BrainStorm commence l’essai clinique Phase 3 en SLA aux États-Unis

La thérapie potentielle des cellules souches Nurown va bientôt être évaluée à la clinique SLA en phase 3. La stratégie, élaborée par BrainStorm Cell Therapeutics en Israël, a pour but de favoriser la survie des neurones moteurs chez les personnes atteintes de SLA en utilisant des cellules souches mésenchymateuses, isolées de leur moelle osseuse et multipliées et différenciées ex vivo (hors du corps), pour livrer des facteurs neurotrophiques (NTFs) y compris le BDNF, co GDNF et HGF dans la moelle cervicale.

L’approche s’appuie sur des travaux antérieurs, ce qui suggère qu’une combinaison de ces substances pourrait être nécessaire pour aider à protéger les neurones moteurs contre la maladie. Un total de 200 personnes avec SLA sont prévues à participer pendant 28 semaines dans l’essai clinique en double-aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo. Les centres sont la California Pacific Medical Center, Massachusetts General Hospital, la clinique Mayo, l’Université de Californie-Irvine et la faculté de médecine de l’Université du Massachusetts. L’essai clinique a été lancée au Massachusetts General Hospital, le 11 septembre 2017.

Les chercheurs ont d’abord étudié les NTFs au début des années 1990 comme traitement potentiel pour la SLA dans l’espoir de favoriser la survie des motoneurones lésés par la maladie. Mais ces thérapies potentielles se sont révélées difficiles à développer. Un obstacle clé est de savoir comment fournir ces substances aux neurones moteurs touchés par la maladie. Pour surmonter ces défis, un nombre croissant de chercheurs, dont les scientifiques de BrainStorm, utilisent les cellules souches pour produire ces substances dans les tissus principaux endommagés par la SLA, dont la moelle épinière.

Entretemps, Clive Svendsen de Cedar Sinai Medical Center Los Angeles, Californie est entrain d’évaluer une stratégie différente dans l’espoir de protéger les neurones moteurs des personnes atteintes de la SLA. La stratégie implique la transplantation de cellules progénitrices neurales humaines productrices de GDNF dans la moelle épinière. Une étude phase 1 est en cours.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News Today