CRISPR Therapeutics et Capsida Biotherapeutics annoncent un accord de collaboration stratégique pour développer des thérapies cellulaires utilisant le ‘gene-editing’ pour la sclérose latérale amyotrophique et pour l'ataxie de Friedreich

01-07-2021

CRISPR Therapeutics, une société biopharmaceutique axée sur la création de médicaments transformateurs à base de gènes pour les maladies graves, et Capsida Biotherapeutics, une société de biotechnologie dédiée au développement de thérapies géniques révolutionnaires utilisant l'ingénierie entièrement intégrée des virus adéno-associés (AAV), développement de cargaison et fabrication clinique, ont annoncé leur partenariat stratégique pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation de thérapies d'édition de gènes in vivo fournies avec des vecteurs AAV modifiés pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique familiale et de l'ataxie de Friedreich.

En vertu de l'accord, CRISPR Therapeutics dirigera la recherche et le développement du programme d'ataxie de Friedreich et effectuera des activités d'édition de gènes pour les deux programmes, et Capsida dirigera la recherche et le développement du programme ALS et mènera l'ingénierie de capside pour les deux programmes. La plate-forme d'ingénierie AAV à haut débit de Capsida génère des capsides optimisées pour cibler des types de tissus spécifiques et limite la transduction des tissus et des types de cellules qui ne sont pas pertinents pour la maladie cible, permettant potentiellement une efficacité et une sécurité améliorées. CRISPR Therapeutics et Capsida auront chacune la possibilité de co-développer et de co-commercialiser le programme dirigé par l'autre société. À la suite d'une telle option, les sociétés partageraient à parts égales tous les coûts et bénéfices de recherche, de développement et de commercialisation dans le monde entier liés au produit de collaboration. Dans le cadre de la collaboration, Capsida sera également responsable du développement de processus et de la fabrication clinique des deux programmes et aura la possibilité de fabriquer des produits commerciaux générés dans le cadre de l'accord.

“Nous sommes ravis de ce partenariat avec Capsida. Le fait d’associer la plate-forme d'ingénierie AAV de Capsida à la plate-forme d’édition génomique de CRISPR Therapeutics ouvre des perspectives très prometteuses quant au développement de thérapies géniques reposant sur l’édition du génome chez des patients atteints de maladies neurologiques”, a déclaré Samarth Kulkarni, Ph.D., PDG de CRISPR Therapeutics. “Ce nouveau partenariat représente un pas en avant supplémentaire dans notre stratégie globale d’associer des technologies innovantes et complémentaires afin d’exploiter toutes les possibilités cachées de notre plate-forme de base.”
La synergie entre la plate-forme d’ingénierie AAV de Capsida pour développer des thérapies géniques ciblées sur les tissus et l’action biotechnologique de premier plan de CRISPR Therapeutics en matière d’édition de gènes nous permet de développer des thérapies géniques de premier ordre pour des patients ayant des troubles neurologiques graves. Ce partenariat nous permettra aussi d’étendre la portée considérable des capacités cruciales de Capsida”, a commenté Robert Cuddihy, M.D., PDG de Capsida Biotherapeutics.

A propos de CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics est une société d’édition de gènes leader spécialisée dans le développement de médicaments transformateurs à base de gènes pour les maladies graves à l’aide de sa plate-forme exclusive CRISPR / Cas9. CRISPR est une technologie révolutionnaire qui permet des corrections précises et dirigées au niveau de l'ADN génomique. CRISPR Therapeutics a établi un portefeuille de programmes thérapeutiques dans un large éventail de domaines pathologiques, notamment les hémoglobinopathies, l’oncologie, la médecine régénérative et les maladies rares. Pour redoubler d’efforts et élargir ses activités, CRISPR Therapeutics a aussi établi des collaborations stratégiques avec grand nombre de sociétés de premier plan telles que Bayer AG, Vertex Pharmaceuticals et ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics a son siège social à Zoug, en Suisse, avec sa filiale américaine à 100% CRISPR Therapeutics, Inc., et des opérations de R&D basées à Cambridge, Massachusetts, et des bureaux commerciaux à San Francisco, Californie et Londres, Royaume-Uni. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.crisprtx.com.

A propos de Capsida Biotherapeutics

Capsida Biotherapeutics Inc. est une société biotechnologique qui développe des produits novateurs de thérapie génique ciblée sur les tissus, utilisant une plate-forme exclusive d'ingénierie et de développement de cargaison de virus adéno-associés (AAV) à haut débit. En tant que société de thérapie génique entièrement intégrée, Capsida assortit son important potentiel diversifié d’ingénierie et de criblage d’AAV du développement de cargaison et d’une fabrication clinique de premier plan, favorisant la mise en place et le suivi d'un pipeline exclusif et dense de thérapies géniques novatrices. Le portefeuille de produits de Capsida couvre ainsi un large éventail de domaines thérapeutiques pour des indications non traitables avec les technologies actuelles. La société génère des positions de leader dans son secteur, faisant fructifier de manière optimale sa vaste expérience en matière de fabrication biologique et son expertise scientifique pointue en thérapie génique par AAV. Pour plus d'informations, visitez www.capsida.

 

Traduction: Petra Ghysens
Source : GlobeNewswire
 

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