Tranquis Therapeutics annonce l'achèvement réussi de l'essai clinique de phase 1 du TQS-168

Le TQS-168 a été bien toléré et a démontré d'excellentes propriétés pharmacocinétiques.

Tranquis prévoit de commencer un essai de phase 2 sur la SLA d'ici la fin de 2022

Tranquis Therapeutics, une société d'immuno-neurologie en phase clinique qui développe des médicaments innovants ayant le potentiel de révolutionner la gestion des maladies neurodégénératives et liées au vieillissement, a annoncé aujourd'hui la fin de son essai clinique de phase 1 sur le TQS-168, une petite molécule modulatrice du PGC-1a en développement pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et d'autres maladies neurodégénératives.

Des doses uniques et multiples de TQS-168 ont été bien tolérées chez 78 volontaires sains, et aucun événement indésirable grave n'a été signalé. Les effets indésirables étaient légers, transitoires et n'ont pas conduit à l'arrêt du traitement. Le TQS-168 a également démontré d'excellentes propriétés pharmacocinétiques avec des expositions plasmatiques adéquates. Sur la base de ces résultats, Tranquis prévoit de lancer un essai clinique de phase 2 du TQS-168 dans la SLA d'ici la fin de l'année.

"Les données de notre étude de phase 1 sur le TQS-168 démontrent que les expositions plasmatiques cibles peuvent être atteintes à des niveaux de dose qui sont bien tolérés. La capacité d'atteindre des expositions humaines qui ont été associées à des avantages dans les modèles précliniques de la SLA renforce notre confiance dans l'approche de Tranquis. Nous développons un composé administré par voie orale qui cible le PGC-1a dans les cellules myéloïdes pour traiter les maladies neurodégénératives dans lesquelles les cellules myéloïdes dysfonctionnelles jouent un rôle clé dans la progression de la maladie", a déclaré Jonas Hannestad, MD, PhD, directeur médical de Tranquis. "D'ici la fin de l'année, nous prévoyons de faire progresser le TQS-168 vers une étude de phase 2 chez les personnes atteintes de SLA, une maladie dévastatrice dont les besoins non satisfaits sont importants."

Tranquis utilisera les preuves cliniques de son programme sur la SLA pour informer la poursuite du développement du TQS-168, et de son deuxième candidat médicament, le TQS-621, ainsi que des composés de prochaine génération dans un large éventail de maladies qui partagent le même dysfonctionnement métabolique sous-jacent des cellules myéloïdes.

À propos du TQS-168 et du PGC-1a

Le TQS-168 est une petite molécule ciblant le PGC-1a, en cours de développement pour le traitement de la SLA et d'autres maladies neurodégénératives dans lesquelles le dysfonctionnement des cellules myéloïdes joue un rôle critique. Le PGC-1a est un coactivateur transcriptionnel qui régule les gènes impliqués dans le métabolisme énergétique cellulaire, agissant comme un régulateur clé de la biogénèse mitochondriale. Lorsqu'il est régulé à la hausse dans les cellules myéloïdes dysfonctionnelles, le PGC-1a normalise le métabolisme énergétique cellulaire et la fonction immunitaire, ce qui lui confère un potentiel en tant que cible dans une variété de maladies neurodégénératives. Le TQS-168 a montré des avantages sur le plan de la survie et de la fonction dans divers modèles animaux de maladies neurodégénératives, notamment la SLA et la maladie de Parkinson. Le TQS-168 a également présenté des données convaincantes sur les biomarqueurs, notamment une augmentation de l'expression du gène PGC-1a, une réduction des monocytes et des cytokines inflammatoires, et une réduction des niveaux de neurofilament léger. In vitro, le TQS-168 montre également des effets immunomodulateurs spécifiques dans des lignées de cellules myéloïdes et dans les globules blancs de personnes atteintes de SLA.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Tranquis.com