ALS-behandeling krijgt FDA-goedkeuring

06-05-2017

Share
Nederlands

Meer dan een maand eerder dan gepland, heeft de FDA Radicava (edaravone) goedgekeurd voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

In Augustus 2016, had de Food and Drug Administration (FDA) eerst de indiening van het dossier van het medicijn aanvaard, en rarediseasereport meldde dat een beslissing van de aanvraag werd verwacht tegen 16 juni 2017.

ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast. Motorische neuronen lopen van de hersenen naar het ruggenmerg en van het ruggenmerg naar de spieren overal in het lichaam.

Het medicijn wordt reeds verkocht door het Japanse farmaceutisch bedrijf Mitsubishi Tanabe Pharma Corp (MTPC) in Japan en Zuid-Korea, maar de goedkeuring van vrijdag markeert de eerste dergelijke Amerikaanse regelgevende goedkeuring in meer dan 20 jaar.

"Nadat we hoorden en leerden over het gebruik van edaravone om ALS te behandelen in Japan, zijn we snel met de ontwikkelaar van het medicijn aan de slag gegaan voor het indienen van een marketing aanvraag in de Verenigde Staten," zei Eric Bastings, M.D., adjunct-directeur van de afdeling neurologische producten van het FDA centrum voor evaluatie en onderzoek van medicijnen. "Dit is de eerste nieuwe behandeling goedgekeurd door de FDA voor ALS in vele jaren, en we zijn blij dat mensen met ALS nu een extra optie zullen hebben."

Via een Persbericht, "de werkzaamheid van edaravone voor de behandeling van ALS werd aangetoond in een zes maanden-durende klinische studie uitgevoerd in Japan. In de studie werden 137 deelnemers gerandomiseerd om edaravone of placebo te krijgen. In week 24 hadden de personen die edaravone kregen, minder achteruitgang op een klinische beoordeling van hun dagelijks functioneren ten opzichte van degenen die placebo kregen."

De data werden vorig jaar gepresenteerd tijdens de AAN jaarvergadering, en toonden aan dat de edaravone-testgroep een verandering in hun ALS functionele score schaal-(herziene versie) (ALSFRS-R) hadden met een score -5.01 ± 0.64 ten opzichte van een score -7.50 ± 0,66 in de placebogroep (P =.001). De meest frequente ongewenste voorvallen waren kneuzing (contusie) (16%) en slikprobleem(dysfagie) (13%).

De enige andere door de FDA goedgekeurde ALS-behandeling in de VS, generieke Riluzole, heeft een bescheiden vertraging van de progressie van de ziekte bij sommige patiënten aangetoond, maar data toonden aan dat Radicava de mate van de functionele achteruitgang in ALS-patiënten met ongeveer een derde verminderde aldus Dr Jean Hubble, vice president van de medische afdeling, bij het Amerikaanse filiaal MT Pharma Amerika (MTPA), van MTPC.

De FDA verleende dit product de weesgeneesmiddel status, die stimulansen geeft om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten vooruit te helpen en te stimuleren.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Rare Disease Report

27-04-2017 - MT Pharma Presenteert gegevens over Edaravone

15-12-2016 - ALS klinische studie met 12-maanden Edaravone

31-08-2016 - FDA aanvaardt NDA-indiening voor Edaravone ter behandeling van ALS

21-06-2016 - Mitsubishi Tanabe Pharma dient NDA in voor Edaravone in de U.S.

26-04-2016 - Edaravone demonstreert minder functioneel verlies vs. placebo

03-11-2015 - Mitsubishi Tanabe Pharma krijgt goedkeuring voor Radicut voor ALS in Japan

Kalender

  •  
  • 1 van 4

Bekijk alle activiteiten

Acties / Doneren

 

Danke, Spenden, ALS

Facebook Feed

Facebook feeds