SLA : Faire avancer la recherche pour améliorer le quotidien des malades

Ces dernières années, les avancées de la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ont amélioré la compréhension de la physiopathologie, de la génétique et des facteurs de risques qui lui sont associés. Le militantisme des patients prend lui aussi de l’ampleur dans le but de sensibiliser et de renforcer le financement de la recherche. Le besoin urgent d’accélérer le développement des médicaments et les essais cliniques est à l’origine de plusieurs initiatives européennes. Le UK Motor Neuron Disease Research Institute (UK MND RI), qui est un institut de recherche sur la maladie du motoneurone au Royaume-Uni, le Réseau européen pour la guérison de la SLA (ENCALS) et la Coalition européenne contre la SLA en font partie.

La mission du UK MND RI est le fruit d’une collaboration entre des patients militants et des chercheurs qui vise à combler le fossé séparant la recherche fondamentale des essais cliniques. Elle a trois objectifs centraux : la création d’un programme de découverte et de développement de médicaments, la mise en place d’une plateforme viable dédiée aux essais cliniques et l’implémentation d’un programme de recherche axé sur la compréhension de la maladie et l’expérience du patient. La première phase de cette mission a débuté en janvier 2023, dans six centres universitaires au Royaume-Uni. Grâce au UK MND RI, organisation au caractère national, de nouvelles collaborations ont été rendues possibles. Ce consortium est également à la tête de projets qui n’auraient pu être fondés sans lui, comme  la mise en place d’un réseau institutionnel unique de modèles cellulaires. Ce dernier permet la validation des découvertes d’un laboratoire à l’autre à l’aide d’une lignée cellulaire unique et d’un protocole harmonisé. Cela garantit l’obtention de types cellulaires pertinents pour la SLA. EXPERT-ALS (EXPErimental medicine Route To Success in ALS), une plateforme clinique pour l’étude de médicaments expérimentaux, ouvrira ses inscriptions en 2024. Ce projet a pour but d’accélérer le dépistage de candidats-médicaments chez les personnes atteintes de SLA, tout cela dans le cadre d’un essai ouvert, c’est-à-dire l’identification de médicaments à tester dans de plus larges essais cliniques. Elle devrait fournir une approche efficace de la hiérarchisation des médicaments utilisés pour les essais en phase 3, et accélérer les recherches afin de proposer de nouvelles options thérapeutiques aux patients atteints de SLA, tout en répondant aux questions des participants concernant la durée et les méthodes de l’étude.

Le UK MND RI et l’ENCALS, réseau européen de centres SLA axé sur la pratique clinique et la recherche, sont complémentaires et étroitement liés. Dans le cadre d’un projet majeur nommé PRECISION ALS mené par le UK MND RI et l’ENCALS, des données telles que le recensement de la population, les biomarqueurs, la génomique et l’épigénétique sont partagées. Ce projet consiste en une plateforme de collecte multimodale de données sur les patients, dont le but est de fournir des données granulaires sur la SLA en Europe. Cette initiative tend à harmoniser toutes les définitions de données et les procédures opérationnelles standard pour permettre leur partage entre l’Europe et le Royaume-Uni. Le consortium TRICALS facilite la collaboration entre le UK MND RI et l’ENCALS. En tant qu’initiative majeure de recherche sur la SLA en Europe, TRICALS regroupe 48 centres ENCALS dédiés à la recherche.

La SLA doit devenir une priorité de l’agenda politique européen pour que les conclusions des recherches donnent lieu à des avancées cliniques. Pour soutenir cette cause, la Coalition européenne a publié un rapport le 7 septembre 2023 au Parlement européen, à Bruxelles, en Belgique. La Coalition, regroupant des experts européens dont l’expérience et les perspectives sur la SLA varient, a été initiée par le groupe de défense des patients EUpALS, en collaboration avec six membres du Parlement européen. Grâce à ce rapport, la Coalition attire l’attention sur les défis auxquels les patients doivent faire face lorsqu’ils reçoivent leur diagnostique de SLA. Elle souligne également les lacunes dans les recherches et les manquements lors du diagnostique, des soins, ainsi que du pronostic. Elle propose aussi des recommandations politiques concrètes pour répondre à ces besoins. Ces dix recommandations sont proposées sous forme de plan d’action pour les législateurs aux niveaux européen et national. Elles répondent à la nécessité d’une optimisation du diagnostique, d’un modèle de soins proactifs en corrélation avec les besoins des personnes atteintes de SLA et d’une amélioration des pronostics. De plus, ce rapport souligne le caractère impératif d’une coordination des financements à l’échelle européenne et aborde l’évaluation réglementaire des soumissions pour l’approbation de nouveaux agents thérapeutiques par l’Agence européenne des médicaments. Il met en lumière l’importance de l’inclusion des experts en SLA dans les comités d’évaluation finale, ce qui n’est pas le cas aujourd’hui.

Les changements politiques, tels que ceux préconisés par la Coalition européenne contre la SLA, demeurent cruciaux pour améliorer la vie des personnes atteintes de SLA et celle de leur famille. Par ailleurs, une nouvelle catégorie de traitements modificateurs de maladie pour les patients devrait apparaître dans un futur proche. Ces traitements seront les résultats de recherches d’infrastructures solides, comme le UK MND RI et l’ENCALS, d’une collaboration entre académiciens, industriels et patients atteints de SLA ainsi que de l’accélération de l’approbation réglementaire.

Traduction : Equipe de traduction Université de Bretagne Occidentale
Source : Éditorialiste de The Lancet Neurology