Ra Pharmaceuticals kondigt selectie aan voor het eerste ALS Platform Trial door het Sean M. Healey & AMG Center for ALS aan het Massachusetts General Hospital

25-09-2019

Een platformonderzoek gespreid over meerdere centra en gesponsord door het Healey Center zal gelijktijdig meerdere geneesmiddelenregimes beoordelen

Toonaangevende ALS-experten selecteren zilucoplan als één van de eerste therapeutische kandidaat-geneesmiddelen die zullen worden getest

Ra Pharmaceuticals, Inc. kondigde vandaag de selectie aan van zilucoplan als één van de eerste klinische kandidaat-geneesmiddelen die zullen worden getest in een baanbrekend platformonderzoek naar amyotrofische laterale sclerose (ALS), geleid door het Sean M. Healey & AMG Center for ALS aan het Mass General. Het Healey Center was bereid fondsen te voorzien voor de uitvoering van het platformonderzoek. Hiermee moet het doel van het platform worden ondersteund: het versnellen van de ontwikkeling van effectieve behandelingen voor ALS-patiënten.

“Het Healey Center heeft toonaangevende figuren uit de hele wereld samengebracht om te werken aan een drastische re-evaluatie van het ontwerp van ALS-onderzoek en om een baanbrekend platformonderzoeksprogramma uit de grond te stampen”, zegt Merit Cudkowicz, M.D., M.Sc., directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS aan het Mass General. “Nu er onderzoek is dat suggereert dat er een sleutelrol is weggelegd voor centrale en perifere complementactivering en depositie voor ALS, kijken we uit naar de verbetering van de toegang van patiënten tot veelbelovende therapieën en willen we graag belangrijke kennis delen met de ALS-gemeenschap.”

Het ALS-platformonderzoek is ontworpen om het standaardtempo van de ontwikkeling van ALS-therapieën te doorbreken door het gelijktijdig testen en evalueren van meerdere behandelingen. Dit model bleek al een succes bij kankeronderzoek en wil de ontwikkeling van therapieën aanzienlijk versnellen door onderzoekers de kans te geven meer geneesmiddelen te testen, patiënten toegang te verlenen tot onderzoek, en de kosten te reduceren door de effectiviteit van meerdere therapieën snel en efficiënt te evalueren. Het Healey Center lanceerde een oproep aan de ontwikkelaars van de beste therapeutische ideeën om deel te nemen aan het HEALEY ALS Platform Trial, en de eerste kandidaat-geneesmiddelen werden geselecteerd door een groep gespecialiseerde ALS-wetenschappers en leden van het Healey Center Science Advisory Committee (het wetenschappelijk adviescomité van Healey).

“Robuuste preklinische gegevens ondersteunen de evaluatie van een C5-inhibitor bij ALS. Zilucoplan is een kleine peptide-inhibitor met verhoogde weefseldistributie vergeleken met therapeutische monoclonale antilichamen en bleek efficiënt te zijn in gMG, een complementgemedieerde ziekte van het neuromusculaire knooppunt”, zegt Simon Read, Ph.D., Chief Scientific Officer van Ra Pharma. “Het ontwerp voor het ALS-platformonderzoek heeft in combinatie met een nauwe samenwerking met de ALS-patiëntengemeenschap het potentieel om snelle rekrutering en een robuuste beoordeling van het therapeutische effect van zilucoplan op deze ziekte mogelijk te maken.”

“We zijn dankbaar dat het Healey Center dit onderzoek wil sponsoren en het is een eer om deel te nemen aan deze belangrijke en innovatieve studie. We kijken uit naar een nauwe samenwerking”, aldus Doug Treco, Ph.D., voorzitter en Chief Executive Officer of Ra Pharma. “Deelname aan het ALS-platformonderzoek betekent een verdere expansie van onze neurologische pijplijn voor zilucoplan, dat de unieke eigenschappen van een kleine peptide-C5-inhibitor aanwendt bij complementgemedieerde neurologische ziektes.”

Vertaling: Bart De Becker

Bron: BioSpace

30-09-2019 - Healey Center lanceert eerste ALS Platform Trial met vijf kandidaat-behandelingen

22-09-2019 - Clene Nanomedicine, Inc. kondigt de selectie aan van CNM-Au8