Brainstorm toont fase I / II resultaten ALS tijdens AAN
26-03-2013
Brainstorm Cell Therapeutics (OTC QB: BCLI) heeft positieve resultaten van de fase I / II studie met NurOwn™ cellen voor behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) vrijgegeven. De gegevens werden gepresenteerd op de American Academy of Neurology conferentie op 20 maart 2013. De proefresultaten voldoen niet alleen aan de primaire eindpunten van veiligheid en verdraagbaarheid, maar tonen ook eerste tekenen van werkzaamheid.
Brainstorm gekozen voor Emerging Science Session tijdens AAN. Deze week heeft BrainStorm fase I / II gegevens van de studie met NurOwn cellen voor de behandeling van ALS gepresenteerd. De presentatie tijdens de Amerikaanse Academie van Neurologie (AAN) jaarlijkse vergadering werd geselecteerd voor de Emerging Science Session, waarin wordt gewezen op spannende nieuwe onderzoeken die specifiek voor versnelde presentatie worden gekozen. Selectie voor presentatie in deze sessie is een belangrijke bevestiging van het potentieel van NurOwncellen in de behandeling van ALS. De epresenteerde studie gegevens tonen een sterk veiligheidsprofiel en signaleren een eerste werkzaamheid voor de NurOwn celtherapie. Meer details over de studie en de gepresenteerde gegevens zijn hieronder vermeld.
De Mayo Clinic neemt deel aan de fase II studie van NurOwn. Op maandag 18 maart, heeft BrainStorm aangekondigd dat de Mayo Clinic in Rochester (Minnesota) van plan is om deel te nemen aan de fase II studie vanNurOwn cellen voor de behandeling van ALS. Na de Universiteit van Massachusetts en het Massachusetts General Hospital is de Mayo Clinic nu de derde klinische site die aan de studie deelneemt. Recrutering voor de studie wordt verwacht om te beginnen in de tweede helft van 2013.
Achtergrond en ontwerp van de NurOwn fase I / II Trial. BrainStorm heeft enkele van de definitieve resultaten van de fase I / II studie met NurOwn cellen, die autologe mesenchymale stamcellen zijn, gedifferentieerd om neurotrofische factoren te exprimeren (MSC-NTF), aangekondigd. De interventionele, niet-gerandomiseerde studie werd ontworpen om de veiligheid en verdraagzaamheid van de NurOwn cellen te testen. 12 patiënten werden gevolgd in parallelle groepen van vroege en late fase ALS zoals bepaald door hun respectievelijke Amyotrofische Laterale Sclerose Rating schaal (ALSFRS-R) score meer dan drie maanden voor de start. De beginnende ALS-patiënten (n = 6), die met ALSFRS-R scores > 30, kregen vervolgens autologe cellen MSC-NTF via intramusculaire injecties (IM) in 24 afzonderlijke plaatsen in de biceps en triceps. Progressieve fase ALS (ALSFRS-R score van 15 tot en met 30) patiënten (n = 6) kregen één enkele intrathecale injectie (IT) van autologe MSC-NTF cellen rechtstreeks in het ruggenmerg. Patiënten werden vervolgens gecontroleerd gedurende 6 maanden na behandeling. Let wel, alleen patiënten met ziekte duur van minder dan twee jaar en met ten minste 60% gedwongen vitale capaciteit (FVC, een indicator van de ademhalingsfunctie) werden opgenomen in de studie. Sommige belangrijke uitsluitingscriteria waren respiratoire afhankelijkheid, en langzame zenuw geleiding snelheden zoals door EMG bevestigd.
De veiligheidsevaluatie van de primaire en verdraagbaarheid studie eindpunten werden bereikt, met geen ernstige behandeling gerelateerde ongewenste voorvallen. Secundaire resultaat maatregelen waren een tarief verminderde progressie van de ziekte, zoals blijkt uit de SLAFRS-R score en FVC-in de 6 laat stadium, intrathecally-geïnjecteerd patiënten. In de studie, zijn maandelijkse metingen verricht met betrekking tot SLAFRS-R, FVC-, lichaamsgewicht, BMI, fysieke en neurologische onderzoek, vitSLA, spier bulk, spier omtrek en daarmee gepaard gaande drugsgebruik. Bi-maandelijkse metingen zijn verricht met betrekking tot EMG, CBC, bloed biochemie, coagulatie proeven, proeven van de immunologie en urineanalytische.
Resultaten van de fase I / II klinische studie. De positieve studie resultaten wezen, na IT behandeling, op een langzamere daling van ALSFRS-R en FVC-scores bij progressieve patiënten en waren statistisch significant. De rest van de data-analyse en de voltooiing van de studie wordt verwacht in mei 2013. Zoals aangegeven in figuur 1, zijn er significante dalingen in het tempo van de daling van de ALSFRS-R te zien (p = 0.0013). Dit is duidelijk bij het vergelijken van bèta coëfficiënten van voor en na de behandeling. Bovendien is er een significante daling in het tempo van de daling van de FVC-(p < 0,0001) gedurende de studieperiode, zoals te zien in Figuur 2, bij het vergelijken van bèta coëfficiënten voor en na de behandeling. De ALSFRS-R score is een van de primaire rating instrumenten gebruikt voor het volgen van de ALS-progressie. De schaal meet een totaal van 48 punten voor verschillende capaciteiten, met een lagere score die een slechtere prognose aanduidt. Bovendien zijn respiratoire vermogens en dus de FVC belangrijke meetmethoden voor ALS. Bij terminale ALS treedt motor neuron degeneratie op resulterend in atrofie van ademhalingsspieren. Uiteindelijk verliezen patiënten het vermogen om autonoom te ademen en moeten een mechanische ventilator gebruiken. Beide bevindingen van Figuur 1 en Figuur 2 suggereren een trend naar mogelijke stabilisatie van de ziekte. De definitieve studie details en de voltooiing van de fase IIA studie met escalerende doses zijn nodig om deze trend te bevestigen.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: LifeSci Advisors
19-03-2013
Mayo Clinic zal deelnemen aan studie met BrainStorm’s ALS stamcel therapie
TEL AVIV (Reuters) - BrainStorm Cell Therapeutics verklaarde dat de Mayo Clinic in Minnesota heeft ingestemd met het uitvoeren van een klinische proef van het bedrijf met de volwassen stamcel behandeling voor ALS.
De Mayo Clinic is de derde belangrijke Amerikaanse klinische site die een akkoord tekende, na de University of Massachusetts en Massachusetts General Hospital, verklaarde BrainStorm maandag.
De in Israël gebaseerde BrainStorm ontwikkelt NurOwn voor de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), een progressieve neurodegeneratieve ziekte die zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg treft.
De eerste resultaten van fase I studies suggereren bij patiënten met ALS positieve klinische resultaten na behandeling met NurOwn cellen, aldus het bedrijf.
Anthony Windebank, hoofdonderzoeker in de Mayo Clinic, zei dat de kliniek vorig jaar begon met stamcel veiligheidsstudies bij patiënten.
"De volgende logische... stap is het soort wijziging die het mogelijk dat de BrainStorm NurOwn factoren leveren aan het zenuwstelsel, waarvan bekend is dat ze de motorische zenuwcel overleving bevorderen," zei Windebank.
BrainStorm plant het insluiten van patiënten in de klinische studie op de Mayo Clinic, de Universiteit van Massachusetts en Massachusetts General zo vroeg als de tweede helft van 2013.
"Dit is een volgende stap voorwaarts bij het vinden van een potentieel effectieve behandelingsoptie voor patiënten met ALS," zei BrainStorm Chief Executive Alon Natanson.
BrainStorm zal fase 1 studiegegevens van de behandeling van NurOwn presenteren op de jaarvergadering van de American Academy of Neurology op 20 maart.
Volgens de vereniging ALS worden elk jaar 5.600 mensen in de Verenigde Staten gediagnosticeerd met de ziekte, die de Britse natuurkundige Stephen Hawking zwaar gehandicapt heeft.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: Yahoo! News
