Biogen choisit, avec Ionis, d’élaborer et de commercialiser un traitement expérimental BIIB067 pour un sous-type de sclérose latérale amyotrophique familiale (SLA) basée sur des données positives de phase 1

09-12-2018

- Une analyse intermédiaire positive a démontré la preuve biologique et conceptuelle  pour BIIB067
- Biogen envisage de faire passer BIIB067 à une étude clinique pivot
- Biogen a versé à Ionis Pharmaceuticals un paiement initial unique de 35 millions de dollars et pourrait verser des paiements d'étape et des redevances potentiels

CAMBRIDGE, Mass. Et CARLSBAD, Californie, le 6 décembre 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Biogen Inc. et Ionis Pharmaceuticals, Inc. ont annoncé aujourd'hui que Biogen avait exercé son option pour obtenir d'Ionis  une licence mondiale exclusive et payante de développement et de commercialisation de BIIB067 (IONIS-SOD1RX), un traitement expérimental de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutations de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). La SLA avec mutations SOD1 est un sous-type de la SLA familiale et représente environ 2% de tous les cas de SLA.

« Biogen et Ionis ont un objectif commun: proposer des thérapies innovantes aux personnes atteintes de maladies neurologiques graves où les besoins médicaux sont non satisfaits », a déclaré Michael Ehlers, M.D., Ph.D., vice-président exécutif, Recherche et développement chez Biogen. « Les progrès réalisés à ce jour dans le programme clinique BIIB067 constituent un pas en avant positif. Nous nous sommes engagés à atteindre notre objectif de proposer une thérapie aux patients atteints de SLA avec mutations SOD1, pour lesquels les options de traitement sont actuellement limitées ou inexistantes. »

La décision d'exercer l'option reposait sur une analyse intermédiaire positive d'une étude de phase 1 (n = 70) à doses uniques et multiples croissantes, randomisée et contrôlée par placebo, qui a abouti à une preuve de biologie et à une preuve de concept pour BIIB067. À la plus forte dose testée (n = 10), le traitement par BIIB067 sur une période de trois mois a entraîné une baisse statistiquement significative des taux de protéine SOD1 dans le liquide céphalorachidien (p = 0,002) et une tendance numérique au ralentissement du déclin clinique, mesurée par l'échelle d'évaluation fonctionnelle de l'ALS révisée, les deux comparés au placebo (n = 12). Le profil de sécurité et de tolérabilité présenté dans cette analyse prend en charge le développement continu de BIIB067 dans la SLA. Sur la base de ces résultats, Biogen prévoit de faire passer BIIB067 à une étude clinique pivot.

« Les résultats de cette étude donnent de l'espoir aux patients atteints de SOD1 SLA souffrant de cette maladie dévastatrice », a déclaré C. Frank Bennett, Ph.D., vice-président directeur de la recherche et leader de la franchise pour les programmes neurologiques chez Ionis. « BIIB067 est le premier médicament expérimental ciblant la cause connue de cette forme familiale de SLA à progresser vers une étude pivot. Nos vastes collaborations stratégiques avec Biogen ont non seulement produit SPINRAZA, mais également six médicaments supplémentaires en cours de développement et un grand nombre de programmes de recherche préclinique et précliniques. Nous sommes convaincus que notre technologie antisens exclusive continuera à apporter des avantages aux patients, maintenant et à l'avenir. »

Dans le cadre de l'exercice d'option, Biogen a versé un paiement unique de 35 millions de dollars à Ionis. Les paiements futurs peuvent inclure des paiements potentiels pouvant aller jusqu’à 55 millions de dollars après l’établissement de la licence, ainsi que des redevances correspondant aux pourcentages inférieurs à mi-adolescents sur les ventes nettes annuelles mondiales. Biogen sera seul responsable des coûts et dépenses liés au développement, à la fabrication et à la commercialisation de BIIB067 à la suite de la levée des options.

La SLA est une maladie neurodégénérative rare et fatale caractérisée par une perte de motoneurone dans le cerveau et la moelle épinière, responsables du contrôle du mouvement volontaire des muscles. Les symptômes peuvent varier en fonction de la localisation de la défaillance du neurone moteur et peuvent inclure une raideur musculaire, une spasticité ou des contractions musculaires spontanées suivies d'une atrophie. L'espérance de vie moyenne d'un patient SLA est inférieure à cinq ans à compter du diagnostic. On pense que les mutations au sein de plusieurs gènes provoquent la SLA, y compris des mutations du gène SOD1.

Les résultats finaux de l'étude de phase 1 devraient être communiqués lors d'un prochain forum scientifique.

À propos de BIIB067
BIIB067 est un inhibiteur de l'acide ribonucléique messager (ARNm) messager SOD1 médié par la RNase H (oligonucléotide antisens) pour le traitement de la SLA avec des mutations SOD1. BIIB067 se lie à l'ARNm de SOD1, permettant sa dégradation par la RNase-H et la réduction de la production de protéines. On pense que cela diminue la toxicité de SOD1 mutant et offre potentiellement un bénéfice thérapeutique en améliorant la survie et la fonction des personnes atteintes de SLA avec des mutations de SOD1. BIIB067 a démontré une preuve de biologie et de preuve de concept dans une analyse intermédiaire de phase 1. Biogen a concédé sous licence BIIB067 auprès d'Ionis Pharmaceuticals un accord de développement et de licence en collaboration.

 

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Biogen

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