Eisai dient in Japan aanvraag in voor Mecobalamin in ultra-hoge dosis als nieuw medicijn in de behandeling voor amyotrofische laterale sclerose

02-06-2015

Tokio, - (JCN Newswire) - Eisai Co., Ltd. heeft vandaag aangekondigd dat het in Japan een aanvraag voor mecobalamin (ontwikkelingscode: E0302) als nieuw medicijn heeft ingediend als behandeling voor amyotrofische laterale sclerose (ALS).

ALS is een hardnekkige, progressieve, neurodegeneratieve ziekte die ernstige spieratrofie en zwakte in de spieren veroorzaakt. Aangezien er slechts één geneesmiddel is goedgekeurd voor het onderdrukken van de progressie van ALS in Japan, is er een belangrijke onvervulde medische noodzaak voor nieuwe behandelingsopties.

Mecobalamin is al goedgekeurd en op de markt gebracht als behandeling voor perifere neuropathieën en andere indicaties. Sinds de jaren negentig, is klinisch onderzoek verricht naar het effect van ’n ultra hoge dosis mecobalamin in ALS door een studiegroep op neurodegeneratieve ziekten, gefinancierd door het ministerie van gezondheid, arbeid en welzijn in een specifieke ziekte behandeling en onderzoek programma. De resultaten van dit onderzoek suggereerden een werkzaamheid voor ’n ultra hoge dosis mecobalamin in ALS. In het licht van deze bevindingen, begon Eisai klinische proeven met ‘n ultra hoge dosis mecobalamin in 2004 en een fase II/III klinische studie (Studie 761) startte in 2006. Studie 761 werd uitgevoerd als dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met als primaire eindpunten de tijd tot ‘n welbepaald punt (namelijk het gebruik van ventilatie of de dood) en de verandering in de totale score van de Japanse versie van de herziene versie van de ALS functionele Rating schaal (ALSFRS-R).

Hoewel de resultaten van de studie 761 een trend vertoonden voor mecobalamin (25 mg en 50 mg groepen) naar een langere tijd tot ‘n welbepaald punt en een trend in het vertragen van de daling van de ALSFRS-R scores in vergelijking met placebo, kon een statistisch significant verschil niet worden bevestigd. Anderzijds toonden de resultaten van een aanvullende analyse dat ‘n ultra hoge dosis mecobalamin de tijd tot ‘n welbepaald punt verlengt en de daling van de ALSFRS-R scores vertraagt bij patiënten die de behandeling binnen de twaalf maanden na het begin van ALS begonnen. Bovendien, ‘n ultra hoge dosis mecobalamin heeft een soortgelijk effect in patiënten met lagere serum lipide niveaus aangetoond. Tevens was de incidentie van bijwerkingen tussen de groepen vergelijkbaar.

Gezien ALS een hardnekkige, progressieve ziekte is met een slechte prognose die aanzienlijke belemmeringen voor het dagelijks leven met zich meebrengt en nieuwe behandelingsopties zeker vereist, gelooft Eisai dat, gegeven deze resultaten, het product nuttig kan zijn in de klinische context van ALS en heeft daarom een aanvraag voor goedkeuring ingediend.

De resultaten van de studie 761 werden gepresenteerd op de 67ste jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology gehouden in Washington D.C, Verenigde Staten van 18 april tot 25 april 2015, en werden gepresenteerd op de 56ste jaarvergadering van de Japanse vereniging van Neurologie gehouden in Niigata, Japan van 20 mei tot 23 mei 2015.

Eisai beschouwt neurologie als een therapeutisch domein om op te focussen en streeft naar nieuwe ontwikkelingen van medicijnen op dit gebied. Bovendien, als fabrikant en ontdekker van nieuwe geneesmiddelen, voert Eisai verschillende initiatieven uit, waaronder onderzoek naar het ontdekken van nieuwe indicaties en de waardebepaling voor bestaande geneesmiddelen zoals mecobalamin om te voldoen aan onvervulde medische behoeften in de neurologie en om een verdere bijdrage te leveren aan het verhogen van voordelen voor patiënten en hun families.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Eisai

Eisai trekt nieuwe medicatie aanvraag in voor mecobalamine - Klik hier

Ultra-hoge dosis (E0302) verlengt overleving in ALS: fase 3 klinische studie - Klik hier

Share