Clene Nanomedicine kondigt aan dat in het klinisch onderzoek RESCUE-ALS voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) een eerste patiënt zijn eerste dosis heeft gekregen van het prioritaire nanokatalytische therapeutisch middel CNM-Au8

Salt Lake City - Clene Nanomedicine, Inc., een biofarmaceutische onderneming voor het klinische stadium, kondigde vandaag aan dat haar Australische dochter in de fase 2 RESCUE-ALS-studie haar rekrutering heeft afgerond en haar eerste deelnemer een eerste dosis heeft gegeven van haar prioritaire nanokatalytische therapie, CNM-Au8, voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). De RESCUE-ALS-studie wordt royaal van fondsen voorzien door FightMND.

"De doelstelling van de gerandomiseerde, dubbelblinde RESCUE-ALS-studie is aan te tonen dat verbeteringen in de bio-energetische cellulaire ondersteuning van de hersenen bij ALS-patiënten die zich in een vroeg symptomatisch stadium bevinden en die worden behandeld met CNM-Au8 de overleving en de functie van motorneuronen zal helpen te vrijwaren. Het primaire eindpunt is de gemiddelde verandering in het gemiddelde verschil tussen actieve behandeling en placebo vanaf de basislijn in de loop van week 36 voor de score op de Motor Unit Number Index (MUNIX, Numerieke Index voor de Motorische Eenheden), die een kwantitatieve reflectie biedt van het verlies van motorneuronen bij ALS — de voornaamste oorzaak van het klinische verloop van ALS," zegt Robert Glanzman, MD, FAAN (Genoot van de Amerikaanse Academie voor Neurologie), en Chief Medical Officer van Clene.

"We zijn opgewonden dat we CNM-Au8 naar een klinische fase 2-studie kunnen brengen voor ALS-patiënten", zegt Rob Etherington, voorzitter en CEO van Clene. "Omdat er zo weinig behandelingsopties bestaan voor neurodegeneratieve ziektes als ALS, zal deze studie aantonen of CNM-Au8 mogelijk een effectieve ziektewijzigende behandeling is voor mensen met ALS."

"We zijn opgewonden dat we kunnen samenwerken met Clene aan deze fase 2-studie voor ALS, RESCUE-ALS", zegt professor Steve Vucic, directeur Neurofysiologie, departement Neurologie aan de Sydney Medical School, Westmead Hospital. "CNM-Au8 biedt een innovatieve benadering om neurodegeneratieve ziektes zoals ALS, waarvoor op dit ogenblik geen effectieve behandelingen bestaan, potentieel te behandelen. We hopen dat CNM-Au8 in de toekomst een effectieve therapie zal blijken te zijn en dat dit onderzoek in belangrijke mate antwoorden zal bieden op deze vraag."

Over RESCUE-ALS

RESCUE-ALS is een fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, over meerdere centra gespreide, in parallelle groepen onderverdeelde, placebogecontroleerde studie die de efficiëntie, de veiligheid, de farmacokinetica en de farmacodynamica onderzoekt van CNM-Au8 bij deelnemers die pas recent symptomen van ALS zijn gaan vertonen (binnen de 24 maanden na de screening of 12 maanden na de diagnose) en met een diagnose van klinisch waarschijnlijke of mogelijke of definitieve ALS. De ingeschreven deelnemers zullen 1:1 worden gerandomiseerd om ofwel de actieve behandeling met 30 mg CNM-Au8 te krijgen ofwel placebo, als aanvulling op hun bestaande zorgstandaard. De deelnemers zullen hun gerandomiseerde orale behandeling dagelijks ontvangen gedurende 36 opeenvolgende weken tijdens de behandelingsperiode. De behandeling wordt eenmaal daags bij het opstaan via de mond ingenomen. De doelstelling van deze studie is het verloop van de bio-energetische katalyse met CNM-Au8 na te gaan om het ziekteverloop te vertragen bij ALS-patiënten.

Over CNM-Au8

CNM-Au8 is een geconcentreerde, waterachtige suspensie van gefacetteerd nanokristallijn goud (Au) met effen oppervlak dat katalytisch ageert om belangrijke intracellulaire biologische reacties te ondersteunen. CNM-Au8 bestaat uitsluitend uit goudatomen die zijn opgebouwd uit gefacetteerde, geometrische kristallen die in suspensie worden gehouden in met natriumbicarbonaat gebufferd, farmaceutisch zuiver water. CNM-Au8 bleek veilig te zijn in fase 1-studies met gezonde vrijwilligers en vertoonde zowel remyelinatie- als neuroprotectieve effecten in meerdere preklinische modellen. Preklinische gegevens die werden gepresenteerd op wetenschappelijke congressen toonden aan dat een behandeling met CNM-Au8 in neuronale culturen de overleving van neuronen verbeterde, de neurietnetwerken beschermde, de intracellulaire niveaus van reactieve zuurstofsoorten verlaagde en de mitochondriale capaciteit verbeterde in respons op cellulaire stress, geïnduceerd door meerdere ziekterelevante neurotoxines. Orale behandeling met CNM-Au8 verbeterde het functionele gedrag bij knaagdiermodellen van ALS, multiple sclerose en de ziekte van Parkinson tegenover een vehikel (placebo). CNM-Au8 heeft regelgevende goedkeuring gekregen om over te gaan tot klinische studies voor de behandeling van remyelinatiefalen bij patiënten met multiple sclerose en neuroprotectie bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en de ziekte van Parkinson.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: PR Newswire

22-09-2019 - Clene Nanomedicine, Inc. kondigt de selectie aan van CNM-Au8 voor HEALEY ALS Platform Trial