FDA et NIH partenaires pour comprendre SLA

Le partenariat Chemin Critiques pour maladies Neuro-dégénératives Rares (CP-RND) a été créé pour développer des traitements innovatifs pour les maladies neuro-dégénératives telles que SLA.

La  US Food and Drug Administration (FDA) et les National Institutes of Health (NIH) ont lancé un partenariat CP-RND public-privé pour mieux comprendre les maladies neuro-dégénératives et faire progresser le développement des traitements pour sclérose latérale amyotrophique -SLA et autres affections neuro-dégénératives rares similaires.

Identifier et activer des solutions pour accélérer le développement de médicaments pour ces maladies est l’objectif essentiel de ce projet. Voici le commentaire du CMO Chief Medical Officer de la FDA, le Dr Hilary Marstong : “Le partenariat que nous initions ce jour tirera parti de l’expertise partagée de tous les participants pour créer une voie vers de nouvelles percées pour traiter ces maladies” Vu la progression et finalement la nature fatale de ces maladies, trouver un traitement très rapidement est de la plus grande importance pour le monde pharmaceutique.

Les collaborateurs utiliseront le C-Path (Critical Path Institute) pour aider à gérer leurs communications. La tâche C-Path dans cette initiative sera de rassembler les experts en maladies neuro-dégénératives avec les groupes de patients et le groupes de sensibilisation. Le Dr Walter Koroshetz, Director of the National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), section du  NIH ajoute : “ Le partenariat public-privé convoquera toute la communauté SLA pour développer de nouvelles approches dans le développement des thérapies et des essais cliniques afin de finalement produire un traitement qui pourra arrêter la progression tragique de SLA”

Le développement de médicaments ciblés sur les patients sera la tâche fondamentale du CP-RND . De plus, le Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP) récoltera les données scientifiques pour maladies neuro-dégénératives rares, favorisant la classification des maladies neuro-dégénératives rares et leur évolution naturelle, tant que l’identification de leurs cibles moléculaires.Une autre amélioration sera de stimuler l’ éfficacité, la prévisibilité et la productivité des thérapies cliniques.

Précédemment cette année, la FDA annonçait une stratégie de cinq ans pour réduire le délai dans lequel les patients SLA auront accès aux thérapies cliniques.  L’alliance avec le NIH est un élément essentiel de ce timing; et cela renforcera les innovations futures.                   

Traduction: Mieke S.
Source: EPR News