Indiening van masitinib voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) bij het Europees Geneesmiddelenagentschap (European Medicines Agency, EMA)

04-10-2016

AB Science SA, een farmaceutische onderneming die gespecialiseerd is in het onderzoek naar en de ontwikkeling en marketing van eiwitkinaseremmers (protein kinase inhibitors, PKI's), kondigt vandaag de aanvaarding en validatie aan door het Europees Geneesmiddelenagentschap (European Medicines Agency, EMA) van de indiening van masitinib voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), en dit voor voorwaardelijke marketingtoestemming. Het nazichtproces startte op 12 september 2016.

De indiening voor marketingtoestemming van masitinib voor ALS vond plaats op basis van de positieve resultaten van de vooraf gedefinieerde tussentijdse analyse van de fase 2/3-studie AB10015 (perscommuniqué op 11 april 2016). Deze indiening gebeurde ook op basis van preklinische gegevens die het neuroprotectieve effect van masitinib aantoonden bij amyotrofische laterale sclerose via het tot doelwit kiezen van microgliale cellen. Deze gegevens werd gepubliceerd in het Journal of Neuroinflammation (perscommuniqué van 11 juli 2016), dat overzichten biedt.

Op basis van de resultaten van de tussentijdse analyse bevalen de door het EMA benoemde rapporteurs de indiening van masitinib aan in combinatie met riluzol voor de behandeling van volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS), en dit voor voorwaardelijke marketingtoestemming.

Op basis van deze resultaten kreeg masitinib van het Comité voor Weesgeneesmiddelen (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) van het EMA ook de weesgeneesmiddelentoewijzing (Orphan Drug Designation) en het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) keurde een eerste gebruik van masitinib in schrijnende gevallen goed voor amyotrofische laterale sclerose.

De fase 2/3-studie AB10015 was een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de efficiëntie en veiligheid van masitinib in combinatie met riluzol te vergelijken met placebo in combinatie met riluzol bij de behandeling van patiënten die lijden aan ALS. In overeenstemming met het studieprotocol, werd een tussentijdse analyse gepland die moest worden uitgevoerd nadat 191 patiënten (50 % van de studiepopulatie) het 48-wekenbehandelingstijdpunt hadden bereikt. Het primaire eindpunt van de tussentijdse analyse was gebaseerd op de verandering van de baseline tot week 48 in de gereviseerde Amyotrofische-laterale-sclerosemeetschaal (revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale, ALSFRS-R). De tussentijdse analyse zou volgens het ontwerp succesvol blijken als het vooraf bepaalde verschil tussen de behandelde groepen kon worden gedetecteerd met een p-waarde lager dan 0,0311.

De primaire analyse was succesvol, met een p-waarde < 0,01 in de 'intentie om te behandelen'-populatie (intention-to-treat, ITT). Ook alle gevoeligheidsanalyses op het primaire eindpunt waren positief. De studie was bovendien succesvol op haar secundaire eindpunten, FVC en CAFS. De frequentie van nadelige gebeurtenissen (adverse events, AE's), ernstige AE's en AE's die leidden tot stopzetting waren gelijkaardig tussen beide behandelingstakken.

De beslissing van het EMA over de registratie van masitinib voor ALS raakt waarschijnlijk bekend tijdens de tweede helft van 2017.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: AB Science

12-08-2016 - Masitinib heeft van het EMA een weesgeneesmiddelentoewijzing verkregen

14-07-2016 - FDA keurt eerste gebruik van Masitinib goed voor schrijnend geval van ALS

08-07-2016 - Aanvraag masitinib zal de standaard tijdslijn volgen

09-06-2016 - Masitinib: Rapporteurs aangesteld door EMA hebben indiening aanbevolen

05-04-2016 - AB Science kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van fase 3

Share