Masitinib heeft van het EMA een weesgeneesmiddelentoewijzing verkregen

12-08-2016

AB Science kondigt aan dat Masitinib van het Europees Geneesmiddelenagentschap (European Medicines Agency (EMA)) een weesgeneesmiddelentoewijzing heeft verkregen in de Europese Unie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS)

AB Science SA, een farmaceutische onderneming gespecialiseerd in het onderzoek naar en de ontwikkeling en marketing van eiwitkinaseremmers (protein kinase inhibitors (PKI's)), kondigde vandaag aan dat het Comité voor Weesgeneesmiddelen (Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)) van het EMA de weesgeneesmiddelenstatus heeft toegekend aan Masitinib voor de behandeling van ALS.

Deze toewijzing in de EU is een echte mijlpaal. Het betekent immers dat het COMP ervan uitgaat dat Masitinib in combinatie met Riluzol significant voordeliger is dan uitsluitend Riluzol. Dit besluit is gebaseerd op de resultaten van de tussentijdse analyse van de lopende fase 2/3 van Masitinib voor ALS.

Het is zelfs zo dat de criteria voor het verkrijgen van een weesgeneesmiddelentoewijzing bij het EMA verschillen van de criteria van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) en bijzonder streng zijn om de volgende redenen (we refereren aan de uiteindelijke richtlijn EMA/COMP/15893/2009 voor meer details):

- Volgens de EMA-regels moet de sponsor in gevallen waarin er al goedgekeurde medische producten bestaan, kunnen aantonen dat het medische product waarvoor toewijzing wordt gevraagd een betekenisvolle meerwaarde biedt voor slachtoffers van de aandoening.

Aangezien de aanvraag gebaseerd is op de veronderstelling van een betekenisvolle meerwaarde, dient een vergelijking te worden gemaakt met goedgekeurde behandelingen.

- In de geest van de weesgeneesmiddelenwetgeving, die duidelijk stelt dat een weesgeneesmiddelenaanvraag kan worden ingediend in elk ontwikkelingsstadium, zal het concept ‘betekenisvolle meerwaarde’ worden gebaseerd op het beschikbare bewijsmateriaal in het stadium van de toewijzing.

Aangezien Riluzol reeds een goedgekeurd middel is tegen ALS, moet AB Science aantonen dat Masitinib een meerwaarde heeft in vergelijking met Riluzol, en aangezien de toewijzing werd aangevraagd op het moment dat de tussentijdse resultaten van de lopende fase 2/3 beschikbaar waren, moest het COMP op basis van de resultaten van deze tussentijdse analyse overwegen of Masitinib een betekenisvolle meerwaarde heeft ten opzichte van Riluzol.

AB Science stelde het COMP de gegevens ter beschikking van de tussentijdse analyse van de lopende fase 2/3 voor ALS. Op basis hiervan beval het COMP de weesgeneesmiddelenstatus aan. Dat betekent dus dat het COMP ervan uitgaat dat Masitinib een meerwaarde heeft tegenover bestaande therapieën.

Alain Moussy, CEO van AB Science, zegt hierover: "De toewijzing van deze weesgeneesmiddelenstatus is opnieuw een positieve en belangrijke erkenning van het EMA, na de aanvaarding van de indiening voor de voorwaardelijke marketingerkenning, die nog altijd op stapel staat voor september 2016".

Masitinib verkreeg ook al de weesgeneesmiddelentoewijzing van het FDA voor ALS.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Scibility Media

14-07-2016 - FDA keurt eerste gebruik van Masitinib goed voor schrijnend geval van ALS

08-07-2016 - Aanvraag masitinib zal de standaard tijdslijn volgen

09-06-2016 - Masitinib: Rapporteurs aangesteld door EMA hebben indiening aanbevolen

05-04-2016 - AB Science kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van fase 3

Share