Les scientifiques rapportent une explication pour les agrégations de protéines dans les cellules du cerveau des patients atteints de SLA

Les autopsies de presque tous les patients avec la sclérose latérale amyotrophique, une maladie neurodégénérative mortelle (SLA) et beaucoup de patients avec la démence fronto-temporale (DFT), montrent aux pathologistes des agrégations révélatrices d'une protéine appelée TDP-43. Les chercheurs de Johns Hopkins rapportent qu'ils ont découvert dans les travaux avec la souris et les cellules humaines, le rôle normal de TDP-43 dans les cellules et pourquoi son accumulation anormale peut causer une maladie.

Dans un article publié le 7 août dans Science, les chercheurs disent que TDP-43 est normalement responsable pour éviter que des tronçons non désirés de l'ARN du matériel génétique, appelées exons cryptiques, soient utilisés par les cellules nerveuses pour produire des protéines. Lorsque le TDP-43 accumule à l'intérieur de ces cellules, il fonctionne mal, fait lever les freins sur les exons cryptiques et provoque une cascade d'événements qui tue les cellules du cerveau ou de la moelle épinière. « le rôle du TDP-43 dans les cellules saines et malades a longtemps été un mystère, et nous espérons que cette découverte ouvrira de nouvelles voies vers la prévention et le traitement de la SLA et FTD, » affirme Philip Wong, Ph.D., professeur de pathologie à Johns Hopkins University School of Medicine et auteur principal de l'étude. 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Johns Hopkins Medicine