Premiers patients recrutés dans HEALEY ALS Platform Trial : CNM-Au8 et Verdiperstat

Clene Nanomemedicine annonce premiers patients recrutés dans HEALEY ALS Platform Trial

Clene Nanomedicine, une société biopharmaceutique au stade clinique, est très heureuse que le Sean M Healey & AMG Center for ALS at Mass General annonce que les premiers patients ont été recrutés dans le Healey ALS Platform Trial en cours sur les sites du consortium Northeast ALS (NEALS).

Le candidat médicament-phare de Clene Nanomedicine, CNM-AU8, est un nanocatalysateur thérapeutique unique en son genre avec des propriétés neuroprotectrices et remyélisantes démontrées dans des modèles précliniques. Le CNM-Au8 a été sélectionné comme l’un des premiers schémas thérapeutiques à être évalué en tant que traitement de la SLA dans le cadre de l’essai HEALEY ALS Platform Trial par un panel d’experts scientifiques sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cet essai révolutionnaire, le tout premier essai de plateforme pour le traitement de la SLA, est conçu pour réduire la durée des essais, réduire les coûts et augmenter la participation des patients au développement de nouvelles thérapies pour la SLA. L’essai comprend un soutien financier substantiel de la part de donateurs philanthropiques et de fondations, et donne accès à 54 sites d’essais cliniques experts sur la SLA à travers les États-Unis à partir du consortium NEALS.

‘’Nous sommes ravis que l’essai de la plateforme HEALEY ALS ait commencé à recruter des patients et que le dosage de CNM-Au8, en tant que l’une des trois premières thérapies choisies, commence sous peu’’, a déclaré Rob Etherington, président et CEO de Clene. ‘’Cet essai sera essentiel dans notre mission de trouver des solutions à la déficience neurologique progressive de la SLA, afin d’aider ceux qui souffrent de cette maladie neurodégénérative mortelle.’’

Robert Glanzman, MD, FAAN, directeur médical en chef de Clene, a ajouté : ‘’Chez Clene, nous sommes très enthousiasmés de nous associer au Healey Center for ALS at Mass General dans cet effort d’une importance cruciale. L’annonce des premiers patients inscrits est le point culminant de beaucoup de travail acharné par une grande équipe collaborative, dirigée par le Healey Center.’’

‘’Il s’agit d’une étape importante pour la communauté SLA et au-delà, et l’équipe du Healey Center est impatiente et enthousiaste de commencer à inscrire des patients dans le tout premier essai de plateforme pour cette maladie, déclare Merit Cudkowicz, MD, directeur du Sean M. Healey & AMG Center for ALS, et chef de la neurologie au MGH (Massachusetts General Hospital). Nous sommes reconnaissants à nos supporters et collaborateurs qui ont travaillé sans relâche tout au long de cette pandémie pour s’assurer que l’essai puisse commencer en toute sécurité et efficacement.’’

CNM-Au8 est une suspension aqueuse concentrée d’or nanocristallin à facettes (Au) à surface propre qui agit catalytiquement pour soutenir d’importantes réactions biologiques intracellulaires. Le CNM-Au8 se compose uniquement d’atomes d’or organisés en cristaux géométriques à facettes maintenus en suspension dans de l’eau tamponnée au bicarbonate de sodium de qualité pharmaceutique. CNM-Au8 a démontré l’innocuité dans les études de phase 1 chez des volontaires sains et les effets de remyélinisation et de neuroprotection dans plusieurs modèles précliniques. Les données précliniques présentées lors de congrès scientifiques ont démontré que le traitement par CNM-Au8 dans les cultures neuronales améliorait la survie des neurones, protégeait les réseaux de neurites, diminuait les niveaux intracellulaires d’espèces réactives de l’oxygène et améliorait la capacité mitochondriale en réponse au stress cellulaire, induit par de multiples neurotoxines pertinentes pour la maladie. Le traitement oral avec CNM-Au8 a amélioré les comportements fonctionnels dans des modèles de rongeurs de SLA, de sclérose en plaques et de maladie de Parkinson par rapport au véhicule (placebo). CNM-Au8 a reçu l’approbation réglementaire pour lancer des études cliniques de phase 2 et 3 pour la neuroprotection et la remyélinisation chez les patients atteints de sclérose en plaques, de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de la maladie de Parkinson.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : PR Newswire

Biohaven annonce l'inscription des premiers patients dans l'essai pivot de la plateforme HEALEY ALS, y compris Verdiperstat, mené par le centre Healey pour la SLA au Massachusetts General Hospital 

(version abrégée)

- Le Verdiperstat de Biohaven a été sélectionné comme l'un des trois premiers médicaments candidats à être étudiés dans le cadre de l'essai innovant HEALEY ALS Platform Trial à l'HGM
- Verdiperstat est un inhibiteur de pénétration cérébrale de la myéloperoxydase (MPO), une enzyme impliquée dans les troubles neuroinflammatoires et neurodégénératifs, y compris la SLA.

Biohaven Pharmaceutical a annoncé aujourd'hui que les premiers patients avaient été recrutés dans le HEALEY ALS Platform Trial, qui évalue l'efficacité de trois traitements dont le Verdiperstat chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique («SLA»). Verdiperstat est un inhibiteur sélectif potentiel de première classe, pénétrant dans le cerveau, de la myéloperoxydase en développement par Biohaven pour le traitement des maladies neurodégénératives, y compris la SLA et l'atrophie multisystémique.

La plateforme d’essai HEALEY ALS est une innovation majeure dans le domaine du développement de médicaments SLA qui vise à accélérer l'identification de nouveaux traitements efficaces. La plateforme d’essai HEALEY ALS est mené sur plus de 50 sites par les principaux experts de la SLA du Healey Center en collaboration avec le réseau d'essais cliniques du Northeast ALS Consortium. 

Contrairement aux essais traditionnels qui n'évaluent généralement qu'un seul médicament à la fois, les essais sur plateforme créent une infrastructure pour l'étude continue de plusieurs médicaments expérimentaux en parallèle, maximisant ainsi les ressources et l'efficacité.

Merit Cudkowicz, MD, MSc, directrice du Healey Center et chef de la neurologie à Mass General, a commenté: «Je suis fier de nos collaborateurs et reconnaissant pour le soutien de cette courageuse communauté. Nous sommes ravis d'être à ce stade et nous sommes reconnaissants à toutes les équipes impliquées pour leur contribution et leur soutien inestimables. "

La platforme d’essai HEALEY ALS étudiera environ 160 adultes atteints de SLA pour chaque traitement. Les participants seront randomisés dans un rapport de 3 pour 1 pour être traités avec verdiperstat 600 mg comprimé oral deux fois par jour ou un placebo pendant 24 semaines. Le critère principal d'efficacité de l'étude mesurera le changement de gravité de la maladie entre le départ et la semaine 24 sur l'échelle d'évaluation fonctionnelle ALS révisée (ALSFRS-R) chez les patients recevant un traitement par rapport au placebo. Les critères d'évaluation secondaires comprendront le changement de la fonction respiratoire, la force musculaire et la survie.

«En testant plusieurs médicaments en même temps, cette plate-forme d’essai accélérera considérablement notre recherche de traitements efficaces contre la SLA pour tous ceux qui vivent avec cette maladie. L'Association ALS est fière de soutenir cet effort et nous sommes reconnaissants au Centre Healey pour son leadership. », a déclaré Calaneet Balas, président et chef de la direction de l'Association ALS.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : PR Newswire