Treeway ‘Voor ALS-patiënten is alleen afremmen al heel belangrijk’

26-06-2016

Treeway wil de slopende spierziekte ALS een halt toeroepen, en als het kan genezen. Maar ook de weg naar een nieuw geneesmiddel is lang en zwaar, zo merkt oprichter en ALS-patiënt Bernard Muller.

Thieu Vaessen

Bernard Muller en Inez de Greef, oprichters van Treeway.

Het oordeel

Natuurlijk is het frustrerend dat het ontwikkelen van een geneesmiddel langzaam gaat’, zegt Bernard Muller. ‘Aan de andere kant: ik wist van tevoren dat het lang ging duren. Intussen geeft alleen al praten over een mogelijke behandeling me vreselijk veel energie.’

Muller is een beetje een bekende Nederlander: regelmatig is hij op de televisie om aandacht te vragen voor de dodelijke ziekte ALS, waar hij zelf ook aan lijdt. Inmiddels is hij met zijn eigen biotechbedrijf Treeway al weer twee jaar bezig een geneesmiddel te ontwikkelen voor de neurologische ziekte, waarbij alle spierfuncties langzaam uitvallen.

De ondernemer die eerder olie verhandelde in de haven van Rotterdam, is deze maand afgereisd naar San Francisco voor de jaarlijks Bio Convention, de grootste biotechbeurs ter wereld. Op de beursvloer is hij een opvallende verschijning in zijn rolstoel, die meestal wordt voortgeduwd door Inez de Greef, ceo van Treeway. ‘Dat is opmerkelijk hoor, dat we een vrouw als ceo hebben’, zegt Muller. ‘De biotechwereld wordt nog altijd ­gedomineerd door mannen.’

In San Francisco zijn Muller en De Greef op zoek naar geld. Treeway draait tot nu toe vooral op geld van de oprichters en een subsidie van de Europese Unie, maar voor volgend jaar staat het eerste grotere onderzoek onder patiënten op het programma. Voor de financiering daarvan zijn vele miljoenen nodig. ‘Zo’n bedrag zwemmen en lopen we niet bij elkaar’, zegt Muller in een verwijzing naar de fondsenwerving via City Swims en City Walks voor de Stichting ALS ­Nederland.

In drie dagen tijd voeren de twee tientallen gesprekken met mogelijke partners in de kleine hokjes van twee bij twee meter die een groot deel van de beursvloer op de Bio Convention in beslag nemen en alleen met een blauw gordijntje zijn af te sluiten. Het zijn korte kennismakingsgesprekken: soms met een ander biotechbedrijf en soms met een groot farmaceutisch concern dat kapitaalkrachtig genoeg is om het dure onderzoek van Treeway te kunnen financieren, in ruil voor een deel van de toekomstige winst.

Bij een van die gesprekken met een grote speler schuift de verslaggever van het FD aan. Het hok is maar net groot ­genoeg om iedereen te herbergen. Als het gordijntje is dichtgeschoven, steekt De Greef snel van wal. Treeway is een bedrijf van en voor patiënten, zegt ze, en medeoprichter Muller is daarvan het levende bewijs.

In korte vaktermen zet De Greef de strategie van het jonge Nederlandse bedrijf uiteen. Met zijn belangrijkste kandidaat-medicijn TW001 richt Treeway zich op de korte termijn. De werkzame stof van TW001 is in Japan en Zuid-­Korea al op de markt, maar wordt daar bij patiënten geïnjecteerd, wat diverse nadelen heeft. De Japanse fabrikant heeft daarom nog geen toestemming om zijn middel in Europa en de Verenigde Staten te verkopen.

Treeway wil dit veranderen door een pilvorm van het medicijn te ontwikkelen. Die moet veel meer gebruiksgemak geven. Een belangrijk voordeel dat De Greef niet vergeet te vermelden is dat succesvolle tests bij patiënten relatief snel kunnen uitmonden in toestemming om het medicijn in de VS en Europa te mogen verkopen.

TW001 geneest patiënten met ALS niet. Op zijn best remt het middel de progressie van de ziekte af. ‘Dat is voor veel patiënten natuurlijk al heel belangrijk’, vertelt De Greef. Maar voor de langere termijn zet Treeway onder meer in op het kandidaat-medicijn TW002, een gentherapie die samen met het Amsterdamse biotechbedrijf Uniqure wordt ontwikkeld. Dankzij dit middel zou de diagnose ALS in de toekomst niet langer gelijk hoeven staan aan een doodvonnis. Duidelijk is ook dat de ontwikkeling van TW002 een langdurig proces is en dat de kans op mislukking groot is.

In het beurshokje heeft de directeur van het betreffende farmabedrijf het betoog van De Greef af en toe onderbroken met zeer gerichte vragen. Hoe zit het met de licentieafspraken met het Japanse bedrijf dat de eigendomsrechten op de werkzame stof van TW001 heeft? En welke vector gebruikt Uniqure ook al weer voor zijn gentherapie?

Hij laat doorschemeren dat hij misschien wel geïnteresseerd is in samenwerking. Zijn bedrijf overweegt of het zijn werkterrein moet uitbreiden tot bijvoorbeeld neurologische aandoeningen. Als dat inderdaad wordt besloten, zijn potentiële medicijnen tegen ALS zeker een interessante optie. En ja, samenwerking bij de ontwikkeling van TW001 ligt dan meer voor de hand, gezien het veel betere perspectief op marktintroductie.

Na twintig minuten staan Muller en De Greef weer buiten. Op naar de volgende afspraak. In de hoop dat ze komende maanden veel telefoontjes krijgen van farmabedrijven die na de kennismaking in San Francisco wel wat voelen voor samenwerken. Hoe meer interesse, hoe beter de voorwaarden die Treeway kan bedingen.

December 2012
Oprichting Treeway door Bernard Muller en Robbert-Jan Stuit

September 2013
Aantreden Inez de Greef als ceo

Januari 2014
Start ontwikkeling geneesmiddel TW001

Januari 2015
Samenwerking met Uniqure voor TW002

December 2015
Eerste positieve data voor TW001

2016
Voorbereiding vervolgonderzoek TW001

2017
Grote test TW001 op patiënten (fase 3)

2018
Testen TW002 op patiënten (fase 1/2)

Wat vindt de neutrale investeerder van deze start-up? Deze week: John de Koning.

‘Om ALS-patiënten in de toekomst te kunnen behandelen is het belangrijk dat er een beter begrip komt van het ontstaan van de ziekte door onderzoek. Hiervoor is veel geld nodig en de grote maatschappelijke aandacht voor ALS gaat hier hopelijk bij helpen.

Daarnaast is het van belang dat meer ervaring wordt opgedaan met experimentele therapie, zoals die ontwikkeld wordt door Treeway. Voor complexe ziekten als ALS zijn waarschijnlijk meerdere medicijnen vereist, die in combinatie mogelijk effect gaan hebben. De aanpak van Treeway sluit hierbij goed aan.

Het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen is een langdurig en kostbaar proces. Bovendien is de kans op mislukking groot door de variabiliteit tussen patiënten. Voor ziekten waarvan nog niet bekend is waardoor ze precies worden veroorzaakt, zoals bij ALS, is het risico nog groter. De grote vraag is dan ook of de producten die Treeway nu in ontwikkeling heeft, en waarvan de relatie tot de oorzaak van de ziekte onbekend is, de gewenste effecten gaan hebben bij patiënten.

Het is aan investeerders om deze afweging te maken. Het management vertrouwt erop dit op empirische wijze bij patiënten aan te gaan tonen.

Kortom, het ontwikkelen van een medicijn voor ALS is een ambitieuze doelstelling, maar als Treeway hierin slaagt, zou dit een uitzonderlijke prestatie zijn.’

 

Bron: Het Financieele Dagblad

11-12-2015 - Treeway positieve data van twee Klinische Phase I studies TW001

Share