Precisiegeneesmiddelenprogramma: PMP 2.0

04-08-2016

Dankzij uw steun en toewijding aan ons Precisiegeneesmiddelenprogramma aan het ALS-therapieontwikkelingsinstituut (ALS Therapy Development Institute) zijn we vandaag in staat om PMP 2.0 op te starten en met de werving te beginnen. We zijn u enorm dankbaar voor uw hulp bij de realisatie ervan.

Het achtergrondverhaal

Het ALS-therapieontwikkelingsinstituut introduceerde in 2014 'PMP', 's werelds eerste precisiegeneesmiddelenprogramma voor ALS. Het doel van dit programma is en blijft subtypes van ALS te identificeren en specifieke behandelingen voor elk ervan te ontdekken en klinisch te testen. Twee jaar later kunnen we u een samenvatting aanbieden van de ontwikkeling van het programma en wat we er tot nog toe uit hebben geleerd.

1) Voor dit programma wierven we 300 deelnemers uit 12 landen. We voerden een volledige sequencing uit van de genomen van meer dan 270 ALS-patiënten en we zullen ook nog andere patiënten testen.

2) We hebben vastgesteld dat accelerometergegevens gevoeliger zijn, niet alleen bij het detecteren van veranderingen in de ziektevoortgang, maar ook bij het volgen van de ziekte als ze zich van een aangetast ledemaat verspreidt naar een niet-aangetast ledemaat. Deze studies kunnen de manier wijzigen waarop klinische tests voor ALS worden ontworpen en uitgevoerd.

3) We hebben meetbare veranderingen vastgesteld in stemopnames van de deelnemers naarmate de ziekte vorderde. We werken aan statistische modellen die clinici in de mogelijkheid zullen stellen om de ziektevoortgang van ALS-patiënten stap voor stap vanaf een afstand te volgen met behulp van stemopnames.

4) Dit is het enige precisiegeneesmiddelenprogramma voor om het even welke ziekte dat actief de genetische variatie deelt met de deelnemers aan de studie naarmate de gegevens beschikbaar worden.

5) De precisiegeneesmiddelenprogrammacohort vormt een uitstekende representatie van de genetische diversiteit die zich voordoet bij ALS, en waarschijnlijk ook van de veel meer gangbare sporadische vormen van de ziekte.

Om robuuste statistische modellen te creëren, moeten we bijkomende gegevens verzamelen alvorens we kunnen vaststellen of sommige van de bij PMP gebruikte benaderingen kunnen worden toegepast in klinischetestomgevingen.

Aan de slag met PMP 2.0 ...

De primaire doelstelling van PMP 2.0 is de ontwikkeling van een gedetailleerde vergelijking van door de patiënt zelf gerapporteerde ALS-FRS met maandelijkse stemopnames en maandelijkse accelerometergegevens. We kwamen tot de vaststelling dat het non-invasieve verzamelen van bewegingsgegevens met behulp van accelerometers en herhaalde stemopnames gevoeliger is bij het detecteren van ziektevoortgang dan ALS-FRS. Bij PMP 2.0 zullen de deelnemers (we mogen er 450 werven voor PMP 2.0) accurate statistische modelvorming van de gegevens vergemakkelijken om tot een beoordeling te komen van het vermogen van deze nieuwe technologieën om de resultaten te verbeteren van de ALS-klinische tests in fase II en fase III. We hopen de resultaten van deze bevindingen in 2017 te kunnen voorleggen aan het FDA (Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS).

Belangrijke informatie

1) PMP 2.0 is een extensie van het Precisiegeneesmiddelenprogramma aan het ALS-therapieontwikkelingsinstituut. PMP 2.0 vervangt het oorspronkelijke PMP niet. Beide programmacomponenten worden gelijktijdig voortgezet (houd echter in het achterhoofd dat de fondsen voor het programma een impact hebben op de snelheid waarmee het vordert).

2) PMP 2.0 is niet het resultaat van de Ice Bucket Challenge-fondsen die 2014 en 2015 ter beschikking kwamen. Het wordt mogelijk gemaakt door de voortdurende financiële steun van al onze belanghebbenden, medestanders en onderzoekspartners, meer bepaald Denali Therapeutics. Wij zijn actief op zoek naar fondsen om het programma voort te zetten.

3) Als u mensen met ALS kent die momenteel niet deelnemen aan PMP, dan kan dit recent gelanceerde PMP 2.0 iets voor hen zijn. U kunt hiervoor terecht op de inschrijvingslink.

4) Op 27 juli vindt een PMP 2.0-webinar plaats (18u00 - 20u00).

Zoals steeds bedanken wij u voor uw niet aflatende steun aan ALS.net en het ALS-therapieontwikkelingsinstituut.

Steve Perrin, Ph.D.
 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS TDI

07/04/2016 - Het landschap van de initiatieven voor ALS-precisiegeneeskunde

19/01/2016 - Precisie Geneeskunde Programma

Share