Packard onderzoekers targetten ALS op het niveau van het gen.

17-12-2013

Gedurende meer dan een decennium, hebben Packard wetenschappers gewerkt om ALS beter te begrijpen. Deze onderzoekers worden niet alleen gedreven door een passie voor wetenschap maar ook door een streven om betere behandelingen voor mensen die lijden ALS en hun gezinnen het ontwikkelen. Vele jaren waren de enige opties potentiële nieuwe geneesmiddelen. Hoewel farmaceutische opties nog steeds nuttig kunnen zijn, zijn Packard onderzoekers op zoek gegaan naar meer dan alleen medicijnen.

In de afgelopen jaren hebben de onderzoekers bij Packard en over de hele wereld enorme vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van gentherapieën voor ALS. Nu meer en meer genen aan ALS zijn gekoppeld, krijgen onderzoekers een beter inzicht in wat voor genen en welke proteïnen niet goed werken in deze ziekte. Enkele van deze genen zijn specifiek voor mensen met specifieke mutaties, terwijl andere genen deel kunnen uitmaken van een gemeenschappelijk traject voor iedereen met ALS.

Met behulp van virussen die zijn ontworpen om een gezonde versie van een specifiek gen te leveren of met kleine moleculen om de gevolgen te blokkeren van een schadelijke mutatie, beginnen de Packard wetenschappers vooruitgang te boeken bij de ontwikkeling van mogelijke nieuwe behandelingen die kunnen worden afgestemd op elke individuele patiënt. Voor meer informatie volg onderstaande link naar de nieuwsbrief die drie van deze wetenschappers toelicht en de vooruitgang die zij hebben geboekt.

Lees deel 1: Gentherapie voor SOD1-mutaties
Lees deel 2: Kleine molecules voor SOD1 mutaties
Lees deel drie: Kleine moleculen voor C9orf72 mutaties

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Packard Center

Share