Resultaten over veiligheid stamcel transplantatie

05-07-2016

Transplantatie van neurale stamcellen uit ruggenmerg voor ALS

Analyse van fase 1 en 2-tests

Jonathan D. Glass, MD*, Vicki S. Hertzberg, PhD*, Nicholas M. Boulis, MD, Jonathan Riley, MD, Meraida Polak, RN, Jane Bordeau, RN, Christina Fournier, MD, Karl Johe, PhD, Tom Hazel, PhD, Merit Cudkowicz, MD, Nazem Atassi, MD, Lawrence F. Borges, MD, Seward B. Rutkove, MD, Jayna Duell, RN, Parag G. Patil, MD, Stephen A. Goutman, MD en Eva L. Feldman, MD, PhD

Samenvatting

Doelstelling: De veiligheid testen van ruggenmergtransplantatie van menselijke stamcellen bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met escalerende doses en expansie van de test naar diverse klinische centra.

Methodes: Bij deze openlabeltest waren 15 deelnemers betrokken uit 3 academische centra, verdeeld over 5 behandelingsgroepen. Ze kregen toenemende doses stamcellen volgens toenemende aantallen cellen per injectie en toenemende aantallen injecties. Alle deelnemers kregen bilaterale injecties in het cervicale ruggenmerg (C3-C5). De laatste groep kreeg injecties in zowel het lumbale (L2-L4) als cervicale ruggenmerg door middel van 2 afzonderlijke chirurgische procedures. De deelnemers werden beoordeeld op nadelige voorvallen en ziektevoortgang, zoals gemeten door de ALS Functional Rating Scale–Revised (Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS), geforceerde vitale capaciteit en kwantitatieve krachtmaatstaven. De statistische analyse spitste zich toe op afnamecurves van de fase 2-testdeelnemers als dusdanig of in combinatie met de fase 1-deelnemers (eerder gerapporteerd), waarbij deze groepen werden vergeleken met 3 afzonderlijke historische controlegroepen.

Resultaten: Nadelige voorvallen hadden meestal betrekking op pijn van voorbijgaande aard die gerelateerd was aan de chirurgische ingreep en aan neveneffecten van immuno-onderdrukkende geneesmiddelen. Er deed zich één geval voor van acute postoperatieve verslechtering van de neurologische functie en een ander geval van centralepijnsyndroom. We konden geen verschillen vaststellen die in de resultaten van de chirurgische ingrepen afhingen van de behandelende chirurg. Vergelijkingen van de afnamecurves met de 3 afzonderlijke historische controlegroepen vertoonden geen verschillen wat betreft de gemiddelde progressiewaarden.

Conclusies: Intraspinale transplantatie van uit menselijk ruggenmerg afkomstige neurale stamcellen kan veilig worden verwezenlijkt in hoge doses, ook in het geval van opeenvolgende lumbale en cervicale procedures. De procedure kan veilig worden toegepast in meerdere chirurgische centra.

Classificatie van het bewijsmateriaal: Deze studie levert Klasse IV-bewijs dat ruggenmergtransplantatie van menselijke stamcellen bij patiënten met ALS veilig kan worden uitgevoerd en de voortgang van de ziekte niet bespoedigt. Deze studie is echter niet precies genoeg om belangrijke welzijns- of veiligheidsproblemen uit te sluiten.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Neurology

Stamcelbehandeling voor ALS-patiënten: pijnlijk en gevaarlijk, maar zeer beloftevol

Een procedure waarbij menselijke stamcellen worden geïnjecteerd in het ruggenmerg ziet er veelbelovend uit voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Deze procedure kan gevaarlijk en pijnlijk zijn, maar over de mogelijkheid om de behandeling minder riskant te maken zijn de experten optimistisch.

Stamcelbehandeling kan ALS intomen

In een nieuwe studie gepubliceerd in het tijdschrift Neurology staat te lezen dat onderzoekers van drie verschillende klinische centra erachter zijn gekomen dat een stamcelbehandeling op een gecontroleerde manier kan gebeuren. De resultaten wijzen uit dat de procedure draaglijk is voor patiënten als de stamcellen in toenemende doses in het ruggenmerg worden geïnjecteerd.

Jonathan Glass is één van de auteurs van de studie en hoofd van het Emory ALS Center aan de Universiteit van Emory. Hij zegt dat de neurale stamcellen, die afkomstig zijn van menselijk ruggenmerg, een "vertrouwde en ondersteunende omgeving" vinden wanneer ze worden geïnjecteerd in het ruggenmerg van ALS-patiënten, zo meldt CNN. De behandeling slaagt erin ALS in te tomen bij knaagdieren en verhoogt hun overlevingskansen en dat biedt de hoop dat de procedure ook bij mensen zou kunnen werken.

Een erg gevaarlijke procedure

Het injecteren van stamcellen in het ruggenmerg van een ALS-patiënt kan bijzonder gevaarlijk zijn als het niet gedaan wordt met de grootste precisie. De minste fout kan de patiënt verlammen en complicaties na de ingreep kunnen eveneens nefast zijn.

Deze complicaties zijn de reden waarom experten een verfijnder methode willen ontwikkelen voor de procedure. Voor deze studie injecteerden onderzoekers 15 ALS-patiënten met tussen de 2 en 6 miljoen stamcellenstem, verspreid over 10 tot 40 injecties.

De ALS-patiënten kregen ook immuno-onderdrukkende geneesmiddelen toegediend opdat hun lichaam de stamcellen niet zou afstoten. Na de procedure kregen twee patiënten te kampen met ernstige complicaties, zoals het opzwellen van hun ruggenmerg en extreme pijn.

Robert Goldstein, vice-voorzitter van het ALS Therapy Development Institute (ALS-Therapie-ontwikkelingsinstituut), zegt dat patiënten die vrijwillig deelnemen aan de stamceltherapie of om het even welke ALS-studie "moeten worden beschouwd als medische helden", voegt CNN hieraan toe. Ze zijn bereid pijn te ondergaan zodat nieuwe - en mogelijk efficiënte - behandelingen beschikbaar worden voor anderen.

ALS is neurologische ziekte die zich snel voortzet en zenuwcellen doet afsterven die verantwoordelijk zijn voor de controle van vrijwillige spieren in de armen, benen en het gelaat, schrijft het National Institute of Neurological Disorders and Stroke (Nationaal Instituut voor Neurologische Aandoeningen en Beroertes). De ziekte kan dodelijk zijn als ze de capaciteit aantast om te ademen en te slikken. Alleen Riluzol kan de voortgang van ALS afremmen, maar dit middel kan de ziekte niet genezen.

ALS komt vaker voor bij mannen dan bij vrouwen, en dat in de leeftijdscategorie van 40 tot 70. ALS evolueert snel en is meestal drie tot vijf jaar na het inzetten van de symptomen dodelijk, maar ongeveer 10 procent van de slachtoffers overleeft de ziekte 10 jaar of nog langer.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Parent Herald

12-03-2015 - Neuralstem kondigt eerstelijn resultaten aan van de fase II studie in ALS

Share