Op basis van positieve fase 1-gegevens maakt Biogen gebruik van zijn optie bij Ionis om de onderzoeksfasebehandeling BIIB067 te ontwikkelen en te commercialiseren voor een subtype van familiale amyotrofische laterale sclerose (ALS)

09-12-2018

- Positieve tussentijdse analyse demonstreert biologisch en conceptbewijs voor BIIB067
- Biogen maakt plannen om BIIB067 in een cruciale klinische studie te onderzoeken
- Biogen betaalde Ionis Pharmaceuticals een eenmalige voorafbetaling van 35 miljoen dollar en gaat mogelijk potentiële mijlpaalbetalingen verrichten en royalty's betalen

CAMBRIDGE, Mass. en CARLSBAD, Calif., (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc en Ionis Pharmaceuticals, Inc. kondigden vandaag aan dat Biogen gebruikmaakt van zijn optie om van Ionis een wereldwijde, exclusieve, aan royalty's verbonden licentie te verkrijgen voor de ontwikkeling en commercialisering van BIIB067 (IONIS-SOD1RX), een behandeling in onderzoeksfase voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) met superoxide dismutase 1 (SOD1) -mutaties. ALS met SOD1-mutaties is een subtype van familiale ALS en vertegenwoordigt zowat twee procent van alle ALS-gevallen.

"Biogen en Ionis delen het doel om innovatieve therapieën te verschaffen aan mensen met een ernstige neurologische ziekte als er een significante onbevredigde medische behoefte bestaat", zegt Michael Ehlers, M.D., Ph.D., executief vicevoorzitter voor research en ontwikkeling bij Biogen. "De vooruitgang die we tot nog toe hebben geboekt in het klinisch programma voor BIIB067 is een positieve stap voorwaarts. We zijn toegewijd aan onze doelstelling een therapie te verschaffen aan patiënten met ALS met een SOD1-mutaties, mensen die momenteel beperkte of geen behandelingsopties hebben."

De beslissing om gebruik te maken van de optie was gebaseerd op een positieve tussentijdse analyse van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 1-studie (n=70) met enkelvoudig en meervoudig toenemende dosis die biologisch en conceptbewijs opleverde voor BIIB067. Bij de hoogste geteste dosis (n=10) resulteerde de behandeling met BIIB067 gedurende een periode van drie maanden in een statistisch significante verlaging van SOD1-eiwitniveaus in het cerebrospinale vocht (p=0,002) en een numerieke trend naar een vertraging van de klinische aftakeling zoals gemeten door de Gereviseerde ALS Functionele Meetschaal, beide vergeleken met placebo (n=12). Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel in deze analyse rechtvaardigt de voortgezette ontwikkeling van BIIB067 voor ALS. Gebaseerd op deze resultaten maakt Biogen plannen om BIIB067 te onderzoeken in een cruciale klinische studie.

"De resultaten van deze studie bieden hoop aan SOD1-ALS-patiënten die lijden onder deze slopende ziekte", aldus C. Frank Bennett, Ph.D., senior vicevoorzitter voor research en franchiseleider voor neurologische programma's bij Ionis. "BIIB067 is het eerste geneesmiddel in onderzoeksfase met als doelwit de gekende oorzaak van deze familiale vorm van ALS dat het stadium van een cruciale studie ingaat. Onze ruime strategische samenwerking met Biogen heeft niet alleen SPINRAZA voortgebracht, maar ook zes andere geneesmiddelen die zich gestaag ontwikkelen, plus een groot aantal preklinische en onderzoeksprogramma's. Wij geloven dat onze propriëtaire antisenstechnologie patiënten soelaas zal blijven brengen."

Als deel van de optiename verrichtte Biogen een eenmalige betaling van 35 miljoen dollar aan Ionis. Tot de toekomstige betalingen zouden kunnen behoren: potentiële postlicentiëringsbetalingen van tot 55 miljoen dollar en royalty's in de regio van 10 tot 15 miljoen voor de jaarlijkse wereldwijde nettoverkoop. Biogen zal exclusief verantwoordelijk zijn voor de kosten en uitgaven voor ontwikkeling, fabricage en commercialisering van BIIB067 volgend op de optiename.

ALS is een zeldzame, dodelijke neurodegeneratieve ziekte die wordt gekenmerkt door het verlies van motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg die verantwoordelijk zijn voor de controle van de vrijwillige spierbewegingen. De symptomen kunnen variëren al naargelang de locatie van het motorneuronenfalen. Het kan daarbij gaan om spierstijfheid en –spasticiteit of spontane spiertrekkingen gevolgd door atrofie. De gemiddelde levensverwachting voor een ALS-patiënt bedraagt minder dan vijf jaar vanaf de diagnose. Mutaties in verscheidene genen worden verantwoordelijk geacht voor ALS, waaronder mutaties in het SOD1-gen.

De eindresultaten van de fase 1-studie zullen naar verwachting worden verstrekt op een toekomstig wetenschappelijk forum.

Over BIIB067
BIIB067 is een antisens oligonucleotide (ASO) RNase H-gemedieerde remmer van SOD1 boodschapper ribonucleïsch zuur (mRNA). Het product wordt ontwikkeld voor de behandeling van ALS met SOD1-mutaties. BIIB067 verbindt zich met SOD1-mRNA, waardoor de afbraak ervan door RNase-H mogelijk wordt en de eiwitproductie wordt gereduceerd. Men gaat ervan uit dat dit de toxiciteit verlaagt van muterend SOD1 en een potentieel therapeutisch voordeel biedt in de vorm van verbeterde overlevingsduur en functie bij mensen met ALS met SOD1-mutaties. BIIB067 demonstreerde biologisch en conceptbewijs in een fase 1 tussentijdse analyse. Biogen licentieerde BIIB067 van Ionis Pharmaceuticals onder een gezamenlijk ontwikkelingsverband en een gezamenlijke licentieovereenkomst.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Biogen

Share