La FDA autorise le premier essai clinique chez l'homme de l'AKV9 (anciennement NU-9) chez des volontaires sains

L'étude fait suite à l'approbation de la demande d'IND de l'Akava par la FDA

Akava Therapeutics lancera bientôt un essai clinique de phase 1 pour tester l'AKV9, son traitement expérimental de la SLA, sur des personnes en bonne santé.

L'essai fait suite à l'approbation de la demande de nouveau médicament expérimental (IND) de l'Akava par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Il s'agira de la première étude chez l'homme de l'AKV9 et elle est conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et les propriétés pharmacologiques de la thérapie à des doses uniques et multiples ascendantes.

"L'approbation de l'AKV9 par la FDA en tant qu'IND témoigne du dévouement de notre équipe et du potentiel remarquable de notre approche. Nous sommes ravis de franchir cette étape importante dans le développement d'une thérapie révolutionnaire pour les patients atteints de SLA", a déclaré Richard Silverman, PhD, fondateur d'Akava Therapeutics, dans un communiqué de presse.

La SLA est causée par la perte des motoneurones, les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements volontaires, entraînant une atrophie musculaire et la perte de contrôle des fonctions vitales. La maladie affecte à la fois les motoneurones supérieurs, qui envoient des messages du cerveau à la moelle épinière, et les motoneurones inférieurs, les cellules nerveuses qui relient la moelle épinière aux muscles.

Quel est le rôle de l'AKV9 dans la SLA?

La plupart des cas de SLA sont marqués par l'accumulation toxique de protéines, telles que la SOD-1 et la TDP-43, ainsi que par des problèmes de fonctionnement des mitochondries et du réticulum endoplasmique (RE) à l'intérieur des motoneurones. Les mitochondries sont des organites responsables de la production d'énergie par les cellules. Le réticulum endoplasmique est essentiel pour la production, la modification et le transport des protéines.

Certains traitements peuvent aider à gérer la maladie et à prolonger la survie de quelques mois. Il n'existe cependant pas de traitement curatif de la SLA, mais un besoin médical non satisfait subsiste pour des traitements capables de ralentir de manière significative la progression de la maladie.

L'AKV9 inhibe l'agrégation des protéines et il a été démontré qu'il améliorait la santé des motoneurones supérieurs par de multiples mécanismes. Outre la réduction des amas de protéines, le traitement a permis d'allonger et de ramifier les fibres nerveuses, d'améliorer l'intégrité des mitochondries et des RE, et d'améliorer la fonction motrice dans un modèle animal de SLA porteur de mutations SOD1.

La combinaison de l'AKV9 avec les thérapies approuvées pour la SLA, le riluzole (vendu sous le nom de Rilutek, entre autres) et l'edaravone (vendu sous le nom de Radicava et Radicava ORS), a conduit à des améliorations encore plus importantes de la santé des motoneurones supérieurs lors d'expériences supplémentaires sur un modèle de souris similaire.

La thérapie peut également traverser la barrière hémato-encéphalique, une membrane hautement sélective qui régule les substances qui peuvent accéder au cerveau et à la moelle épinière à partir de la circulation sanguine.

"Notre objectif est de faire une différence significative dans la vie des personnes touchées par les maladies neurodégénératives et nous sommes enthousiasmés par l'impact potentiel de l'AKV9 dans la lutte contre cette maladie dévastatrice", a déclaré M. Silverman.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: Als News Today