Résultats: sécurité de la transplantation de cellules souches
05-07-2016
Transplantation de cellules souches neuronales dérivées de la moelle épinière en SLA
Analyse des études de phase 1 et 2
Jonathan D. Glass, MD*, Vicki S. Hertzberg, PhD*, Nicholas M. Boulis, MD, Jonathan Riley, MD, Meraida Polak, RN, Jane Bordeau, RN, Christina Fournier, MD, Karl Johe, PhD, Tom Hazel, PhD, Merit Cudkowicz, MD, Nazem Atassi, MD, Lawrence F. Borges, MD, Seward B. Rutkove, MD, Jayna Duell, RN, Parag G. Patil, MD, Stephen A. Goutman, MD en Eva L. Feldman, MD, PhD
Résumé
Objectif : Tester la sécurité de la transplantation de cellules souches dans la moelle épinière chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec des doses croissantes et l’expansion de l’étude dans plusieurs centres cliniques.
Méthodes : Cette étude ouverte a inclus 15 participants dans 3 centres universitaires divisés en 5 groupes de traitement recevant des doses croissantes de cellules souches en tant que nombre croissant de cellules/injection et nombre croissant d’injections. Tous les participants ont reçu des injections bilatérales dans la moelle épinière cervicale (C3-C5). Le dernier groupe a reçu des injections dans la partie lombaire (L2-L4) et cervicale par 2 interventions chirurgicales distinctes. Les participants ont été évalués pour effets indésirables et la progression de la maladie, telle que mesurée par l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA – version révisée, la capacité vitale et les mesures quantitatives de force musculaire. L’analyse statistique était axée sur les pentes du déclin de ces participants de l’étude phase 2 seule ou en combinaison avec les participants de la phase 1 (rapportée auparavant), en comparant ces groupes à 3 groupes de témoins historiques distincts.
Résultats : les événements indésirables étaient pour la plupart liés à une douleur passagère associée à la chirurgie et aux effets secondaires des médicaments immunosuppresseurs. Il y avait un incident de détérioration aiguë postopératoire de la fonction neurologique et à un autre syndrome de douleur centrale. Nous ne pouvions pas discerner des différences dans les résultats chirurgicaux entre chirurgiens. Les comparaisons des pentes du déclin avec les 3 groupes de contrôles historiques séparément n’ont montré aucune différence dans les taux moyens de progression.
Conclusions : la transplantation intra-spinale des cellules souches neurales humaines dérivées de la moelle épinière peut être accomplie en sécurité à des doses élevées, y compris des procédures successives lombaires et cervicales. La procédure peut être étendue sans risque à plusieurs centres chirurgicaux.
Classification de la preuve : Cette étude fournit des preuves de classe IV que pour les patients atteints de SLA, la transplantation de la moelle épinière des cellules souches humaines peut être accomplie en sécurité et n’accélère pas la progression de la maladie. Cette étude n’est pas détaillée assez pour exclure des questions importantes sur les bénéfices ou la sécurité.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : Neurology
Traitement des Patients de SLA au moyen de Cellules Souches: Douloureux & Dangereux, Mais Prometteur
Une procédure recourrant à l'injection de cellules souches humaines dans la moelle épinière semble très prometteuse pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Quoique cette procédure puisse entraîner des dangers et des douleurs pour les patients, les experts font preuve d'optimisme et sont d'avis que ce traitement pourra être développé d'une telle manière qu'il sera moins risqué.
Le Traitement par Cellules Souches Pourrait Ralentir la Répandition de SLA
Selon une nouvelle étude publiée dans le journal Neurology, des chercheurs appartenant à trois centres cliniques différents ont constaté que le traitement par cellules souches pourra se faire moyennant une méthode contrôlée. Des résultats obtenus il ressort que les patients pourront tolérer la procédure si les cellules souches sont injectées dans la moelle épinière en doses toujours plus grandes.
Jonathan Glass, un des auteurs de l'étude et responsable de l'Emory ALS Center à l'Université d'Emory, a dit dans un reportage de CNN que les cellules souches neurales, dérivées de moelle épinière humaine, se retrouvent dans "un milieu familial et supportant" lorsqu'elles sont injectées dans la moelle épinière de patients atteints de SLA. Le traitement est capable de ralentir la répandition de SLA dans les rongeurs et augmente leurs chances de survie, ce qui fera espérer que la procédure fonctionnera également pour les humains.
Procédure Extrêmement Dangereuse
Injecter des cellules souches dans la moelle épinière des patients de SLA peut être extrêmement dangereux si l'on n'observe pas la plus haute précision. Il suffit d'une toute petite erreur et le patient sera paralysé. De même des complications postopératoires pourraient s'avérer fatales.
Ces complications sont la raison pourquoi les experts s'efforcent de développer une méthode plus raffinée pour la procédure. Pour l'étude les chercheurs ont injecté dans 15 patients atteints de SLA entre 2 et 6 millions de cellules souches réparties sur 10 à 40 injections.
On a également administré aux patients atteints de SLA des immunosuppresseurs pour que leurs corps ne rejettent pas les cellules souches. Après la procédure deux patients de l'étude développaient des complications sérieuses telles que l'enflure de la moelle épinière et des douleurs extrêmes.
Toujours selon CNN, Robert Goldstein, vice-président de l'ALS Therapy Development Institute, a dit que les patients qui ont accepté volontairement la thérapie par cellules souches ou n'importe quelle autre étude sur SLA "devraient être considérés comme des héros pour la médecine." Ils veulent bien endurer certaines douleurs pour que de nouveaux traitements puissent un jour prouver leur efficacité et soient donc disponibles aux autres patients.
Selon le National Institute of Neurological Disorders and Stroke SLA est une maladie neurologique qui progresse rapidement et qui tue les cellules nerveuses responsables du contrôle des muscles volontaires comme ceux des bras, du visage et des jambes. La SLA peut être fatale une fois qu'elle aura porté atteinte à la capacité (d'une personne)/au fait de respirer et d'avaler. Il n'existe qu'un seul médicament qui puisse réduire la progression de SLA et c'est Riluzole, mais lui non plus pourra guérir la maladie.
SLA se produit plus dans les hommes que dans les femmes, et l'âge fluctue entre 40 et 70. La progression rapide de SLA peut tuer les patients dans les trois ou cinq années après les premiers symptômes, mais environ 10 pour cent d'eux vivra encore 10 années ou plus.
Traudction : André De Laet
Source : Parent Herald
12-03-2015 - Neuralstem annonce les premiers résultats de l'essai Phase II en SLA
