Entretien avec le Dr. Lucie Bruijn

24-07-2015

Avec les nouvelles possibilités générées par le financement supplémentaire et la sensibilisation accrue à la SLA à travers les États-Unis et dans le monde, l'ALS Association a une approche intéressante pour tirer le plus grand bénéfice de la notoriété et des contributions générées par l’Ice Bucket Challenge. Dans un récent entretien, l’ALS Association Chief Scientist, Lucie Bruijn, Ph.D., M.A., a expliqué comment l’Association compte exploiter cette chance.

Question: Dr. Bruijn, pourriez-vous décrire la façon dont l’Association prévoit de tirer profit de cette circonstance extraordinaire?

Dr. Bruijn: Depuis le ALS Ice Bucket Challenge de 2014, le monde est davantage sensibilisé à la SLA et tenant compte d’un financement accru, nous avons la possibilité d’exploiter le pouvoir de mener une collaboration globale plus importante, d’être un catalyseur pour une innovation continue et d’encourager de nouvelles approches pouvant accélérer de meilleures thérapies et l’excellence dans les soins. Le programme de recherche de l’ALS Association occupe une position unique pour tirer profit de cet influx de ressources sans précédent grâce à des partenariats fructueux que nous développons depuis des années avec les laboratoires universitaires, les agences gouvernementales, les entreprises de biotechnologie et pharmaceutiques et la communauté SLA plus large. En outre, nous entretenons des rapports solides et importants avec des personnes souffrant de la SLA, leurs familles et ceux qui ont perdu quelqu’un suite à cette maladie dévastatrice dans le passé. Ceci a jeté une base solide pour un centre de recherche « virtuel » que nous avons baptisé l‘ALS Association Research Institute. Rassembler tous les programmes de recherche translationnels de l’ALS Association (TREAT ALS™) en un seul programme, en étroite collaboration avec les centres cliniques SLA et les efforts fournis par les politiques publiques, est la meilleure façon pour accélérer les progrès dans la recherche en matière de SLA. 

Question: Comment l’Institut de recherche peut-il aider à créer un monde sans la SLA?

Dr. Bruijn: Créer un monde sans la SLA est une vision ambitieuse prenant en considération que la plupart des causes de cette maladie dévastatrice restent inconnues, et qu’il n’y a pas de traitement ou moyen de guérison efficace. Ces dernières années, les chercheurs, dont de nombreux ont bénéficié d’un financement par l’ALS Association, ont commencé à découvrir les bases génétiques de la maladie. Certaines de ces découvertes ont déjà permis des programmes axés sur le développement de médicaments soutenus par nos programmes de recherche. Avec des recherches globales et innovantes intensives, nous pourrons mieux comprendre la SLA, identifier les principales cibles thérapeutiques et développer des traitements efficaces. Notre quête vise à découvrir un traitement pour que les personnes souffrant de la SLA se voient offrir plus d’options, une espérance de vie prolongée et une meilleure qualité de vie. En allant de l’avant, l’Institut examinera, financera et facilitera de nouveaux programmes de recherche de traitement à travers le monde, créant une attaque dynamique complète à plusieurs volets de la SLA.

Question: De quoi l’approche se compose-t-elle?

Dr. Bruijn: L’histoire de toute recherche scientifique fructueuse montre que les progrès les plus rapides sont réalisés lorsqu’un problème est attaqué simultanément sur plusieurs fronts. Dans les cinq années à venir, l’Institut alignera les meilleures ressources et poursuivra une attaque à plusieurs

fronts à la problématique de la SLA sur la base de cinq clés essentielles visant à comprendre la maladie, notamment la découverte génétique, le développement du modèle de la maladie, les biomarqueurs, les essais cliniques et le développement de médicaments. Nous espérons pouvoir réaliser d’importants progrès dans ces cinq domaines durant les cinq années à venir et les fonds de l’ALS Ice Bucket Challenge nous ont permis de soutenir simultanément de multiples nouvelles approches de développement de médicaments contre seulement une ou deux.

Question: Expliquez-nous brièvement chacun des principaux domaines et leur importance.

Dr. Bruijn: Les gènes sont directement responsables pour plus de 15 pour cent des cas de SLA et susceptibles d’être à la base de la quasi-totalité des cas. L’identification des gènes SLA fournit un aperçu des mécanismes de la maladie et des cibles thérapeutiques, permettant au développement de modèles de maladie de répondre à des questions critiques concernant la maladie. Le programme de recherche de l’Association a contribué au financement de la découverte génétique qui a permis l’identification de gènes responsables pour plus de 60 pour cent de tous les cas de SLA familiaux et plusieurs gènes et facteurs de risques associés aux maladies isolées.

Des modèles multiples de la maladie offrent la meilleure opportunité de comprendre sa biologie complexe et d’identifier des cibles thérapeutiques. Aucun modèle unique n’est capable de capter tous les aspects de la SLA, mais chaque modèle offre un éclairage unique sur un certain aspect de la maladie. Avec des échantillons humains bien documentés, ces modèles peuvent fournir une meilleure compréhension quant à savoir si une approche thérapeutique sera efficace pour les personnes atteintes de la SLA. L’ALS Research Institute s’engage à développer les modèles les plus prometteurs et à les rendre largement disponibles à travers la communauté de recherche en matière de SLA.

Les biomarqueurs pouvant déterminer le risque, améliorer le diagnostic, suivre la progression de la maladie et confirmer la liaison du médicament aux récepteurs sont critiques pour accélérer la recherche de traitements. En tant que mesures objectives de la maladie, les biomarqueurs permettent de mener des essais cliniques plus réduits et de moindre durée pour une évaluation plus rapide des thérapies potentielles. En outre, un biomarqueur capable d’une détection précoce pourrait influencer les stratégies thérapeutiques et le traitement. La recherche financée par l’ALS Association a déjà aidé au développement de plusieurs biomarqueurs potentiels prometteurs dans la SLA qui exigent à présent la poursuite de la validation et de la normalisation.

La valeur de tout traitement potentiel peut être déterminée au mieux dans des essais cliniques qui sont conçus et exécutés pour fournir des résultats concluants le plus rapidement possible. Les biomarqueurs sont un élément pivot pour y parvenir. Les recherches axées sur les patients et les essais cliniques peuvent être facilitées en regroupant les données et en centralisant certaines activités. Il y a une synergie lorsque de multiples sources d’éclairage peuvent être combinées et analysées. Le développement thérapeutique sera le plus efficace lorsque les obstacles institutionnels et bureaucratiques seront minimisés.

L’objectif global de la recherche en matière de la SLA doit être le développement rapide de nouveaux traitements efficaces. La découverte des gènes, des systèmes de modèle, les biomarqueurs, l’agrégation de données et les essais cliniques soutiennent la découverte de nouvelles cibles de la maladie et les essais de nouveaux traitements. Le soutien de l’ALS Association a été vital pour le développement et l’analyse d’un grand nombre de médicaments qui ont passé le stade de l’essai clinique dans le domaine de la SLA. Alors que nous attendons toujours un traitement efficace qui changera le cours de la maladie, d’importants progrès ont été réalisés dans le traitement symptomatique.

La SLA est une maladie complexe s’exprimant de bien de façons. Par conséquent, les biomarqueurs et la compréhension de la génétique individuelle des personnes atteintes par la SLA nous permettront de ségréguer et de concevoir de manière plus rationnelle des essais qui produiront des résultats plus ciblés.

Question: Comment comptez-vous accomplir tout cela? 
 
Dr. Bruijn: Nous travaillerons étroitement avec les programmes cliniques de l’Association et des pouvoirs publics afin d’avancer le traitement de la SLA. Afin d’accélérer l’analyse des traitements les plus prometteurs, l’Institut collaborera avec des ALS Certified Treatment Centers of Excellence étant donné que ceux-ci offrent les normes les plus élevées de soins et sont les plus susceptibles d’être à l’avant-plan de la recherche clinique et des essais de nouvelles thérapies. En outre, l’Institut collaborera avec des consortiums de recherche clinique tels que le Northeast ALS Consortium (NEALS), le Western ALS Consortium (WALS) et autres centres de traitement d’excellence. Le programme de gestion clinique soutient la recherche afin d’améliorer la qualité de vie des patients souffrant de la SLA et sera étendu pour inclure des programmes tels que la technologie d’assistance. En outre, nous travaillons dans l’arène gouvernementale afin de rationaliser le processus d’approbation de la thérapie.

Traduction : Brigitte Vanden Cruyce

Source : The ALS Association