Behandelingskansen voor patiënten met ALS en FTD: Merit Cudkowicz, MD, MSc

30-08-2021

Naar aanleiding van de start van een studie ter exploratie van WVE-004, een behandeling voor C9-ALS en C9-FTD in onderzoeksfase, besprak de directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS de klinische implicaties en het potentieel voor behandeling.

“Momenteel beschikken we niet over behandelingen die de voortgang van deze vorm van ALS ([met] C9orf72) genezen of aanzienlijk vertragen. Evenmin beschikken we over een behandeling voor mensen die lijden aan degeneratie met deze mutatie. Dit heeft enorm potentieel, omdat [deze] ziekte veroorzakende mutatie een impact heeft op het cognitieve en motorische functioneren van deze mensen.”

Nu de dosering van WVE-004, een behandeling in onderzoeksfase voor patiënten met C9orf72-gerelateerde amyotrofische laterale sclerose (C9-ALS) en frontotemporale degeneratie (C9-FTD), onlangs van start is gegaan in het fase 1b/2a FOCUS-C9-onderzoek (NCT04931862), sprak Merit Cudkowicz, MD, MSc, de voorzitter van de klinische adviesraad voor dit onderzoek, met NeurologyLive over de potentiële impact hiervan op patiënten.
Het blijft een probleem dat er geen behandelingsopties bestaan voor patiënten met C9-FTD en C9-ALS, stelt Cudkowicz, die ons een overzicht gaf van het actiemechanisme van WVE-004’s en de rol die het middel speelt bij deze ziektes. De behandeling heeft als doelwit de expansie van G4C2 in C9orf72. Die leidt tot de ophoping van abnormaal vertaalde dipeptide-herhalingseiwitten (DPR’s) en een verlaging van de C9orf72-eiwitniveaus. WVE-004 richt zich op de expansie. Het verlaagt het aantal DPR’s zonder de gezonde eiwitten aan te tasten. De onderzoekers hopen dat dit “de toxiciteit van de mutatie zal reduceren”. Dat zal leiden tot klinische efficiëntie.
Cudkowicz, die ook directeur is van het Sean M. Healey & AMG Center voor ALS en hoofd Neurologie aan het Massachusetts General Hospital, gaf nog meer uitleg over het potentieel van WVE-004, dat werd ontwikkeld door Wave Life Sciences, om te worden ingeschakeld in de preventiefase voor C9-ALS en C9-FTD, in afwachting van veiligheids- en efficiëntie-evaluaties.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: NeurologyLive
 

Share