Apellis meldt toplijnresultaten van het fase 2 MERIDIAN-onderzoek naar ALS

Apellis Pharmaceuticals heeft tot zijn spijt aangekondigd dat zijn fase 2 MERIDIAN-studie naar systemische pegcetacoplan voor de behandeling van amytrofische laterale sclerose (ALS) zijn primaire einddoel niet heeft gehaald, meer bepaald een gunstige score op de Combined Assessment of Function and Survival-schaal (CAFS, Gecombineerde Beoordeling van de Functie en Overlevingsduur) na Week 52. De studie scoorde ook slecht op een aantal secundaire efficiëntie-eindpunten. Systemische pegcetacoplan werd dan weer goed verdragen en de gegevens strookten met het standaard veiligheidsprofiel.

Gezien de gebrekkige efficiëntie van het middel, zullen Apellis en Sobi de ontwikkeling van systemische pegcetacoplan voor ALS stopzetten. In april al staakten Apellis en Sobi de behandeling in een open-labelstudie, na een aanbeveling van een onafhankelijk datamonitoringcomité.

“De MERIDIAN-studie was een teleurstelling, vooral voor de ALS-gemeenschap, die al zeer lang reikhalzend uitkijkt naar nieuwe behandelingen tegen deze complexe en genadeloze ziekte. We danken alle deelnemers en mantelzorgers wereldwijd voor hun deelname aan dit belangrijk onderzoek”, zegt Jeffrey Eisele, Ph.D. en Chief Development Officer van Apellis. “We hopen dat de gegevens uit deze studie ten bate zijn van toekomstig ALS-onderzoek en geneesmiddelenontwikkeling.”

De gehele dataset van MERIDIAN wordt nu onderzocht. Gedetailleerde informatie zal wellicht wordt gepresenteerd op een latere medische bijeenkomst.

Over de fase 2 MERIDIAN-studie

De fase 2 MERIDIAN-studie (NCT04579666) is een gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd onderzoek dat in meerdere centra plaatsgrijpt. Het is ontworpen om de efficiëntie en veiligheid van systemische pegcetacoplan te evalueren bij circa 250 volwassenen met sporadische amyotrofische laterale sclerose (ALS). De deelnemers worden gedurende 52 weken volgens een 2:1 ratio willekeurig toegewezen aan een behandeling met pegcetacoplan of een placebo, terwijl ze hun standaard ALS-medicatie blijven ontvangen. Het primaire eindpunt van de studie vormen de scores op de Combined Assessment of Function and Survival (CAFS). Belangrijke secundaire eindpunten zijn onder andere het meten van de algemene functie, de overlevingsduur, de longfunctie en de spierkracht. Na 52 weken kregen alle deelnemers pegcetacoplan. Om de patiënten en mantelzorgers niet te veel te belasten, werd het aantal ziekenhuisbezoeken beperkt.

Over Pegcetacoplan

Pegcetacoplan is een doelgerichte C3-therapie die is ontworpen om een excessieve activering van de zogeheten ‘complement cascade’, een onderdeel van het immuunsysteem van het lichaam dat aan de basis kan liggen van de aanvang en voortgang van veel ernstige ziekten, te reguleren.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: GlobalNewsWire