Dépôt du dossier d’enregistrement auprès de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour le masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

AB Science SA, société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d'inhibiteurs de protéines kinases (IPK), annonce aujourd’hui avoir reçu de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) l’acceptation et la validation du dépôt de dossier d’enregistrement conditionnel pour le masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La procédure d’examen du dossier a démarré le 12 septembre 2016.

Le dépôt de dossier de demande d’enregistrement du masitinib dans la SLA fait suite aux résultats positifs de l’analyse intérimaire pré-définie de l’étude de phase 2/3 AB10015 (communiqué du 11 avril 2016). Il s’appuie également sur des données précliniques montrant l’effet neuroprotecteur du masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique par le ciblage des cellules microgliales, publiées dans la revue Journal of Neuroinflammation (communiqué du 11 juillet 2016).

Sur la base des résultats de l’analyse intérimaire, les Rapporteurs nommés par l’EMA avaient recommandé de déposer un dossier de demande d’autorisation conditionnelle de mise sur le marché du masitinib en combinaison avec le riluzole dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez l’adulte.

Egalement sur la base de ces résultats, le masitinib a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès du Comité des Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), et la FDA a approuvé le premier usage compassionnel du masitinib dans la sclérose latérale amyotrophique.

L’étude de phase 2/3 (AB10015) est une étude en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à comparer l’efficacité et la tolérance du masitinib en association avec le riluzole contre le placebo en association avec le riluzole chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Conformément au protocole de l’étude, une analyse intérimaire était prévue une fois que 191 patients (50% de la population de l’étude) avaient atteint 48 semaines de traitement. Le critère d’évaluation principal de l’analyse intérimaire était basé sur l’évolution du score Functional Rating Scale de la Sclérose Latérale Amyotrophique (ALSFRS-R) après 48 semaines de traitement. L’analyse intérimaire était considérée comme positive si la différence pré-définie entre les groupes de traitement pouvait être détectée avec une p-value inférieure à 0,0311.

L’analyse primaire a été un succès, avec une p-value inférieure à 0,01 dans la population en intention de traiter (population ITT). Les analyses de sensibilité effectuées sur le critère d’évaluation principal sont également positives. L’étude est également positive sur ses critères d’évaluation secondaires, et notamment les scores FVC et CAFS. La fréquence des événements indésirables (AEs), des événements indésirables graves et des événements indésirables entrainant une interruption de traitement était similaire entre les deux bras de traitement.

La décision de l’EMA d’enregistrer le masitinib dans la SLA devrait être connue au second semestre 2017.

Source : AB Science

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