MediciNova kondigt positieve toplijnresultaten aan van klinische test van MN-166 (ibudilast) voor ALS

LA JOLLA, Calif. -- MediciNova, Inc., kondigde vandaag de positieve toplijnresultaten aan van MediciNova’s klinische test van MN-166 (ibudilast) voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). De data-analyse werd uitgevoerd op 51 subjecten zonder non-invasieve ventilatie bij de te behandelen populatie (ITT, Intent To Treat). De test haalde het primaire eindpunt van veiligheid en verdraagbaarheid en vertoonde ook gunstige efficiëntietrends voor MN-166 (ibudilast).

MN-166 (ibudilast) demonstreerde een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel. Alle subjecten in de studie kregen 100 mg riluzol per dag. Er deden zich 7 ernstige nadelige gebeurtenissen (serious adverse events (SAE's)) voor, die werden gerapporteerd tijdens de studie, maar geen van deze SAE's hield verband met het studiegeneesmiddel. Alle behandelingsgerelateerde nadelige gebeurtenissen (treatment-related adverse events (TRAE's)) waren mild tot matig qua intensiteit en er werden geen ernstige of levensbedreigende TRAE's gerapporteerd. De vaakst gerapporteerde TRAE's waren zoals verwacht misselijkheid, anorexia en minder eetlust. Het gaat om gangbare neveneffecten van zowel de riluzol- als MN-166-behandeling (ibudilast).

Er was een hogere ratio van responders op de totale ALSFRS-R-score in de MN-166-groep (ibudilast) vergeleken met de placebogroep. De totale score van de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALSFRS-R) meet de functionele activiteit van een ALS-subject. ALS-subjecten gaan erop achteruit qua totale ALSFRS-R-score naarmate de ziekte vordert en hun symptomen ernstiger worden. Een responder werd gedefinieerd als een subject dat ofwel erop vooruitging qua totale ALSFRS-R-score, ofwel geen scoreverandering vertoonde, of bij wie de score afnam met 1 punt. Indien de totale ALSFRS-R-score van een subject afnam met 2 punten of meer, werd het subject beschouwd als een non-responder. Gedurende het zes maanden durende dubbelblinde deel van de studie was 29,4% van de subjecten in de MN-166-groep (ibudilast) responder, vergeleken met 17,6% van de subjecten in de placebogroep. Van de subjecten die werden behandeld met placebo gedurende het zes maanden durende dubbelblinde deel van de studie en die dan overschakelden naar de MN-166-behandeling (ibudilast) gedurende de zes maanden durende openlabelextensie, was 35,3% responder toen ze MN-166 (ibudilast) namen.

Er was een hogere ratio van responders op de ALSAQ-5-score in de MN-166-groep (ibudilast) vergeleken met de placebogroep. De score voor de Beoordelingsvragenlijst voor ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ-5)) meet de fysieke mobiliteit, activiteiten tijdens het dagelijks leven en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie en emotioneel functioneren. Een responder werd gedefinieerd als een subject dat verbeteringen vertoonde qua ALSAQ-5-score of bij wie geen veranderingen qua score werden vastgesteld. Subjecten met een ALSAQ-5-score die verslechterde, werden beschouwd als non-responders. Gedurende het zes maanden durende dubbelblinde deel van de studie was 50,0% van de subjecten in de MN-166-groep (ibudilast) responder vergeleken met 23,5% van de subjecten in de placebogroep. Van de subjecten die werden behandeld met placebo gedurende het zes maanden durende dubbelblinde deel van de studie en daarna overschakelden naar de MN-166-behandeling (ibudilast) gedurende de zes maanden durende openlabelextensie, was 29,4% responder toen ze MN-166 (ibudilast) innamen. Globaal gezien was 43,1% van de subjecten die gedurende zes maanden werden behandeld met MN-166 (ibudilast) responder, en dat was beduidend hoger dan de 23,5% van de met placebo behandelde subjecten die responder waren (p=0,046).

Dit was de eerste studie van MN-166 (ibudilast) voor ALS en ze levert de nodige klinische data om een aantal veronderstellingen te rechtvaardigen voor de volgende studie van MN-166 (ibudilast) voor ALS.

De toplijnresultaten zullen in de vorm van een mondelinge presentatie worden voorgesteld tijdens het 28ste Internationale Symposium over ALS/MNZ (amyotrofische laterale sclerose/motorneuronenziekte) in het Westin Boston Waterfront in Boston, Massachusetts in de VS op vrijdag 8 december 2017 om 16u00 plaatselijke tijd. De presentatie draagt de titel 'Ibudilast: een bimodale therapie met riluzol bij ALS-patiënten in een vroeg of gevorderd stadium" en zal worden voorgedragen door hoofdonderzoeker dr. Benjamin Rix Brooks, directeur van het Carolinas Neuromuscular/ALS-MDA Center aan het Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute.

Dr. Benjamin Rix Brooks, hoofdonderzoeker, gaf de volgende commentaar: "De resultaten van deze studie zijn erg bemoedigend en geven aan dat MN-166 het potentieel heeft om de ziektevoortgang stop te zetten en de functionele activiteit te verbeteren bij bepaalde ALS-patiënten. Dit is een indrukwekkend effect dat niet werd vastgesteld in studies van andere geneesmiddelen voor ALS. We zullen met veel plezier deelnemen aan de verdere ontwikkeling van MN-166 voor de behandeling van deze slopende ziekte."

Yuichi Iwaki, MD, PhD, voorzitter en CEO van MediciNova, Inc.: "We zijn zeer blij met deze toplijngegevens. Deze studie heeft beide vooropgestelde doelen gehaald: (1) MN-166 was veilig en werd goed verdragen in het geval van ALS, en (2) MN-166 demonstreerde efficiëntietrends die verder onderzoek rechtvaardigen in een grotere ALS-studie. We kijken al uit naar de resultaten van de tweede studie van MN-166 voor ALS, die gaande is aan het Massachusetts General Hospital en gebruikmaakt van een hogere dosis van 100 mg MN-166 per dag."

Vertaling: Bart De Becker

Bron: GlobeNewswire

27-04-2017 - Tussentijdse klinische resultaten klinische test MN-166 (ibudilast)

03-01-2017 - MediciNova: verkennende interim klinische data MN-166 (ibudilast)

22-10-2016 - FDA weesgeneesmiddelentoewijzing MN-166 (ibudilast)

21-04-2016 - MediciNova's leadproductkandidaat vertraagt voortgang van ALS

17-12-2015 - MediciNova kondigt resultaten aan van studie met MN-166 (ibudilast)

06-10-2015 - Medicinova breidt fase II Ibudilast studie uit tot geavanceerde ALS-patiënten - Klik hier