PrimeC continue de ralentir la progression de la SLA: Données d'un essai d'un an

Le traitement est une combinaison orale à dose fixe de ciprofloxacine et d'élecoxib

Les patients atteints de SLA qui ont utilisé le traitement expérimental PrimeC de 
NeuroSense Therapeutics pendant un an ont vu la progression de leur maladie considérablement ralentie et leur survie prolongée par rapport aux patients qui ont commencé le traitement six mois plus tard.

C'est ce que révèlent les résultats à un an de l'essai clinique de phase 2b PARADIGM (NCT05357950), pour lequel le développeur prévoit maintenant un essai de phase 3 aux États-Unis et en Europe.

"Les résultats prometteurs de l'étude PARADIGM sur 12 mois soulignent le potentiel significatif du PrimeC en tant que médicament modificateur de la maladie pour la SLA", a déclaré Vivian Drory, MD, chef de la clinique de la SLA au Centre médical Sourasky de Tel-Aviv, en Israël, l'un des sites de l'essai, dans un communiqué de presse de NeuroSense. "Ces résultats soulignent l'importance d'une intervention précoce, qui peut conduire à des bénéfices plus substantiels et fournir des informations précieuses qui informeront la conception de l'étude de phase 3 de la société, augmentant ainsi les chances de succès.

PrimeC est une combinaison orale à dose fixe de deux médicaments approuvés - l'antibiotique ciprofloxacine et l'agent anti-inflammatoire célécoxib. Ensemble, ces molécules devraient contribuer à ralentir la progression de la maladie en interférant avec certains processus cellulaires impliqués dans la neurodégénérescence qui caractérise la maladie.

L'essai de phase 2b PARADIGM a porté sur 68 adultes atteints de SLA, âgés de 18 à 75 ans, dont les symptômes ont commencé à se manifester au cours des 2,5 dernières années. Les participants ont été assignés de manière aléatoire à la prise orale de PrimeC ou d'un placebo, à raison de deux comprimés deux fois par jour pendant six mois, parallèlement à leur traitement standard de la SLA.

Résultats d'une année de traitement par PrimeC

Les résultats de l'essai sur l'ensemble des participants à l'étude - la population en intention de traiter (ITT) - ont montré une tendance significative, mais non statistiquement significative, au ralentissement de la progression de la maladie avec PrimeC, telle qu'évaluée par les changements dans les scores de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R).

PrimeC a ralenti de manière significative la progression de la maladie de 37,4% par rapport à un placebo dans le sous-groupe de patients ayant strictement respecté le protocole établi de l'essai, appelé population per protocole. Dans ce groupe, les avantages de PrimeC étaient plus prononcés chez les patients qui risquaient de voir leur maladie progresser plus rapidement ou qui avaient été diagnostiqués plus récemment.

Après l'essai de six mois, la plupart des participants (96%) ont choisi de participer à une prolongation ouverte dans le cadre de laquelle ils ont tous reçu PrimeC pendant un an, ce qui a porté à 18 mois la durée du traitement pour les personnes initialement assignées à PrimeC. Les participants ayant reçu un placebo dans la partie principale ont commencé le traitement PrimeC avec un retard de six mois par rapport à l'autre groupe.

Les données à un an rapportées par NeuroSense montrent que les patients ayant reçu PrimeC pendant une année entière ont montré une progression de la maladie significativement plus lente que ceux qui ont commencé le traitement six mois plus tard.

Parmi la population ITT, une année de PrimeC a été associée à un ralentissement significatif de 36% de la progression de la maladie par rapport à ceux qui ont commencé par un placebo - une différence de 6,5 points dans la baisse du score ALSFRS-R.

Les patients traités par PrimeC pendant un an ont également bénéficié d'un gain de survie de 43% par rapport à ceux qui ont commencé par un placebo. Ces avantages étaient encore plus prononcés dans la population suivant le protocole, où la progression de la maladie a été ralentie de plus de 40% (environ 7,7 points ALSFRS-R) avec la plus longue durée de traitement et la survie a été améliorée de 63/%.

"Ces résultats passionnants à long terme démontrent que les participants à l'étude ont connu un plus grand ralentissement de la progression au fil du temps avec PrimeC", a déclaré Merit Cudkowicz, MD, présidente de la neurologie et directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital, à Boston. "PrimeC a un grand potentiel et justifie une évaluation plus poussée dans le cadre d'un essai de phase 3 dans les plus brefs délais.

Tous les patients qui ont terminé l'étude PARADIGM de 18 mois en juin ont demandé à poursuivre le traitement, qui sera administré dans le cadre d'un essai à l'initiative de l'investigateur qui n'est pas limité dans le temps, selon NeuroSense.

Le PrimeC est également étudié pour d'autres maladies neurodégénératives. Il fait l'objet d'essais cliniques chez des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer et est en phase de développement préclinique pour la maladie de Parkinson.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Als News Today