AFMPS approuve l'usage compassionnel de Tofersen!
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Communiqué de presse - Leuven - 09-01-2023
La SLA ou sclérose latérale amyotrophique est une maladie musculaire nerveuse progressive mortelle dans laquelle les neurones moteurs meurent. La SLA est décrite comme une maladie qui paralyse votre corps de plus en plus au fur et à mesure que le temps passe, jusqu'à ce que vous soyez complètement immobilisé à partir du cou.
Aujourd'hui encore, un diagnostic de SLA signifie une condamnation à mort avec une espérance de vie de seulement 33 mois en moyenne. Après tout, il n'existe toujours pas de thérapie qui permette de guérir la maladie.
La priorité absolue de la Ligue belge contre la SLA est donc de stimuler et de financer la recherche scientifique sur la SLA, par le biais de son fonds de recherche A cure for ALS qui garantit aux donateurs que leur don sera consacré à 100% à cet objectif.
Nos efforts de longue date, ainsi que ceux des chercheurs universitaires spécialisés dans la SLA et de nombreuses sociétés pharmaceutiques, commencent clairement à porter leurs fruits. Depuis peu, il y a plus que de l'espoir pour les patients atteints de SLA, dont 1.000 en Belgique.
Un quart de siècle après l'autorisation de commercialisation sur le marché européen du riluzole, un médicament à activité limitée, la nouvelle thérapie potentielle Tofersen pour la SLA est actuellement sur la table d'évaluation de l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Le Tofersen est développé par la société pharmaceutique Biogen. Il s'agit d'un oligonucléotide antisens, un petit morceau de matériel héréditaire, qui se lie à la molécule messagère du gène SOD1, empêchant la protéine SOD1 mutée de se former. Le Tofersen ne peut donc être utilisé que chez les patients présentant une mutation de la SOD1 et la détection de cette mutation peut se faire par un test génétique. Ces patients présentant une mutation de SOD1 ne représentent que 20% des cas de SLA familiale et seulement 2 % de la population totale des patients atteints de SLA. Chez certains patients participant à un essai clinique de phase 3 avec Tofersen, on observe une stabilisation complète et parfois même une amélioration de la force musculaire. "Nous n'avons jamais vu cela auparavant dans les études sur la SLA, c'est une étape importante dans la recherche sur la SLA", a déclaré le professeur Van Damme, chef du centre de référence neuromusculaire de l'UZ Leuven qui codirige cette étude. Evy Reviers, PDG de la Ligue SLA Belgique, est tout à fait d'accord : "Cela montre que la SLA est une maladie traitable après tout".
En attendant d'obtenir l'autorisation de commercialisation sur le marché européen, Biogen accorde déjà un accès anticipé au Tofersen.
Il a récemment été approuvé par l'Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé (AFMPS) pour la Belgique dans le cadre de son programme médical d'urgence pour un usage compassionnel.
Les patients belges atteints de SLA l'attendaient avec impatience. Un premier pas dans l'espoir qui leur était offert s'est transformé en réalité!
La maladie du muscle nerveux SLA et la Ligue SLA
La SLA ou sclérose latérale amyotrophique est une maladie mortelle du muscle nerveux dans laquelle les neurones moteurs meurent. On peut décrire la SLA comme une maladie qui paralyse complètement le corps à partir du cou. Vous ne pouvez plus bouger, parler, avaler et respirer et vous vous retrouvez piégé dans votre propre corps. Les facultés mentales et sensorielles restent intactes. Les patients meurent en moyenne 33 mois après le diagnostic, sans espoir de guérison. Plus de 400.000 personnes dans le monde souffrent de SLA. La SLA touche environ 6 à 7 personnes sur 100.000 et est présente partout dans le monde. La plupart des patients sont atteints de SLA vers l'âge de 60 ans, mais il y a aussi des adolescents atteints de SLA. Les hommes sont légèrement plus souvent touchés que les femmes. En Belgique, 1.000 personnes souffrent continuellement de la SLA. Chaque année, plus de 200 patients meurent et au moins autant sont ajoutés.
La Ligue SLA Belgique est une organisation sans but lucratif non subventionnée qui s'efforce de rendre les dernières années de vie des patients aussi qualitatives que possible, en les assistant, ainsi que leurs familles, sur le plan psychosocial et administratif, en leur prêtant des outils de mobilité et de communication, en défendant leurs droits auprès des pouvoirs publics, en stimulant et en finançant la recherche scientifique via le fonds A Cure for ALS et en leur fournissant des soins/prise en charge personnalisés.
Pour plus d’informations
Ligue SLA Belgique
Evy Reviers, CEO & Chairwoman : +32 (0) 495 44 67 82
persdienst@ALS.be
ALS.be
UZ Leuven
Prof. Philip Van Damme
Service de communication UZ Leuven
communicatie@uzleuven.be
016 34 49 55 ou 016 33 22 11 (en dehors les heures de bureau)
Lisez également le communiqué de presse précédent sur cette étude
https://als.be/fr/avec-tofersen-un-premier-traitement-concluant-devient-disponnible-pour-la-sla
