VM202 voor ALS goedgekeurd door FDA voor snelle ontwikkeling

26-05-2016

Gentherapie van VM Biopharma om ALS te behandelen goedgekeurd door FDA voor snelle ontwikkeling

Door Daniela Smedo, PHD

De U.S. Food and Drug Administration (FDA, Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS) heeft VM BioPharma een Fast Track designation (erkenning voor snelle ontwikkeling) toegekend voor VM202, een leadkandidaat-geneesmiddel in onderzoeksfase en een potentiële gentherapie voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

VM BioPharma plant de publicatie van gegevens uit de Fase 1/2 openlabeltest, waarbij de veiligheid en verdraagbaarheid van VM202 (primaire eindpunten) bij mensen met ALS worden beoordeeld, voor later dit jaar. De secundaire eindpunten van de test behelzen onder andere metingen van de ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-r, ALS Functionele Meetschaal), een efficiëntieparameter.

"We zijn blij te kunnen aankondigen dat de FDA een Fast Track designation heeft toegekend voor VM202 voor de potentiële behandeling van ALS. Deze status onderstreept de behoefte om vaart te zetten achter nieuwe en belangrijke behandelingsopties voor de ALS-gemeenschap", zegt Seungshin Yu, hoofd van new business development van ViroMed Co., het moederbedrijf van VM BioPharma, in een perscommuniqué. "De Fast Track designation, gekoppeld aan de recente Orphan Drug designation (erkenning voor weesgeneesmiddelen), eveneens toegekend door de FDA, geeft nog meer stuwkracht aan onze inspanningen om de dringende en significante onvervulde medische behoeften aan te pakken bij de behandeling van mensen met ALS."

VM202 is een op DNA gebaseerd geneesmiddel. Het moet de microvasculature en regeneratieve zenuwcellen versterken. Wanneer VM202 wordt ingeënt, produceert het een 'hepatocyte groeifactor' (HGF), een eiwit dat angiogenese induceert — de vorming van nieuwe bloedvaten — en dienstdoet als een neurotrofische factor.

Het geneesmiddel ondergaat ook klinische tests als potentiële behandeling van diabetische neuropathie en ischemie van de ledematen.

ALS is een aandoening waarbij neuronen afsterven. De ziekte wordt gekenmerkt door stijve spieren, spiertrekkingen en gradueel verergerende spierzwakte. Dit leidt tot spraak- en slikproblemen en uiteindelijk ademhalingsmoeilijkheden. In 90% tot 95% van de gevallen is de oorzaak van de ziekte niet gekend. In andere gevallen gaat het om een overgeërfde ziekte. Ongeveer de helft van deze genetische gevallen zijn te wijten aan twee specifieke genen.

De Fast Track designation heeft als doel de ontwikkeling en het nazicht te versnellen van geneesmiddelen in onderzoeksfase die bedoeld zijn om ernstige of levensbedreigende aandoeningen te behandelen en om tegemoet te komen aan een onvervulde medische behoefte.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today

17-12-2015 - Nieuwe gentherapie behandeling van ViroMed toont mogelijke verbetering

Share