau du laboratoire jusqu’au niveau des expériences cliniques est une étape cruciale pour résoudre les besoins énormes et non satisfaits des patients atteints par la SLA. La découverte et le développement de paramètres sensibles, comme les points de terminaison, pour établir la progression de la maladie peuvent aider à accélérer toutes les expériences cliniques de la SLA. Cette collaboration est un exemple excellent de la coopération avec des entreprises, alors que simultanément nous pouvons identifier les traitements les plus prometteurs à transmettre en expériences cliniques ", déclare Steve Perrin, PhD, PDG et directeur scientifique de l'Institut de développement des thérapies SLA.

Carole Ho, MD, Chief Medical Officer de Denali, a commenté : "Denali s’est engagé à développer des produits thérapeutiques pour les maladies neurodégénératives. Nous sommes ravis de collaborer avec l'Institut de développement des thérapies SLA, un leader dans ce domaine, pour développer des paramètres de terminaison portables et des outils basés sur Internet. Ils permettront d'améliorer notre capacité de suivre la progression de la maladie et la réponse aux traitements dans des expériences cliniques".

Des points de terminaison des expériences cliniques sont des mesures utilisées dans le but de déterminer si, oui ou non, un traitement étudié affecte la progression de la maladie. Une telle découverte de nouveaux paramètres pour mesurer la progression d’une maladie peut aider à réduire le nombre de personnes ou le temps nécessaire pour déterminer l’efficacité d'un traitement de manière statistiquement fondé.

À l'heure actuelle, la plupart des expériences cliniques utilisent une échelle connue sous le nom de ALSFRS-R, un questionnaire conçu pour évaluer la vitesse avec laquelle une maladie spécifique progresse chez une personne spécifique. Mais, la SLA est une maladie très hétérogène où la progression varie largement entre les personnes atteintes. Cette hétérogénéité est la raison pour laquelle les chercheurs ont déterminé que, afin d’exécuter une expérience clinique basée sur l’ALSFRS-R, plus de 450 personnes atteintes de la SLA devraient être suivis pendant plus d'un an pour qu’on soit capable de mesurer un effet statistiquement significatif de 30 % d'une thérapie potentielle sur la progression de la maladie.

« Je suis reconnaissante de faire partie du Programme de médecine de précision prometteuse ALS TDI. Je crois que le travail avec Denali Therapeutics va accélérer le processus de découverte et de nous rapprocher des traitements et un remède pour la SLA », a déclaré Sarah Coglianese de San Francisco, une personne atteinte de la SLA et une ambassadrice nationale de ALS.net.

"Ce joint-venture de la SLA TDI et Denali démontre que les programmes de la SLA TDI sont pionniers dans le développement des médicaments pour décélérer et arrêter la SLA. Je suis heureuse et honorée en tant que personne atteinte par la SLA à participer à ce programme », a déclaré Corey Reich, du Piémont, en Californie.

À propos du Programme de Médecine de Précision

Le Programme de Médecine de Précision à l'Institut de Développement des Thérapies de la SLA est un élément clé des efforts déployés par l'Institut pour découvrir et développer des traitements efficaces pour combattre la SLA. Le programme est, depuis qu’on a inscrit le premier participant à la fin de 2014, devenu le programme dirigeant de médecine de précision axé sur la SLA dans le monde entier. Aujourd'hui, plus de 250 personnes se sont inscrites dans quarante états américains et six pays et le nombre d’inscriptions augmente encore chaque semaine. Caractéristique unique : les données recueillies dans le programme sont partagés directement avec les participants à travers un portail en ligne sécurisée, ce qui en fait l'un des programmes de recherche les plus ouverts à jamais être entrepris dans le domaine de la SLA. Les participants fournissent, de chez eux, des données de progression de la maladie à l'aide de trois mesures : l’ALSFRS-R, des enregistrements vocaux et des accéléromètres. Ils fournissent également des données démographiques et épidémiologiques, à l’aide de quinze enquêtes différentes, indiquant entre autres les endroits où ils ont vécu, les types de médicaments et de suppléments qu'ils prennent. Des échantillons de sang et de peau sont prises au moment de l'inscription au programme, afin de répertorier le séquençage du génome entier et les lignées de cellules souches pluripotentes. Les données inventoriés à partir de ces expériences et d'autres sources d’information sont activement exploitées par les scientifiques de l'Institut et ses partenaires de recherche, afin d’établir des points de terminaison (points de décision) potentiels, de définir éventuellement des sous-groupes de personnes atteintes de la SLA et d'informer sur le dépistage de drogues.

Traduction : Walter

Source : ALS TDI