Karyopharm neuroprotecteurs SINE(TM) des composés dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

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– Efficacité préclinique de composés SINE ™ validés publiés dans Nature – – résumés de présentations SLA à venir AAN et SfN – – subvention de collaborateur qui soutient la recherche de Karyopharm en SLA –

NEWTON, Massachusetts (États-Unis), (GLOBE NEWSWIRE)--Karyopharm Therapeutics Inc., une société pharmaceutique en stade clinique, a annoncé aujourd'hui que ses composés de transport nucléaire SINE ™ sont envisagés pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et que les résumés des données précliniques seront présentés lors de deux réunions de neuroscience à venir. Une récente publication dans la revue Nature a confirmé que le transport nucléaire est perturbé dans une mutation commune trouvée dans la SLA. Compte tenu de l'énorme besoin non comblé de nouveaux traitements pour la SLA, Karyopharm fait progresser son composé oral SINE ™KPT-350 pour cette indication. Alors que Karyopharm vise principalement à faire avancer le SINE ™ composé oral principal selinexor dans le cancer chez l'homme, d’autres composés SINE ™ ont déjà montré des effets pharmacologiques bénéfiques dans plusieurs modèles précliniques neurodégénératives et anti-inflammatoires, y compris la sclérose en plaques, le lupus et traumatisme crânien. …

« Cette précieuse recherche renforce le fait que la modulation de transport nucléocytoplasmique présente une stratégie thérapeutique potentielle pour les maladies neurodégénératives comme la SLA, » a déclaré Sharon Shacham, Ph.D., président et directeur scientifique de Karyopharm. « En plus, ce travail étend des conclusions antérieures dans la sclérose en plaques, le traumatisme crânien et les troubles auto-inflammatoires, en validant l'applicabilité thérapeutique vaste des composés SINE ™ de Karyopharm pour un spectre de maladies. »- 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Karyopharm 

Deux nouvelles études identifient un trafic perturbé à l'intérieur des neurones comme cause d’une mutation connue en SLA

03-09-2015

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Deux nouvelles études, l'une intitulé « GGGGCC expansion répétée dans le C9orf72 compromet le transport nucléocytoplasmique » et une autre « The C9orf72 expansion perturbe le transport nucléocytoplasmique », rapportent la découverte de l'apparition d'un mécanisme clé sous-jacent de la sclérose latérale amyotrophique qui est liée à la mutation C9orf72 (l'anomalie génétique plus courante associée à la sclérose latérale amyotrophique). L'équipe de recherche a découvert que cette pathogénie de mutation associée à C9orf72 en SLA est due à des écarts dans les conditions normales de transport des molécules à travers le noyau. Les deux études ont été publiées dans la revue Nature. …

Dans la première étude, les chercheurs du Howard Hughes Medical Institute, département de biologie cellulaire et moléculaire, recherche de l'hôpital St Jude Children ont découvert que le défectueux gène C9orf72, localisé sur le chromosome humain 9, conduit à des problèmes dans le transport de molécules d'ARN à travers les noyaux des cellules. …

Paul Taylor, M.D., Ph.D., de St. Jude et auteur principal de l’étude a commenté, «C9ORF72 mutations sont de loin l'anomalie génétique la plus commune associée à la SLA et FTD, donc il est extrêmement important que les efforts visent à développer des thérapies pour arrêter ou inverser la mort des neurones dans le cerveau et la moelle épinière des patients et comprendre comment la mutation provoque la maladie. »

Dans la seconde étude, des chercheurs de Johns Hopkins University ont identifié que la protéine RanGAP (chez la drosophile et l'équivalent de la protéine humaine RanGAP1) interagit avec la molécule d'ARN élargie de la mutation C9orf72. …

Lucie Bruijn, Ph.D., M.B.A., expert scientifique en chef pour L'Association ALS a fait remarquer, « ces résultats passionnants nous focalisent encore plus sur le rôle du transport à travers la membrane à comprendre comment le gène C9orf72 cause SLA. » La capacité de traitements expérimentaux à inverser ces effets dans ce modèle, nous donne aussi plus de raisons à espérer qu'une approche similaire puisse offrir des avantages chez les personnes atteints de SLA. Cette étude et le rapport récent d’un second groupe présentant aussi des défauts dans les transports nucléaires, nous fournissent une base plus solide pour le développement de la thérapie pour cibler cette voie importante. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News Today