VM Biopharma, approuvée par la FDA pour un développement rapide d’une thérapie génétique pour traiter la SLA

Rédigée par Daniela Smedo, PHD

L’Administration d’Aliments et Médicaments des États-Unis (Agence FDA, Food and Drug aux États-Unis) a attribué une désignation de VM BioPharma Fast Track (reconnaissance du développement rapide) pour VM202, un médicament - candidat principal dans l'enquête et une thérapie génique potentielle pour le traitement de la latérale amyotrophique (SLA).

VM BioPharma prévoit la publication des données de l'essai de phase 1/2 ouverte dans laquelle la sécurité et la tolérabilité du VM202 (du critère principal) chez les personnes atteintes de la SLA sont évaluées plus tard cette année. Les critères d'évaluation secondaires de l'essai comprennent, entre autres les mesures de la Functional Rating Scale ALS (ALSFRS-R, ALS Echelle de mesure fonctionnelle), un paramètre d'efficacité.

" Nous sommes ravis d'annoncer que la FDA a accordé la désignation Fast Track pour le VM202 pour le traitement potentiel de la SLA. Ce statut souligne la nécessité des grandes nouvelles options pour accélérer le traitement de la SLA ", a déclaré Yu Seungshin, le développement du leadership de nouvelles activités ViroMed Co., la société mère de VM BioPharma, dans un communiqué de presse.

" La désignation Fast Track, conjuguée à la récente désignation de médicament orphelin (approbation des médicaments orphelins), a également été publiée par la FDA, donne un nouvel élan à nos efforts pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits qui sont urgents et importants dans le traitement des personnes atteintes de la SLA. "

Le VM202 est un médicament à base d'ADN. Elle devrait renforcer la micro-vascularisation et les cellules nerveuses régénératrices. Quand VM202 est inoculé, il produit un ' facteur de croissance des hépatocytes ' (HGF), une protéine qui induit une angiogenèse à la formation de nouveaux vaisseaux sanguins et sert de facteur neurotrophique.

Le médicament est aussi en cours d'essais cliniques en tant que traitement potentiel d'une neuropathie diabétique, et une ischémie des membres.

La SLA est une maladie dans laquelle des neurones meurent. La maladie se caractérise par une rigidité musculaire, des contractions musculaires et l'aggravation progressive de faiblesse musculaire. Cela conduit à des problèmes de la parole et de déglutition et des difficultés éventuellement respiratoires. Dans 90% à 95% des cas, on ne connaît pas la cause de la maladie. Dans d'autres cas, c’est une maladie héréditaire. Environ, la moitié de ces cas génétiques sont dues à deux gènes spécifiques.

La désignation Fast Track est conçue pour accélérer le développement et l'examen des médicaments expérimentaux qui sont destinés à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles et de répondre à un besoin médical non satisfait.

Traduction : Joséphine

Source : ALS News Today

17-12-2015 - Nouveau thérapie génique de ViroMed montre amélioration potentielle