Avec Tofersen un premier traitement concluant devient disponnible pour la SLA!

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Après des décennies de résultats négatifs répétés d'essais cliniques, il y a plus que de l'espoir pour les patients atteints de SLA. En effet, les données de l'étude VALOR, un essai clinique de phase III avec le tofersen chez des patients atteints de SLA due à une mutation de SOD1, sont parues aujourd'hui dans la prestigieuse revue The New England Journal of Medicine. L'étude montre que le traitement réduit les lésions des cellules nerveuses motrices et que les patients présentent une stabilisation de la progression de leur maladie.

La Sclérose Latérale Amyotrophique ou SLA a acquis une notoriété en 2014 grâce au "ice bucket challenge". Chez 10 % des patients, la maladie est héréditaire. Les mutations du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) sont une cause fréquente de cette forme héréditaire de SLA. En Belgique, des mutations de SOD1 sont présentes chez 20 % des patients atteints de SLA familiale, ce qui représente environ 2 % de tous les patients atteints de SLA.
Le Tofersen est un oligonucléotide antisens, un petit morceau de matériel héréditaire, qui se lie à la molécule messagère du gène SOD1, empêchant la protéine SOD1 mutée de se former. Le Tofersen doit être administré tous les mois par voie péridurale. Il est développé par la société Biogen. L'étude de phase I a déjà montré que le traitement au tofersen entraînait une diminution de la protéine SOD1 dans le liquide céphalorachidien et que le traitement était bien toléré. L'équipe du professeur Philip Van Damme à l'UZ Leuven était l'un des quatre groupes européens à pouvoir participer à cette étude.

L'étude VALOR est une étude de phase III qui a ensuite examiné l'effet à long terme du tofersen. Les résultats publiés aujourd'hui confirment que le traitement entraîne une diminution de la protéine SOD1 dans le liquide lombaire et que les neurofilaments (une mesure des lésions nerveuses) diminuent de manière significative. Après six mois de traitement, aucun effet significatif n'a encore été observé entre le groupe traité et le groupe non traité, mais avec un traitement à long terme, les effets sur le déclin fonctionnel, sur la fonction pulmonaire et sur la survie sont devenus évidents. Chez certains patients, on observe une stabilisation complète et parfois même une amélioration de la force musculaire. "Nous n'avions jamais vu cela auparavant dans des études sur la SLA, c'est une étape importante dans la recherche sur la SLA", a déclaré le professeur Van Damme. Evy Reviers, CEO Ligue SLA Belgique, est tout à fait d'accord : "Cela montre que la SLA est une maladie traitable après tout".

Le Tofersen ne peut être utilisé que chez les patients présentant une mutation de la SOD1 et la détection de cette mutation peut être effectuée par un test. Il reste maintenant à voir à quelle vitesse l'EMA approuvera l'enregistrement du tofersen et à quel moment il pourra entrer sur le marché. Dans l'intervalle, Biogen s'est engagé à mettre le tofersen à la disposition des patients dans le cadre d'un "Early Access Programme".

Avec ces résultats positifs de l'essai clinique du tofersen dans la SOD1-ALS, le décor est clairement planté dans la recherche clinique sur la SLA. Après Biogen, plusieurs autres sociétés pharmaceutiques mènent actuellement des essais cliniques similaires à base de oligonucléotides antisens dans d'autres sous-groupes génétiques de patients atteints de SLA.

La maladie SLA et la Ligue SLA
La SLA ou Sclérose Latérale Amyotrophique est une maladie mortelle des muscles nerveux qui entraîne la mort des neurones moteurs. On peut décrire la SLA comme une maladie qui paralyse complètement le corps à partir du cou. Vous ne pouvez plus bouger, parler, avaler et respirer et vous vous retrouvez piégé dans votre propre corps. Les facultés mentales et sensorielles restent intactes. Les patients meurent en moyenne 33 mois après le diagnostic, sans espoir de guérison. Plus de 400 000 personnes dans le monde souffrent de SLA. La SLA touche environ 6 à 7 personnes sur 100 000 et est présente partout dans le monde. La plupart des patients sont atteints de SLA vers l'âge de 60 ans, mais il y a aussi des jeunes adultes atteints de SLA. Les hommes sont légèrement plus souvent touchés que les femmes. En Belgique, 1 000 personnes souffrent continuellement de la SLA. Chaque année, plus de 200 patients meurent et au moins autant sont ajoutés.

La Ligue SLA Belgique est une organisation sans but lucratif non subventionnée qui tente de rendre les dernières années de vie des patients aussi qualitatives que possible en les assistant, ainsi que leurs familles, sur le plan psychosocial et administratif, en leur prêtant des outils de mobilité et de communication, en défendant leurs droits auprès des pouvoirs publics, en stimulant et en finançant la recherche scientifique via le fonds A Cure for ALS et en leur fournissant des soins/une prise en charge sur mesure.

Ligue SLA Belgique
PR & Events Officer: persdienst@ALS.be
Pour plus d’informations
Evy Reviers, CEO : +32 (0) 495 44 67 82

UZ Leuven

Département de Neurologie
Prof. Philip Van Damme 

 

 

 

17-10-2022

Biogen annonce la prolongation de 3 mois de la période d’examen par la FDA pour la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour le tofersen
• La nouvelle date d’action prévue par la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)  fixée par la FDA est le 25 avril 2023

CAMBRIDGE, Massachusetts, 17 octobre 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a prolongé de trois mois la période d’examen de la demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour le tofersen. Le tofersen est un traitement expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) due à la superoxyde dismutase 1 (SOD1). La nouvelle date envisagée de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 25 avril 2023.

Dans le cadre de l’examen en cours, Biogen a soumis des réponses aux demandes d’informations de la FDA que la FDA a considérées comme une modification majeure de la demande qui nécessitera un délai supplémentaire pour cette revue.

« Nous nous engageons à fournir tous les détails dont l’Agence a besoin pour mener à bien l’examen du tofersen », a déclaré Priya Singhal, M.D., M.P.H., responsable de la sécurité mondiale et des sciences réglementaires et responsable par intérim de la R&D chez Biogen. « Au fur et à mesure que l’examen se poursuivra, Biogen maintiendra le programme d’accès précoce au tofersen. »

La FDA a accepté la NDA tofersen en juillet 2022 dans le cadre de la voie accélérée et a accordé une revue prioritaire

Traduction: Anne

Source: Website Biogen

 

 

 

 

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