Amylyx Pharmaceuticals geeft wereldwijde regulatorische update over AMX0035 voor ALS

14-04-2021

- Indiening aanvraag vergunning voor het in de handel brengen (MAA) in Europa gepland voor Q4 2021
- Fase 3 studie in Europa en de V.S. zal naar verwachting starten in Q3 2021 ter ondersteuning van de indiening bij de regelgevende instanties

CAMBRIDGE, Mass. -- Amylyx Pharmaceuticals, Inc., een farmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), de ziekte van Alzheimer en andere neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag een update gegeven over haar plannen om AMX0035 door het klinische ontwikkelingsproces te loodsen voor de behandeling van ALS. Het bedrijf is van plan om tegen eind 2021 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van AMX0035 in te dienen bij het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (Committee for Medicinal Products for Human Use = CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency = EMA). Zoals eerder gemeld, is het bedrijf van plan een marketingaanvraag in te dienen bij Health Canada tegen Q2 2021.

De FDA heeft te kennen gegeven dat ze graag de gegevens van een bijkomende placebogecontroleerde klinische studie zou zien alvorens een New Drug Application (NDA) te ontvangen, het middel waarmee een farmaceutische sponsor formeel aan de FDA voorstelt om een onderzoeksproduct goed te keuren. Om aan het verzoek van de FDA te voldoen en verder te bouwen op het groeiende bewijsmateriaal dat AMX0035 ondersteunt voor de potentiële behandeling van ALS, is Amylyx van plan een Fase 3 klinische studie te starten in Europa en de Verenigde Staten. De aanvang van de studie wordt verwacht in Q3 2021. De FDA heeft ook te kennen gegeven dat ze met Amylyx zal blijven bespreken hoe de reglementaire vereisten zo snel mogelijk kunnen worden nageleefd.

Amylyx blijft AMX0035 ook bespreken met andere regelgevende instanties wereldwijd om de meest geschikte weg voorwaarts te bepalen.

"Mensen die leven met ALS hebben snel klinische antwoorden en oplossingen nodig. We hebben nauw contact met artsen en wereldwijde gezondheidsautoriteiten om AMX0035 snel te evalueren voor de behandeling van ALS," zegt Joshua Cohen, Co-CEO, voorzitter en mede-oprichter van Amylyx. "We zijn begeesterd om onze indiening in Europa en Canada te plannen en zullen nauw blijven samenwerken met de regelgevende instanties en de ALS-gemeenschap wereldwijd om de meest snelle en verantwoorde paden te bepalen om AMX0035 door het klinische ontwikkelingsproces te loodsen. We appreciëren alle advies en begeleiding van de regulatoren wereldwijd en we zullen met spoed blijven handelen en de gemeenschap op de hoogte houden."

CENTAUR was een 24 weken durende placebo-gecontroleerde studie bij 137 deelnemers met ALS die de veiligheid en werkzaamheid van AMX0035 evalueerde. De studie werd geleid door onderzoekers van het Healey & AMG Center for ALS in het Massachusetts General Hospital, in samenwerking met het Northeast ALS Consortium. Zoals gepubliceerd in het New England Journal of Medicine (NEJM), voldeed de studie aan het primaire eindpunt van de werkzaamheid, namelijk vertraging van de progressie van ALS zoals gemeten door de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). De percentages ongewenste voorvallen waren vergelijkbaar tussen de AMX0035- en de placebo-arm van de studie. Echter, stopzetting van de studie als gevolg van bijwerkingen kwam vaker voor in de AMX0035-arm dan in de placebo-arm.

Deelnemers die CENTAUR voltooiden, kwamen in aanmerking voor een open-label verlenging (OLE) en ontvingen AMX0035. In een bijna drie jaar durende overall survival analyse van alle gerandomiseerde deelnemers uit CENTAUR die werd gepubliceerd in Muscle & Nerve, hadden degenen die oorspronkelijk waren gerandomiseerd naar AMX0035 een 44% lager risico op overlijden vergeleken met degenen die oorspronkelijk waren gerandomiseerd naar placebo.

"Met de resultaten van CENTAUR hebben we aangetoond dat AMX0035 mensen met ALS hoop kan geven en de kans om beter te functioneren en langer te leven," zegt Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., hoofdonderzoekster van de CENTAUR-studie, onderzoekster in het Healey & AMG Centrum voor ALS in het Massachusetts General Hospital en assistent-professor PM&R aan de Harvard Medical School en Spaulding Rehabilitation Hospital. "We zijn zeer verheugd om te zien dat AMX0035 vooruitgang boekt op meerdere regelgevende fronten en blijven optimistisch dat het mogelijk mensen die leven met ALS over de hele wereld kan helpen."

"ALS is een verwoestende progressieve ziekte die niet alleen fysiek, maar ook mentaal en emotioneel impact heeft op patiënten en hun families," zegt Leonard H. van den Berg, M.D., Ph.D., hoogleraar neurologie aan het UMC Utrecht in Nederland en voorzitter van het Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS), een groot Europees trialnetwerk gewijd aan het vinden van een behandeling voor ALS. "Na tientallen jaren van mislukte onderzoeken naar ALS, heeft AMX0035 ons de hoop gegeven dat er een nieuwe potentiële behandeling in het verschiet ligt voor mensen die leven met ALS. We blijven zeer bemoedigd nu AMX0035 het reglementaire herzieningsproces blijft doorlopen, en we zijn enthousiast voor de Fase 3 klinische studie."

"De cruciale Fase 3 klinische studie zal een katalysator zijn voor een wereldwijde samenwerking tussen Amylyx, Europese en Amerikaanse ALS-deskundigen, belangengroepen en netwerken voor klinische studies," zei Merit Cudkowicz,
onderzoekster van de CENTAUR-studie en medeoprichtster van het Northeast ALS Consortium, directrice van het Healey & AMG Centrum voor ALS en voorzitster van Neurologie aan het Massachusetts General Hospital en de Julieanne Dorn
Professor of Neurology aan de Harvard Medical School. "We hopen dat dit slechts het begin is van het verstrekken van nieuwe opties voor mensen die leven met ALS.’’

"Mensen met ALS vechten elke dag tegen deze ziekte", zegt Evy Reviers, voorzitster van European Organization for Professionals and Patients with ALS (EUpALS) en CEO van ALS Liga België. "Als verzorgster van een dierbare met ALS weet ik hoe belangrijk het is om potentiële behandelingsopties beschikbaar te maken voor de ALS-gemeenschap. Namens EUpALS kijk ik ernaar uit om samen te werken met de industrie, de academische wereld en de gezondheidsautoriteiten om dat te verwezenlijken."

"We zijn verheugd om onze plannen voor het starten van een gereguleerde aanvraag in Europa te delen," zegt Justin Klee, Co-CEO en mede-oprichter van Amylyx. "Elke dag is belangrijk voor mensen die leven met ALS en we zullen blijven samenwerken met de Amerikaanse FDA en wereldwijde regelgevende instanties om aan hun verzoeken te voldoen, zodat we AMX0035 zo snel mogelijk door het klinische ontwikkelingsproces kunnen loodsen. We zullen updates over onze vooruitgang met de gemeenschap delen zodra we ze hebben."

 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Amylyx Pharmaceuticals

16-10-2020 - Amylyx Pharmaceuticals kondigt publicatie aan van CENTAUR overlevingsgegevens

07-09-2020 - Amylyx Pharmaceuticals cruciale AMX0035-gegevens

Share