WVE-004's klinische voordelen voor C9-ALS en C9-FTD: Michael Panzara, MD, MPH

Het potentieel van een nieuwe onderzoeksbehandeling voor met C9orf72 geassocieerde amyotrofische laterale sclerose en frontotemporale dementie zou langdurige effecten kunnen bieden voor patiënten.

"De potentiële voordelen van deze specifieke verbinding zijn dat... we het niet zo vaak zouden hoeven toe te dienen als sommige oudere generatie verbindingen... er is veel  potentieel voor patiënten met deze verbinding, en de FOCUS-C9-studie zal ons helpen te vertellen of we op de goede weg zijn” zegt Michael Panzara, MD, MPH.

De beperkte behandelingsopties voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) en frontotemporale dementie (FTD) vormen een van de grootste uitdagingen voor deze patiëntenpopulaties; hoewel een nieuwe onderzoeksbehandeling, WVE-004, voor optimisme kan zorgen voor patiënten en hun families. 

Michael Panzara, MD, MPH, Chief Medical Officer, en hoofd Therapeutical Discovery and Development, Wave Life Sciences, sprak met NeurologyLive over de molecule, die onlangs werd gedoseerd in de fase 1b/2a FOCUS-C9-studie (NCT04931862). De behandeling is gericht op met C9orf72 geassocieerde ALS (C9-ALS) en FTD (C9-FTD) en heeft een wijdverbreide verspreiding aangetoond door het centrale zenuwstelsel, met een impact op het ruggenmerg, de cortex en andere delen van de hersenen.

Bij onderzoek in diermodellen tijdens preklinisch onderzoek werden 2 doses WVE-004 waargenomen gedurende maximaal 6 maanden, wat duurzame effecten opriep bij het verminderen van toxische dipeptide herhaal-eiwitten, namelijk polyGP. Volgens Panzara kan het vermogen om het effect bij mensen te repliceren en niet-frequente, intrathecale doses toe te dienen, ook helpen bij het veranderen van de perspectieven van zowel C9-ALS als C9-FTD, van "algemeen dodelijke" ziekten tot ziekten die beheersbaar zijn door het vertragen van de ziekte progressie.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: NeurologyLive

Gerelateerde artikels:
30-08-2021 - Behandelingskansen voor patiënten met ALS en FTD: Merit Cudkowicz, MD, MSc
25-08-2021 - Wave Life Sciences kondigt eerste dosering aan met WVE-004 in fase 1b/2a van FOCUS-C9 klinisch onderzoek bij patiënten met ALS en frontotemporale dementie