Problèmes de transport nucléaire liés à la SLA et la DFT
22-10-2015
Des études soutenues par le NIH pointent vers une cible nouvelle potentielle pour le traitement des maladies neurodégénératives.
(version abrégée)
Trois équipes de chercheurs appuyées par les National Institutes of Health ont montré qu'une mutation génétique liée à certaines formes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la dégénérescence fronto-temporale (DFT) peut détruire les neurones en perturbant la circulation des matériaux dans et en dehors du noyau de la cellule, le centre de commande où la majeure partie de l’ADN est stocké. Les résultats, publiés dans les revues Nature et Nature Neuroscience, fournissent une stratégie possible pour le traitement des deux maladies.
« Cette recherche se focalise sur le rôle des transports nucléaires pour la santé des neurones, » a déclaré A Gubitz, Ph.D., directeur des programmes à la NIH National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). « Les résultats font mieux comprendre comment cette mutation déraille un processus essentiel dans les neurones et ouvre de nouvelles voies pour le développement d’une thérapie.»
« Nous étions vraiment étonnés de trouver 18 gènes liés au trafic nucléocytoplasmique, donc nous savions que nous étions sur quelque chose de très fort », a déclaré Dr. Taylor.
Pendant ce temps, une troisième équipe de chercheurs sous la direction de l'Université de Stanford Aaron Gitler, Ph.D., a effectué des écrans similaires avec les cellules de levure contenant les protéines répétées de dipeptides toxiques produites par la mutation C9orf72. Comme dans l'étude du Dr Taylor, ces expériences suggèrent que les gènes impliqués dans le transport nucléaire influencent les protéines répétées dipeptides nuisibles pour les cellules.
« Il est encourageant que plusieurs groupes, en utilisant des approches indépendantes, ont tous convergé sur les mêmes gènes et voies », a déclaré le Dr Gitler.
Ensemble, les trois études suggèrent que les thérapies visant à accroître le transport nucléocytoplasmique pourraient être efficaces pour traiter certaines formes de SLA et DFT.
Les travaux ont été subventionnés par les NIH (NS085207, NS091046, NS082563, NS074324, NS089616, NS091486, NS079725, NS065317, NS073660, GM084947, CA009110, AG019724 et OD081537) the Robert Packard Center for ALS Research at Johns Hopkins University; the Muscular Dystrophy Association; the Alzheimer’s Drug Discovery Foundation; the Judith and Jean Pape Adams Charitable Foundation; the Alzheimer’s Disease Research Center at Johns Hopkins; the Maryland Technology Development Corporation (TEDCO); Target ALS; the William and Ella Owens Foundation; the ALS Association; the KU Leuven; the European Research Council; the Fund for Scientific Research Flanders; the Interuniversity Attraction Poles Programme; the Association Belge contre les Maladies Neuro-Musculaires (ABMM); the ALS Liga; and the ‘Opening the Future’ Fund.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : National Institutes of Health (NIH)
NOTE IMPORTANTE
Nous sommes heureux d'annoncer des travaux de recherche de très haut niveau grâce au sponsoring de la Ligue SLA Belgique / ALS Liga België.
L'organisation, National Institutes of Health NIH, le plus grand Institut de recherche du gouvernement Américain rapporte des résultats similaires dans 3 centres: St Jude (Dr Taylor), Johns Hopkins (Dr. Rothstein) et l'Université de Stanford (Dr Gitler sur la relation entre le transport dans le noyau de la cellule et la SLA et le DTF liés à la mutation du C9.
Nous remercions en particulier l'équipe de la KUleuven et le chercheur Steven Boeynaems pour leur contribution à cette étape en avant dans la recherche sur la cause et les options dans le traitement de la SLA.
