Traitement SLA obtient l’approbation FDA

Plus d’un mois avant la date prévue, la FDA a approuvé Radicava (edaravone) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En Août 2016, la FDA avait d’abord accepté le dossier du médicament, et RDR avait indiqué qu’une décision de cette demande était attendue pour le 16 juin 2017.

La SLA est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. Les neurones moteurs vont du cerveau à la moelle épinière et de la moelle épinière vers les muscles dans tout le corps.

Le médicament est déjà en vente par la société pharmaceutique japonaise Mitsubishi Tanabe Pharma Corp (MTPC) au Japon et en Corée du Sud, mais l’approbation de vendredi marque la première approbation réglementaire aux États-Unis dans plus de 20 ans.

« Après avoir appris l’utilisation d’edaravone au Japon pour traiter la SLA, nous avons rapidement contacté et travaillé avec le promoteur du médicament sur la soumission d’une demande de commercialisation aux Etats-Unis, » a déclaré Eric Bastings, M.D., directeur adjoint de la division des produits en neurologie au centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA. « Il s’agit du premier nouveau traitement approuvé par la FDA pour la SLA depuis de nombreuses années, et nous sommes heureux que les personnes atteintes de la SLA auront désormais une option supplémentaire ».

Par un Communiqué de presse, « l’efficacité d’edaravone comme traitement en SLA a été démontrée dans un essai clinique de six mois mené au Japon. Lors de cet essai, 137 participants ont été répartis aléatoirement pour recevoir soit l’edaravone, soit un placebo. À la semaine 24, les patients qui prenaient l’edaravone avaient une moindre dégradation sur une évaluation clinique du fonctionnement quotidien par rapport à ceux recevant un placebo. »

Les données ont été présentées l’année dernière à la Réunion Annuelle de l’AAN et ont montré que le groupe traité avec edaravone avait un changement du score fonctionnelle en SLA (version révisée) (ALSFRS-R) de -5.01 ± 0.64 comparé à -7.50 ± 0,66 dans le groupe placebo (P =.001). Les événements indésirables les plus fréquents étaient la contusion (16 %) et la dysphagie (13 %).

Le seul autre traitement en SLA approuvé par la FDA aux États-Unis, le riluzole sous forme générique, s’est avéré à légèrement ralentir la progression de la maladie chez certains patients, mais les données ont montré que le Radicava réduit le taux de déclin fonctionnel chez les patients SLA de près d’un tiers, a dit Dr Jean Hubble, vice-président des affaires médicales de l’unité MT Pharma Amérique (MTPA) du MTPC.

La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin, qui offre des incitatifs pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Rare Disease Report

27-04-2017 - MT Pharma présente des données concernant la SLA sur l’Edaravone

15-12-2016 - Etude clinique en SLA avec Edaravone pendant 12 mois

31-08-2016 - La FDA a accepté la demande NDA pour l’Edaravone

21-06-2016 - Mitsubishi Tanabe Pharma soumet une NDA pour Edaravone

26-04-2016 - Edaravone montre une moindre perte fonctionnelle que placebo

03-11-2015 - Mitsubishi Tanabe Pharma obtient l’approbation pour Radicut en SLA