Clene Nanomedicine annonce premier patient dosé dans l’essai clinique RESCUE-ALS pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) avec thérapeutique nanocatalytique vedette, CNM-Au8

Salt Lake City - Clene Nanomedicine, Inc. une compagnie biopharmaceutique de stade clinique, a annoncé que sa filiale australienne avait complété le recrutement et le dosage du premier participant dans la Phase 2 de l’étude RESCUE-ALS avec sa thérapie nanocatalytique vedette, CNM-Au8, pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). L’étude RESCUE-ALS est substantiellement financée par FightMND.

‘’L’objectif de l’étude randomisée, en double-aveugle de RESCUE-ALS est de démontrer que des améliorations dans le soutien bioénergétique cellulaire cérébral chez les patients SLA à symptômes précoces, traités avec CNM-Au8, aideront à préserver la survie et la fonction des motoneurones. Le paramètre primaire est le changement moyen dans la différence ordinaire entre traitement actif et placebo à partir de la ligne de base jusque la semaine 36 pour le taux du Motor Unit Number Index (MUNIX), qui reflète quantitativement la perte de motoneurones dans la SLA — la cause primaire de progression clinique dans la SLA,’’ disait Robert Glanzman, MD, FAAN, Clene’s Chief Medical Officer.

‘’Nous sommes enthousiasmés de faire avancer CNM-Au8 cliniquement dans cette Phase 2 de l’étude pour les patients SLA,’’ disait Rob Etherington, Président et CEO de Clene. ‘’Étant donné que des maladies neuro-dégénératives comme la SLA ont très peu d’options de traitement, cette étude prouvera si CNM-Au8 pourrait être un traitement modifiant effectivement la maladie pour les personnes avec la SLA.’’

‘’Nous sommes vraiment ravis du partenariat avec Clene dans l’étude Phase 2 de SLA RESCUE-ALS,’’ disait le professeur Steve Vucic, Director of Neurophysiology, Department of Neurology, au Sydney Medical School, Westmead Hospital. ‘’CNM-Au8 offre une approche innovatrice pour le traitement potentiel de maladies neurodégénératives, comme la SLA, pour lesquelles il n’y a pas de traitements efficaces à ce jour. Nous espérons que CNM-Au8 sera une thérapie efficace à l’avenir et que cet essai ira loin en s’attaquant à cette question.’’. 

Concernant RESCUE-ALS

RESCUE-ALS est une étude Phase 2 multi-centre randomisée, en double-aveugle, groupe parallèle, contrôlée placebo qui examine l’efficacité, la sécurité, les pharmacocinétiques et pharmacodynamiques de CNM-Au8 dans les participants nouvellement symptomatiques de SLA (endéans 24 mois de dépistage ou 12 mois depuis le diagnostic) et avec un diagnostic SLA clinique probable, ou possible ou défini. Les sujets recrutés seront randomisés 1:1 pour recevoir ou bien le traitement actif avec CNM-Au8 30 mg ou placebo en addition à leur standard de soins courant. Les participants recevront leur traitement oral randomisé journellement durant 36 semaines consécutives pendant la Période de Traitement. Le traitement est pris oralement une fois par jour en premier. L’objectif de cette étude est d’évaluer la catalyse bioénergétique avec CNM-Au8 pour ralentir la progression de la maladie chez les patients avec la SLA.

Concernant CNM-Au8

CNM-Au8 est une suspension concentrée, aqueuse, à aspect propre de nanocristalline d’or (Au) qui agit catalytiquement pour soutenir d’importantes réactions biologiques intracellulaires. CNM-Au8 consiste uniquement d’atomes d’or organisés dans des cristallins géométriques facettés tenus en suspension dans de l’eau pharmaceutique de qualité tamponnée au bicarbonate de sodium. CNM-Au8 a démontré une sécurité dans des études Phase 1 chez des volontaires sains ainsi que dans les effets de remyélinisation et de neuro-protection dans de multiples modèles précliniques. Des données précliniques présentées à des congrès scientifiques ont démontré que le traitement avec CNM-Au8 dans des cultures neuronales améliorait la survie des neurones, protégeait les réseaux neurites, diminuait les niveaux intracellulaires d’espèces réactives d’oxygène, et améliorait la capacité mitochondriale en réponse au stress cellulaire, induit par de multiples neurotoxines propres à la maladie. Le traitement oral avec CNM-Au8 améliorait les comportements fonctionnels dans des modèles rongeurs de SLA, sclérose en plaques et la maladie de Parkinson versus excipient (placebo). CNM-Au8 a reçu l’approbation règlementaire de procéder aux études cliniques pour le traitement du manque de remyélinisation dans les patients avec la sclérose en plaques et de la neuro-protection dans les patients avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la maladie de Parkinson.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : PR Newswire

22-09-2019 - Clene Nanomedicine, Inc. annonce la sélection du CNM-Au8 pour l'essai sur plate-forme HEALEY ALS