NurOwn and the Therapy Development Process
24-01-2020
La Ligue SLA Belgium et la communauté SLA au sens large espèrent que plusieurs thérapies actuellement en phase 3 d'essais cliniques s'avéreront efficaces pour ralentir, arrêter ou inverser la SLA.
NurOwn, l'une des thérapies actuellement en phase 3, a fait l'objet de nombreuses discussions sur les réseaux sociaux. Une partie de ce qui est déclaré sur les réseaux sociaux n'est malheureusement pas exacte et risque d'induire en erreur les personnes atteintes de SLA.
Ici, nous donnons des clarifications sur NurOwn et le processus de développement de la thérapie.
Essai clinique de phase 3 avec NurOwn en cours aux États-Unis et au Canada
NurOwn, une thérapie développée par BrainStorm, s'est révélée prometteuse dans son essai de phase 2 et est maintenant entré dans un essai clinique de phase 3 qui est mené aux États-Unis et au Canada. L'étude est entièrement enroulée, ce qui signifie que le nombre de 200 patients qui répondent aux critères d'inclusion sont pris en compte. La finalisation de l'essai clinique de phase 3 est prévue pour le dernier trimestre 2020.
L'accès à une thérapie n'est possible qu'après un essai clinique de phase 3 réussi et l'approbation subséquente par l'autorité de réglementation (FDA aux États-Unis, EMA dans l'UE). Aux États-Unis, il existe cependant deux voies légales pour que NurOwn soit mis à la disposition des personnes atteintes de SLA pendant qu'il est en cours d'essais cliniques: accès élargi et droit d'essayer. Dans les deux cas, la société qui fabrique le médicament expérimental doit accorder l'autorisation et fournir le traitement. BrainStorm a indiqué à plusieurs reprises qu'il ne fournirait pas – sauf pour pALS Matt Bellina - NurOwn aux individus via un accès étendu ou le droit d'essayer. Ce n'est pas rare, en raison des coûts et d'autres facteurs que les entreprises pèsent lorsqu'elles envisagent l'accès élargi ou le droit d'essayer.
Par conséquent, jusqu'à ce que BrainStorm demande une licence biologique pour NurOwn sur la base des résultats positifs d'une étude de phase 3 aux États-Unis, la FDA ne peut rien faire. BrainStorm a déclaré qu'il ne demanderait pas l'approbation rapide de NurOwn et qu'il avait l'intention de terminer son essai de phase 3 de NurOwn comme prévu.
Situation actuelle de NurOwn dans l'UE, y compris en Belgique
Actuellement, NurOwn n'est pas approuvé pour l'autorisation de mise sur le marché dans l'UE, y compris en Belgique.
Si BrainStorm a l'intention de demander une telle autorisation de mise sur le marché de NurOwn dans l'UE, il doit adresser une demande à l'agence de régulation européenne EMA. A cette demande, l'EMA fixera les conditions d'une éventuelle approbation. Cela peut nécessiter la réalisation d'un essai clinique dans l'UE.
Par conséquent, il est clair que l'initiative de demander l'autorisation de mise sur le marché de NurOwn dans l'UE doit être prise par BrainStorm, et non par l'EMA.
La Ligue SLA Belgium ne peut pas influencer ce processus. Nous ne pouvons pas non plus intervenir pour obtenir le produit.
Cependant, Brainstorm a lancé un Hospital Exemption Program en Israël, ou13 pALS seront traités avec la thérapy NurOwn. Selon cet article dans le journal Israélien Haaretz, 8 emplacements sont pour des pALS Israéliens sans frais, et 5 emplacements sont réservés aux pALS de l’étranger qui chaque payent 300.000 USD.
En attendant une éventuelle autorisation de mise sur le marché de NurOwn dans l'UE, nous offrons de manière transparente aux pALS toutes les informations concernant par exemple: NurOwn dans le section Recherche de notre site Web.
P.S. 1 Le communiqué de presse anglais de BrainStorm avec leur point de vue concernant la politique Right To Try est disponible ici.
P.S. 2 Malgré BrainStorm disait de ne plus communiquer avant que l’essai clinique phase 3 qui est mené aux États-Unis et au Canada est terminé, leur COO & CMO Ralph Kern avait donné cet exposé au 3rd Annual Neuroscience Innovation Forum at the JP Morgan Week.
Traduction : Christina Lambrecht
