Une nouvelle thérapie à base de cellules souches en cours de développement contre la SLA

Des chercheurs ont mis au point une nouvelle thérapie contre la SLA, une maladie neurologique encore incurable. En utilisant des cellules souches et un médicament basé sur une protéine, les chercheurs espèrent arrêter la défaillance des cellules nerveuses.

Image: cellules nerveuses motrices

En Belgique, environ 1.000 patients souffrent de SLA et les médecins diagnostiquent la maladie chez 100 à 250 personnes chaque année. Les patients atteints de SLA survivent en moyenne trois à cinq ans avec la maladie à partir du moment où ils ont été diagnostiqués. La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie progressive et neurodégénérative qui s'aggrave avec le temps (progressive) et entraîne un déclin progressif des fonctions nerveuses (neurodégénérative). Dans la SLA, les cellules nerveuses motrices du cerveau et de la moelle épinière meurent et les cellules gliales affectées, un autre type de cellules du système nerveux central, ne peuvent plus remplir leur fonction de soutien de ces cellules nerveuses. En conséquence, des symptômes tels que la faiblesse et la paralysie musculaires se manifestent dans tout le corps, en commençant généralement par un membre ou les muscles autour de la langue et de la gorge. Dans le traitement de la SLA et d'autres troubles neurologiques tels que la maladie de Parkinson, les médicaments doivent pouvoir contourner la barrière hémato-encéphalique pour atteindre le cerveau et la moelle épinière. La barrière hémato-encéphalique est un mécanisme de protection du cerveau et de la moelle épinière qui permet de repousser les substances nocives et les bactéries.

Des chercheurs affiliés à l'hôpital Cedars-Sinai en Californie ont mis au point une nouvelle thérapie basée sur les cellules souches et la protéine GNDF (glial cell-lineage derived neurotrophic factor) qui sert de médicament. Le nouveau traitement permet aux cellules souches de pénétrer la barrière hémato-encéphalique, de se transformer en nouvelles cellules gliales de soutien et de libérer la protéine protectrice GNDF qui peut aider les cellules nerveuses motrices à survivre. Les résultats de recherches antérieures ont déjà montré que la thérapie inhibe la perte de cellules nerveuses motrices chez les souris.

‘Une étape importante’

Pour l'essai clinique, qui visait principalement à tester la sécurité du traitement, les chercheurs ont suivi 18 patients atteints de SLA pendant un an et ont examiné les effets secondaires et l'efficacité du traitement. Ils ont administré des cellules souches à un endroit précis de la moelle épinière des patients, à savoir sur un côté de la moelle épinière, sous les vertèbres lombaires, dans le bas du dos. Ainsi, ils ont pu comparer la force musculaire d'une jambe non traitée à celle d'une jambe traitée. En effet, la transplantation de cellules souches pourrait causer des dommages collatéraux.

Les résultats préliminaires montrent que la thérapie n'a aucun effet négatif sur la force musculaire de la jambe traitée par rapport à la jambe non traitée.
En outre, la plupart des patients n'ont présenté aucun effet secondaire grave, bien que certains aient développé des excroissances bénignes près du site d'injection. Dans la phase suivante de l'étude, à laquelle participeront un plus grand nombre de patients, les chercheurs veulent montrer que le traitement permet aux cellules nerveuses motrices des patients de survivre plus longtemps, ce qui ralentit la progression de la SLA.

Il s'agit d'une belle étude dans laquelle les cellules souches servent de véhicule pour délivrer le facteur de croissance GDNF dans la moelle épinière. Le fait que les chercheurs aient pu injecter des cellules dans la moelle épinière lombaire de patients atteints de SLA sans provoquer de dommages constitue une étape importante. Mais la thérapie provoque des effets secondaires chez un petit nombre de patients étudiés et ne montre pas encore d'effet bénéfique sur la perte de cellules nerveuses motrices", explique le neurologue et spécialiste de la SLA Philip Van Damme (UZ Leuven).

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: EOS Science