BrainStorm lanceert fase 3 klinische studie in ALS in de VS

De potentiële stamceltherapie Nurown wordt weldra geëvalueerd in de ALS kliniek in fase 3. De strategie, ontwikkeld door BrainStorm Cell Therapeutics in Israël, is gericht op het bevorderen van de overleving van motorische neuronen bij mensen met ALS. Dit gebeurt met behulp van mesenchymale stamcellen, geïsoleerd uit hun eigen beenmerg en gekweekt en gedifferentieerd ex vivo (buiten het lichaam), om neurotrofische factoren (NTFs) zoals BDNF, GDNF en HGF, af te leveren in het cervicale ruggenmerg.

De benadering bouwt voort op eerdere werkzaamheden die suggereren dat een combinatie van deze stoffen nodig zou kunnen zijn om motorische neuronen te helpen beschermen tegen de ziekte . Naar verwachting zullen in totaal 200 mensen met ALS aan de dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde klinische proef die 28 weken duurt, deelnemen. De centra zijn het California Pacific Medical Center, Massachusetts General Hospital, de Mayo Clinic, de Universiteit van Californië-Irvine en de medische faculteit van de Universiteit van Massachusetts. De klinische studie ging in het Massachusetts General Hospital van start op 11 september 2017.

Onderzoekers richtten zich voor het eerst tot NTFs in de vroege jaren 1990 als mogelijke behandeling voor ALS, in de hoop de overleving voor motorische neuronen, aangetast door de ziekte, te bevorderen. Maar deze potentiële therapieën bleken moeilijk om te ontwikkelen. Een belangrijke belemmering is hoe deze stoffen af te leveren aan motorische neuronen die door de ziekte zijn aangetast. Om deze uitdagingen te overkomen, gebruiken een toenemend aantal onderzoekers, waaronder de Brainstorm wetenschappers, stamcellen voor de productie van deze stoffen in de belangrijkste weefsels die beschadigd zijn door ALS, waaronder het ruggenmerg.

Clive Svendsen van het Cedar-Sinai Medical Center in Los Angeles in Californië is ondertussen bezig met een andere strategie in de hoop de motorische neuronen van mensen met ALS te beschermen De strategie omvat de transplantatie van GDNF-producerende menselijke neurale voorlopercellen in het ruggenmerg. Een fase 1 klinische studie is lopende.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS News Today

01-08-2017 - ALS-behandeling begint met klinische Fase 3 testen in de VS

20-07-2017 - Ziekenhuizen Boston en San Francisco zullen deelnemen aan de fase 3-test van NurOwn

22-02-2017 - BrainStorm vraagt goedkeuring om NurOwn® in Canada te verspreiden

20-04-2017 - Veelbelovende fase-2-gegevens over de stamceltherapie NurOwnn

19-12-2016 - Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen

15-12-2016 - Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn

18-07-2016 - BrainStorm kondigt positieve resultaten aan van de VS fase 2-studie

17-11-2015 - BrainStorm kondigt positieve DSMB aanbeveling aan voor fase 2 NurOwn

15-10-2015 - BrainStorm behandeling van de laatste patiënt in de fase 2 ALS-studie

21-04-2015 - Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a

05-02-2015 - Tussentijds nazicht veiligheidsdata studie NurOwn brainstorm

06-01-2015 - BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie

09-10-2014 - BrainStorm meldt laatste patiëntbezoek in de ALS studie fase 2a

17-06-2014 - Eerste patiënt ingesloten in BrainStorm’s fase II ALS-studie

30-07-2013 - BrainStorm krijgt Orphan Drug status voor Nurown

17-06-2013 - BrainStorm deelt spannend nieuws over de fase IIa studie in ALS

28-05-2013 - BrainStorm geeft een update over de activiteiten van de klinische studie

26-03-2013 - Brainstorm fase I / II resultaten NurOwn

08-02-2013 - NurOwn update

11-01-2013 - Nieuwe bewaarmethode NurOwn

30-07-2012 - Tussentijdse resultaten Brainstorm

08-11-2010 - BrainStorm start studie voor ALS-therapie in Israel