Le Programme de médicaments de précision (Precision Medicine Program) : PMP 2.0

Grâce à votre aide et votre dévouement à notre Programme de médicaments de précision de l’Institut de Développement de Thérapie SLA (ALS Therapy Development Institute), nous sommes à l’heure actuelle en mesure de démarrer PMP 2.0 et de commencer le recrutement. Nous vous sommes énormément reconnaissants de votre aide pour réaliser ce programme.

Le contexte

En 2014, l’Institut de Développement de Thérapie SLA a introduit ‘PMP’, le premier Programme de médicaments de précision mondial pour la SLA. Le but de ce programme est d’identifier les sous-types de la SLA, de découvrir des traitements spécifiques pour chaque type et de les soumettre à des tests cliniques. Deux ans plus tard, nous pouvons vous offrir un résumé du développement du programme et des leçons que nous en avons tirées.

1) Pour ce programme nous avons recruté 300 participants de 12 pays différents. Nous avons réalisé un séquençage complet des génomes de plus de 270 personnes atteintes de la SLA et nous testerons encore d’autres patients. 

2) Nous avons constaté que les données d’accéléromètre sont plus sensibles, non seulement à la détection de changements dans la progression de la maladie, mais aussi dans le suivi de la maladie lorsqu’elle se répand d’une partie du corps à une autre. Ces études pourraient changer la manière dont les dépistages cliniques pour la SLA sont conçus et effectués. 

3) Nous avons identifié des changements mesurables dans des enregistrements vocaux des participants pendant que la SLA progressait. Nous travaillons à des modèles statistiques qui permettront aux cliniciens de suivre pas à pas et à distance la progression de la maladie à l’aide d’enregistrements vocaux.  

4) C’est le seul programme de médicaments de précision pour n’importe quelle maladie qui partage activement l’information sur la variation génétique avec les participants de l’étude, dès que les données sont disponibles.

5) La plupart du Programme de médicaments à précision représente parfaitement la diversité génétique qu’on rencontre chez la SLA et probablement aussi chez les formes beaucoup plus sporadiques de la maladie.

Afin de créer des modèles statistiques solides, nous devons recueillir des données supplémentaires avant de déterminer si certaines approches utilisées chez PMP peuvent être appliquées dans des conditions de tests cliniques. 

Se mettre au travail avec PMP 2.0 ...

L’objectif principal de PMP 2.0  est le développement d’une comparaison détaillée entre les ALS-FRS (Functional Rating Scale) rapportés par les patient eux-mêmes d’une part, et des enregistrements vocaux mensuels et des données d’accéléromètre mensuels d’autre part. Nous avons constaté que la collecte non-invasive de données de mouvement à l’aide d’accéléromètres et d’enregistrements vocaux répétés est plus sensible à la détection de la progression de la maladie que les ALS-FRS. Les participants de PMP 2.0 (nous pouvons en recruter 450) faciliteront une modélisation statistique précise des données afin d’arriver à une évaluation de la capacité de ces nouvelles technologies d’améliorer les tests cliniques en phases II et III. Nous espérons présenter les résultats à l’US Food and Drug Administration en 2017.

Informations importantes

1) PMP 2.0 est une extension du Programme de médicaments de précision de l’Institut de Développement de Thérapie SLA. PMP 2.0 ne remplace pas le PMP initial. Les deux volets se poursuivent simultanément. (n’oubliez cependant pas que les fonds du programme ont un impact sur la vitesse à laquelle on progresse).

2) PMP 2.0 n’est pas le résultat des fonds de l’Ice Bucket Challenge, disponibles depuis 2014 et 2015. Il n’existe que grâce à l’aide financière de toutes les parties intéressées, de tous nos alliés, de tous nos collaborateurs et en particulier de Denali Therapeutics. Nous continuons à chercher des fonds pour poursuivre le programme.

3) Si vous connaissez des personnes souffrant de la SLA qui ne participent pas à PMP, le nouveau PMP 2.0 peut leur convenir. Vous pouvez vous inscrire sur le lien d’enregistrement.

4) Le 27 juillet un PMP 2.0-séminaire en ligne aura lieu (18h-20h). 

Nous vous remercions comme toujours de votre soutien indéfectible à ALS.net et à l’Institut de Développement de Thérapie. 

Steve Perrin, Ph.D.
 

Traduction : Inge

Source : ALS TDI

07/04/2016 - Cartographie des initiatives de la médecine de précision SLA

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