Le masitinib obtient la désignation de médicament orphelin dans l’Union Européenne auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

AB Science SA, société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (IPK), annonce aujourd’hui que le masitinib a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès du Comité des Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).  

Cette obtention de désignation de médicament orphelin dans l’Union Européenne est une étape importante car cela signifie que le COMP a considéré que le masitinib en combinaison avec le riluzole apportait un bénéfice significatif par rapport au riluzole seul, sur la base des résultats de l’analyse intérimaire de l’étude de phase 2/3 du masitinib en cours dans la SLA.

En effet, les critères d’obtention de désignation de médicament orphelin auprès de l’EMA diffèrent de ceux de la FDA et sont très rigoureux pour les raisons suivantes (voir la directive EMA/COMP/ 15893/2009 Final pour plus de détails):  

- Selon les règles de l'EMA, dans le cas où il existe déjà des médicaments autorisés, le sponsor doit justifier l'hypothèse selon laquelle le médicament pour lequel la désignation est demandée apportera un bénéfice significatif pour les personnes atteintes de la maladie.

- La demande de désignation de médicament orphelin étant basée sur une hypothèse de bénéfice significatif, une comparaison avec les traitements autorisés est nécessaire.

- Afin de respecter l’esprit de la législation de médicament orphelin, qui stipule clairement que la demande de désignation de médicament orphelin peut être faite à tout stade du développement, le caractère significatif du bénéfice sera basé sur les données disponibles au moment de la désignation.  

Dans la mesure où le riluzole est déjà autorisé dans la SLA, AB Science a dû justifier que le masitinib apporterait un bénéfice significatif par rapport au riluzole, et dans la mesure où la demande a été faite après la publication des résultats de l’analyse intérimaire de l’étude de phase 2/3 en cours, le COMP a dû examiner si le masitinib apporterait un bénéfice significatif par rapport au riluzole sur la base des résultats de cette étude intérimaire.

AB Science a fourni au COMP les données de l’analyse intérimaire de l’étude de phase 2/3 en cours dans la SLA. Sur cette base, le COMP a recommandé la désignation de médicament orphelin, ce qui signifie que le COMP a considéré que le masitinib apportait un bénéfice significatif par rapport aux thérapies existantes.

Alain Moussy, président d’AB Science a déclaré “L’obtention de désignation de médicament orphelin est une étape supplémentaire importante auprès de l’EMA, après la recommandation de l’agence de soumettre un dossier de demande d’autorisation conditionnelle de mise sur le marché, dont le dépôt est toujours prévu en septembre 2016”.

Pour rappel, le masitinib a également obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, dans le traitement de la SLA.  

Source : AB Science

14-07-2016 - AB Science annonce que la FDA approuve le premier usage compassionnel du masitinib dans la SLA

08-07-2016 - La revue du dossier de demande d’autorisation du masitinib suivra le calendrier standard

09-06-2016 - Masitinib: Rapporteurs EMA recommandent de déposer un dossier

05-04-2016 - AB Science annonce que l’analyse intérimaire phase 3 est positive