Développement d'un cadre axé sur les données pour informer la sélection des médicaments pour les essais cliniques sur les maladies du motoneurone

Résumé

Malgré de nombreux essais cliniques, les options thérapeutiques efficaces pour modifier la maladie du motoneurone (MND) restent limitées. Motor Neuron Disease - Systematic Multi-Arm Adaptive Randomised Trial (MND- SMART ; NCT04302870)  (Maladie du motoneurone - Essai randomisé systématique et multibras) est un essai de plateforme adaptative dans la maladie du motoneurone. Nous visons à développer un cadre systématique et structuré pour identifier, évaluer et prioriser les médicaments candidats à évaluer dans MND-SMART en utilisant des données émergentes dans différents domaines et l'opinion d'experts. Les domaines actuellement intégrés sont (i) la littérature publiée par le biais de Repurposing Living Systematic Review-Motor Neuron Disease (ReLiSyR-MND), une revue systématique assistée par apprentissage automatique évaluant les études cliniques sur la DMN et d'autres maladies neurodégénératives, et les études précliniques sur la DMN; (ii) le criblage de médicaments à haut débit in vitro; (iii) l'analyse des voies et des réseaux, et (iv) les données pharmacologiques, de faisabilité et d'essais cliniques par l'exploration des bases de données des registres de médicaments, de produits chimiques et d'essais cliniques. Nous compilons les médicaments candidats identifiés dans ces domaines. 
Ensuite, nous classons les médicaments par ordre de priorité en fonction de leur disponibilité sous forme orale, de leur statut de médicament soumis à prescription médicale et de l'évaluation de leur profil de sécurité par les spécialistes des essais cliniques. Enfin, nous identifions, évaluons et synthétisons les données probantes dans les différents domaines pour les médicaments classés par ordre de priorité et les présentons à l'aide de flux de travail automatisés sous la forme de résumés interactifs, curatés et vivants des données probantes. Nous utilisons ces résumés pour informer les discussions du groupe d'experts sur la priorisation et la sélection des médicaments pour MND-SMART lors des périodes d'adaptation de l'essai.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: BMJ Neurology