Clene Nanomedicine présente les résultats en aveugle intermédiaires de l'étude RESCUE-ALS de phase 2 au 31e symposium international consacré à la SLA/MND

SALT LAKE CITY - Clene Nanomedicine, Inc, une société biopharmaceutique de stade clinique, a annoncé aujourd'hui la présentation des résultats en aveugle intermédiaires de l'étude clinique de phase 2 RESCUE-ALS portant sur les effets de son principal candidat clinique, le CNM-Au8, dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le CNM-Au8 est une suspension aqueuse de nanocristaux d'or facettés à surface lisse présentant une activité catalytique qui s'est révélée capable d'améliorer la capacité énergétique métabolique des motoneurones tout en réduisant le stress oxydant.

À la date limite de collecte de données (27 octobre 2020), le recrutement de l'étude a été complété et une évaluation préliminaire en aveugle du critère principal de l'étude, le score MUNIX(4), a été réalisée, révélant que plus de 40 % des patients recrutés ayant terminé les 12 semaines de l'étude ont constaté une amélioration de la fonction motrice des neurones, évaluée par MUNIX. Par rapport aux valeurs de base, le score MUNIX(4) moyen de l'ensemble de la population d'étude (comprenant à la fois le CNM-Au8 actif et le placebo) a présenté une augmentation absolue des valeurs MUNIX(4) moyennes. Cette augmentation est supérieure aux attentes du modèle statistique sur lequel l'étude est basée, qui prévoyait une baisse linéaire du score moyen MUNIX(4) dès le début de l'étude (Neuwirth et al. JNNP 2015). Ces données, bien qu'en aveugle, suggèrent que le CNM-Au8 pourrait avoir un potentiel neuroréparateur chez les patients atteints de SLA. Clene prévoit de présenter les résultats complets et ouverts de l'étude RESCUE-ALS au cours du deuxième semestre 2021.

« Bien que les données ne tiennent pas compte de la répartition du traitement, elles sont encourageantes. Nous sommes convaincus que l'approche innovante de Clene, qui consiste à appliquer la physique à la biologie par le biais d'interactions électroniques directes au sein des systèmes cellulaires à l'échelle nanométrique, pourrait révolutionner le traitement des maladies neurodégénératives telles que la SLA et d'autres maladies des motoneurones », a déclaré Robert Glanzman, M.D., FAAN, médecin en chef de Clene.

Rob Etherington, président et CEO de Clene, a ajouté : « Cette analyse en aveugle intermédiaire indique que le CNM-Au8 fonctionne de façon méthodique pour remédier à un obstacle fondamental commun à de nombreuses maladies neurodégénératives, à savoir que les neurones sollicités ou défaillants ont besoin de davantage d'énergie pour survivre, récupérer et mieux fonctionner. Les nouvelles données MUNIX sont prometteuses en ce qui concerne la préservation des unités motrices. Nous attendons avec impatience les résultats finaux et sommes heureux que ces résultats en aveugle intermédiaires puissent donner de l'espoir aux patients atteints de SLA et à leurs familles qui cherchent de nouveaux traitements pour soigner cette maladie dévastatrice ».

La présentation (CLT-23) intitulée « RESCUE-ALS Trial, A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of CNM-Au8 to Slow Disease Progression in Amyotrophic Lateral Sclerosis Patients: Design and Interim Blinded Results » (RESCUE-ALS, une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo portant sur le CNM-Au8 afin de ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : Conception et résultats en aveugle intermédiaires), est disponible sous forme d'e-Poster en direct le 10 décembre de 12h10 à 12h50 HNE lors du 31e symposium international virtuel consacré à la SLA/MND, qui se tient en ligne (https://symposium.mndassociation.org/virtual-2020/).

Concernant RESCUE-ALS
RESCUE-ALS est une étude de phase 2 multicentrique, randomisée, en double aveugle, réalisée en groupes parallèles et contrôlée contre placebo, visant à examiner l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du CNM-Au8 chez des participants qui présentent depuis peu des symptômes de SLA (dans les 24 mois suivant le dépistage ou dans les 12 mois suivant le diagnostic). Les participants seront randomisés dans un rapport de 1:1 pour recevoir soit un traitement actif avec le CNM-Au8 (30 mg), soit un placebo en plus de leur traitement habituel. Les participants recevront leur traitement randomisé au cours de 36 semaines consécutives pendant la période de traitement. L'objectif de cette étude est d'évaluer les conséquences liées à l'amélioration de la bioénergétique neuronale, à la réduction des espèces réactives de l'oxygène et à la stimulation de l'homéostasie des protéines grâce au CNM-Au8, afin de ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA. Lors de cette étude, l'efficacité est évaluée en fonction de la variation moyenne de l'indice MUNIX (Motor Neuron Unit Number Index) mesurée par électromyographie pour l'abductor digiti minimi (ADM), l'abductor pollicis brevis (APB), le biceps brachii (BB) et le tibialis anterior (TA) (muscles de la main, du bras et de la jambe). Le recrutement des 44 participants à l'étude était terminé au moment de la date limite de collecte des données annoncée du 27 octobre 2020. Les caractéristiques de base sont les suivantes : [moyenne (SD)], score MUNIX(4) : 93,7 (45,8) ; % de CVF prédit : 80,8 (16,3) ; ALSFRS-R : 38,6 (6,1) ; ALSSQOL-20 : 3,3 (1,3), délai moyen à partir du diagnostic : 4,7 (4,6) mois ; traitement de fond par le riluzole, 92 %.

Concernant le CNM-Au8
CNM-Au8 est une suspension aqueuse concentrée de nanocristaux d'or facettés à surface lisse qui agit de manière catalytique pour soutenir d'importantes réactions biologiques intracellulaires. Le CNM-Au8 est uniquement constitué de nanoparticules d'or pur, composées de cristaux géométriques facettés à surface lisse, maintenus en suspension dans de l'eau pharmaceutique additionnée de bicarbonate de sodium. Des études de phase 1 sur des volontaires sains ont démontré la sécurité du CNM-Au8 et ont mis en évidence ses effets de remyélinisation et de neuroprotection dans plusieurs modèles précliniques (animaux). Les données précliniques, publiées dans des revues à comité de lecture et présentées lors de congrès scientifiques, indiquent que le traitement des cultures neuronales avec le CNM-Au8 améliore la survie des neurones, protège les réseaux de neurites, diminue les niveaux intracellulaires d'espèces réactives de l'oxygène et améliore la capacité mitochondriale en réponse aux stress cellulaires induits par de multiples neurotoxines liées à la maladie. Le traitement oral avec le CNM-Au8 a amélioré les comportements fonctionnels dans des modèles de rongeurs de la SLA, de la sclérose en plaques et de la maladie de Parkinson par rapport au véhicule (placebo). Le CNM-Au8 est actuellement testé dans une étude clinique de phase 2 portant sur le traitement de la neuropathie optique chronique chez les patients atteints de SEP. De plus, des études cliniques de phase 2 et de phase 3 portant sur la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA sont en cours.

Traduction : Emilie Poissonnier

Source : GlobeNewswire